急性心肌炎——心脏突发炎症——在多数情况下仅引发轻微症状，但约10%的急性心肌炎病例可能突然且严重，导致心律失常、心脏泵血功能衰竭甚至死亡。目前针对该疾病的疗法基于有限的数据，可能无法有效针对潜在的疾病机制，当心脏衰竭时，患者甚至需要依赖机械循环支持维持生命。
如今，加州大学旧金山分校（UCSF）的一支团队正在使用一种靶向炎症的新药来治疗急性暴发性心肌炎患者。
在《循环》（Circulation）期刊上发表的研究中，UCSF团队报告了他们利用一种免疫调节药物成功治疗一名急性暴发性心肌炎患者的案例。这种药物能够抑制体内诱发炎症的酶的活性。
“我们的团队开发了多种心肌炎动物模型，并通过研究这些模型发现了一组被称为Janus激酶（JAKs）的酶，它们似乎是免疫细胞之间的重要通信节点，”加州大学旧金山分校心脏病学William Grossman杰出教授、心血管肿瘤与免疫学科主任Javid Moslehi博士表示，“在急性心脏炎症期间，JAKs变得过度活跃，加剧了本已激活的免疫系统。”
基于此，Moslehi及其团队推断，使用一种称为JAK抑制剂的新型疗法靶向这些酶可能会成为治疗急性暴发性心肌炎的有效方法。近年来，该团队研究了JAK抑制剂对RNA和蛋白质水平免疫细胞群体的影响，在多种心肌炎实验室模型中显示出了显著的短期益处。
心脏功能显著改善
在当前案例中，团队治疗了一位因急性暴发性心肌炎来到UCSF的20岁女性患者。
“这位患者的心脏几乎完全崩溃，我们没有时间可以浪费，”加州大学旧金山分校医学助理教授、心脏病专家兼重症监护专家Connor O'Brien博士说，“我们将患者置于体外膜肺氧合（ECMO）以维持重要器官的血液流动，并开始为她列入心脏移植名单。”
当时负责临床服务的O'Brien医生正在照顾这位患者。医疗团队尝试使用皮质类固醇进行治疗，但未见成效。随后，O'Brien与Moslehi合作，后者在心肌炎领域具有专业知识，并在其实验室中研究了JAK抑制剂的效果。
O'Brien将一种名为鲁索替尼（Ruxolitinib）的JAK抑制剂加入治疗方案。患者的心律失常逐渐缓解，其心肌酶——衡量心脏损伤的指标——也有所下降。几天内，她的心脏功能显著改善，最终得以脱离ECMO支持。一周后，她成功出院。
此后，UCSF健康中心的心脏病团队继续使用JAK抑制剂成功治疗其他急性心肌炎患者，但Moslehi提醒道：“任何新疗法的黄金标准都是临床试验，目前我们尚未完成这一过程。不过，团队希望这些早期结果能够推动未来的大规模患者试验。”
更多详细信息可参考Juan Qin等人发表于《循环》（Circulation）2025年的文章《通过综合单细胞分析揭示鲁索替尼治疗急性暴发性心肌炎后的恢复机制》，DOI: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.073058。
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