多发性硬化症(MS)是一种慢性自身免疫性疾病，患者的免疫系统会攻击包裹神经的髓鞘。髓鞘不仅保护神经，还能帮助信号在体内更快传递。因此，当髓鞘退化时，信号传递会变慢，患者反应和运动能力会受到严重影响。早期症状包括视力问题、刺痛感、疲劳和肌肉无力。目前尚不清楚MS的确切病因，但风险因素包括维生素D水平低、吸烟、遗传倾向以及感染病毒(如EB病毒)。治疗仅用于管理症状和减缓MS进展。尽管疗法并非治愈性的，但大多数患者在目前的标准护理疗法——疾病修饰治疗(DMTs)下仍有机会保持活跃的生活。生活方式的改变也被鼓励，但DMTs旨在降低复发率和新的神经病变，从而减缓疾病进展。然而，科学家们一直在努力开发新的治疗方法来增强当前的治疗策略。
赫尔辛基大学药理学与药物治疗学部副教授梅尔贾·沃蒂莱宁(Merja Voutilainen)博士及其团队近期在《分子治疗》(Molecular Therapy)杂志上发表的一项研究表明，直接抑制细胞应激反应和MS引起的疤痕组织可以改善髓鞘再生并减缓疾病进展。这对于MS患者来说是一项重大发现，因为目前针对MS患者的治疗选择有限。此外，当前的疗法只能减缓疾病进展，而不能帮助重建髓鞘。沃蒂莱宁的研究重点是理解神经退行性疾病的潜在机制。具体来说，她和她的团队专注于肌萎缩侧索硬化症(ALS)和帕金森病，试图寻找恢复性治疗方法以改善功能恢复。
研究团队发现的第一种方法使用分子药物靶向脑细胞内的应激通路。MS损伤的脑区对此应激通路表达较高，这阻碍了组织修复。然而，当该通路被抑制时，研究人员发现髓鞘再生发生，并加速了MS引起的脑组织损伤的修复。研究团队发现的第二种方法专注于MS损伤组织中的疤痕组织。沃蒂莱宁和她的团队发现，疤痕组织是神经再生的障碍。因此，他们使用第二种分子药物改变疤痕组织的组成，从而实现了成功的神经恢复。这两种药物独立作用，展示了增强的协同效应，促进了神经元的髓鞘再生，并显著减少了炎症——这是MS的关键特征。
研究团队在实验室动物(尤其是小鼠)体内单独和联合测试了这些药物。由于人体组织的复杂性以及MS发生的具体条件，将这些发现转化为临床应用更为困难。研究人员希望在进入临床应用之前，先在患者样本上测试这些药物。评估这些药物是否能够穿过血脑屏障也很重要，因为血脑屏障通常会阻止许多疗法进入大脑。然而，沃蒂莱宁及其团队已成功证明，髓鞘损伤可以被阻止并修复。这一重大发现有潜力改善MS患者的治疗选择，并提供能够提高患者生活质量的替代疗法。
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