研究人员正在调查一种新型组合疗法，这可能为复发性高级别胶质瘤（一种具有挑战性的脑癌形式）患者带来希望。这项1期临床试验结合了靶向疗法abexinostat和化疗药物替莫唑胺，以确定副作用。
“我们试图找到abexinostat的最大耐受剂量，同时已经接受的标准剂量的替莫唑胺，”医学神经肿瘤学家兼该研究的主要研究员妮可·肖恩卡博士说，“我们还希望初步了解这种疗法在缩小复发性3级和4级胶质瘤方面的效果。”
该研究始于2023年，计划招募9至18名患者，具体人数取决于观察到的副作用。研究人员采用逐步方法来确定最佳剂量。“我们有三个不同的剂量水平，先从一个剂量水平招募患者，看看他们的反应如何，”肖恩卡博士说，“一旦我们有足够的数据了解这些患者的反应，我们就以下一个剂量水平招募下一批患者，依此类推。”
abexinostat属于一类称为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂的药物。与之前用于胶质瘤治疗的HDAC抑制剂不同，abexinostat针对的是在胶质母细胞瘤中上调的特定HDAC。“这种药物更好地匹配了肿瘤的分子特征，而不仅仅是全面抑制所有的HDAC，”肖恩卡博士解释道，这也是研究人员对其潜力持乐观态度的原因。
尽管这种组合疗法并非没有风险，两种药物都可能影响血细胞计数，替莫唑胺主要影响血小板，而abexinostat主要影响白细胞。其他潜在副作用包括替莫唑胺引起的便秘和abexinostat引起的血液电解质变化。尽管存在这些挑战，但希望abexinostat的靶向性质可能会导致比传统化疗更少的整体副作用。
“靶向疗法的好处在于它们可以攻击特定的目标，”肖恩卡博士说，“你不会遇到同样的毒性问题，希望也不会有同样的长期负面副作用。”
虽然现在预测这项研究的长期影响还为时尚早，但肖恩卡博士对它的潜力持谨慎乐观的态度。“我认为将其扩展到更大的临床试验中会非常令人兴奋，或许可以考虑用于新诊断的患者，”她说。
由于abexinostat已经在淋巴瘤患者中进行了研究，这可能加速其在胶质瘤治疗中的开发。“有可能加快审批过程，”肖恩卡博士说，“它已经开发出来，可以迅速投入使用。”
如需更多信息，请联系Michaela Savine，RN，电话：402.836.9488 或电子邮件：misavine@unmc.edu。Clinicaltrials.gov NCT05698524 IRB编号：0809-22-FB * 2024年11月《希望与治愈杂志》
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