研究人员表示，一种“突破性”药物可能为肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者带来新的希望。Neuvivo是一家位于加州的生物制药公司，专门开发治疗神经退行性疾病的新疗法，该公司正寻求批准一种新的ALS药物。
ALS是一种进行性的神经退行性疾病，逐渐损害肌肉功能，最终导致患者失去行走、说话、进食甚至呼吸的能力，根据ALS协会的数据。本月，Neuvivo向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请批准NP001（亚氯酸钠输液）。
该药物已被FDA授予孤儿药和快速通道指定，并有资格获得加速批准和优先审查，这可能会缩短潜在批准的时间，根据一份新闻稿。
Neuvivo的首席医学官Matthew W. Davis博士在接受Fox News Digital采访时说：“如果获得批准，NP001将成为首个用于ALS的免疫疗法，也是首个被证明可以保留肺功能的ALS治疗方法。”目前，还没有任何经FDA批准的ALS治疗方法能够保留呼吸功能或延长生命超过两到三个月，该公司指出。ALS患者的首要死因是肺功能丧失（呼吸衰竭）。
据估计，美国目前约有30,000名成人患有ALS，每300人中就有一人在其一生中会被诊断出ALS。患者被诊断出ALS后的平均预期寿命为18个月。
现有的ALS药物通过神经系统来对抗疾病，而NP001将是首个通过控制免疫系统炎症来发挥作用的疗法。“今天生活着的ALS患者中，有一半不幸地可能活不过三年，”Davis说。
杰克逊-麦迪逊县综合医院的神经科医生Earnest Lee Murray博士确认，当前的ALS治疗方法“效果非常有限”。虽然初步研究并未显示出NP001在统计学上的显著改善，但Murray表示，“对先前数据的重新分析关注了某些具有特别高炎症标志物的患者亚组。”
“这些数据表明，NP001可以通过靶向一种称为巨噬细胞的特定免疫系统细胞，减缓肌肉功能的进行性丧失，尤其是患者的呼吸能力，”Murray告诉Fox News Digital。“阻止巨噬细胞的激活通常会对其他免疫细胞产生影响，从而有望改变ALS的进展。”
在治疗的第一个月，NP001每天连续五天进行30分钟的输液。此后每个月，药物同样连续三天以相同方式给予。Davis表示，在临床试验中，NP001“总体上耐受良好”。最常见的副作用是输液部位的疼痛、红肿和肿胀，这些症状“通常是短暂且轻微的”。
Murray也表示，早期研究表明NP001是安全且耐受良好的。“我对NP001在FDA临床试验过程中的表现持谨慎乐观态度，希望能真正改善ALS患者的情况，并为患者及其家庭提供一些希望，以应对这种毁灭性疾病，”他说。
随着药物接受FDA审查，Neuvivo将继续在其网站上为患者和护理人员发布更新，Davis表示。
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