研究人员开发的新型基因疗法BE-CAR7在治疗难治性血癌方面取得显著成效。该疗法由英国大奥蒙德街医院（GOSH）与伦敦大学学院研究人员共同研发，目前正针对儿童及成人的侵袭性白血病进行测试。
BE-CAR7疗法采用多步骤处理流程：首先对健康供体的白细胞进行改造，通过移除表面受体和免疫标记CD7使其成为"通用型"细胞，避免受体免疫系统排斥；随后去除另一种表面蛋白CD52，使供体细胞能躲避患者接受的免疫抑制药物；最后通过改良病毒向细胞添加新DNA序列，使其产生嵌合抗原受体（CAR），这种"秘密武器"可精准定位患者体内的癌变T细胞。CAR-T细胞疗法在血液癌症治疗中已展现出巨大潜力。
经工程改造的细胞输入患者体内后，将集中清除癌细胞，理想治疗周期为四周，随后患者可接受骨髓移植重建自身免疫系统。首位接受治疗的患者是现年16岁的莱斯特少女艾丽莎·塔普利。她于2021年5月被诊断为急性T细胞淋巴母细胞白血病，对标准化疗和骨髓移植均无反应——这类患者约占确诊儿童的20%。塔普利表示："我选择参与研究是因为即使对我无效，也可能帮助他人。"
治疗取得显著成效，塔普利自2022年分享经历后，癌症持续未被检出，现已重返正常生活。"我能去航海、参加爱丁堡公爵奖活动，甚至只是上学都是我病中憧憬的事。接下来我想学开车，但终极目标是成为科研人员，参与下一次重大医学发现。"负责骨髓移植的罗布·基萨医生评价："见证艾丽莎日渐康复令人振奋，这既彰显她的坚韧，也归功于GOSH众多医护人员的奉献。"
在第67届美国血液学会年会最新报告中，研究团队公布了BE-CAR7针对8名儿童和2名成人的1期临床试验结果：82%患者实现"深度缓解"并成功接受骨髓移植，64%患者至今无癌症状，部分已维持三年。需注意的是，并非所有入组患者均能存活至治疗结束，该疗法存在副作用，且骨髓移植后免疫系统重建期需严防感染。
首席研究员瓦西姆·卡辛教授强调："这是强度极大的治疗过程——患者及家属慷慨支持我们从每次实践中汲取经验。"血液病专家黛博拉·亚洛普医生补充："我们已看到该疗法对难治性白血病产生显著清除效果，这是极为强大的治疗手段。"鉴于试验成功，慈善基金已拨款支持额外10名患者接受治疗。
英国干细胞慈善机构安东尼·诺兰的高级医学官塔尼娅·德克斯特博士指出："研究结果令人鼓舞，多数患者达到可接受干细胞移植的缓解水平。考虑到这些患者试验前生存几率极低，该成果为更多患者带来新希望。"相关研究已发表于《新英格兰医学杂志》。
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