一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,研究人员周日报告称,这为这种最致命的癌症之一带来了急需的更好治疗方法的希望。
"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的Zev Wainberg博士说。
这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这个治疗靶点几十年来一直难以攻克。
在一项研究中,500名转移性(即扩散性)癌症已不再对先前治疗有反应的患者被随机分配接受实验药物或更多化疗。结果显示,每日服用的药片几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。这些发现发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。Wainberg表示,虽然这看起来像是小幅改善,但它标志着首个显示出比化疗有实质性优势的药物。
"在治疗胰腺癌16年后,当我第一次看到研究结果时,我实际上开始哭了,"亚利桑那大学癌症中心的Rachna Shroff博士在ASCO会议上说。她表示,令她印象深刻的是,"患者坚持使用这种治疗方法,因为它为他们提供了持久且有意义的益处。"
药片的效果最终会减弱,但受试者使用的时间明显长于对照组坚持化疗的时间,他们在肿瘤缩小的同时报告疼痛更少,生活质量更好。Wainberg表示,许多人在数据分析后仍在使用该药物,这意味着随着研究人员继续追踪他们,生存差距可能会扩大。
达纳-法伯癌症研究所的Brian Wolpin博士周日公布了这些发现。他表示,该药物应该成为先前治疗过的转移性胰腺癌"新的护理标准",并补充说研究人员还将探索该药物在疾病早期的使用,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他说,最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合特定标准的患者进行所谓的"扩展使用"实验药物。当美国前参议员Ben Sasse在"60分钟"节目中描述他在服用该药物时疼痛减轻时,这种药物引起了公众关注。随着特殊使用计划的启动,肿瘤学家正收到大量申请。
胰腺癌之所以是最致命的癌症之一,很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来,超过52,000人将死于这种疾病。五年总体生存率为13%。
与其他从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难攻克。
未参与这项新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻找新选择的转折点,目前有数十种实验药物正在开发中。
这种新药针对通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但一种使药物难以附着在突变蛋白上的结构意味着这个癌症驱动因子长期以来被认为"不可成药"。
Revolution Medicines的药物使用本质上是分子胶来与多种KRAS亚型结合。Wainberg表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
"这种药物将改变胰腺癌治疗,"弗雷德·哈钦森癌症中心的Andrew Coveler博士说,他没有参与这项研究。
"这种药物的工作机制截然不同,"他说。
Wainberg表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于早期测试阶段的方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗,通过教导免疫系统识别突变蛋白来实现。
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