阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）正在向一种可能的侵袭性癌症新疗法迈进。
UAB教授萨达南丹·维鲁（Sadanandan Velu）博士正领导一项潜在新治疗策略的发现，该策略可能满足对抗一种罕见且侵袭性甲状腺癌患者的关键需求。
维鲁是化学系教授、癌症生物学本科项目联合主任以及奥尼尔癌症中心的研究员。他与乳腺及内分泌外科副教授蕾娜塔·贾斯库拉-什图尔（Renata Jaskula-Sztul）博士以及博士生皮亚苏达·普卡纳苏特（Piyasuda Pukkanasut）共同研究这一发现。
这种新治疗策略专注于阻断一种特定的电压门控钠通道，称为Nav1.7。
该策略可能有助于治疗目前治疗选择有限的侵袭性癌症患者——转移性髓样甲状腺癌（MTC）。
MTC一旦扩散到甲状腺以外就特别难以治疗。癌症扩散到甲状腺以外的患者预后不良——10年生存率仅为10%，这主要是由于肝转移的发生。与其他甲状腺癌不同，MTC对标准治疗没有反应，留给患者的有效选择很少。
“我们最近利用髓样甲状腺癌细胞系和患者标本的研究证实，电压门控钠通道亚型Nav1.7在侵袭性MTC中独特表达，”维鲁说。“它在正常甲状腺细胞和组织中不表达，这使其成为一个有吸引力的治疗靶点。”
Nav1.7阻断剂通过抑制钠离子进出癌细胞的运输来发挥作用，从而降低其迁移和侵袭周围组织的能力。通过小分子抑制Nav1.7是开发转移性MTC治疗药物的新策略。
目前，晚期MTC的主要治疗选择涉及酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。虽然有四种FDA批准的TKI可用，但它们通常伴有严重的副作用，并且随着肿瘤产生耐药性，药效可能会随时间而降低。
“除了TKI，目前没有针对转移性MTC的治疗方法，”维鲁说。“尽管这些是治疗晚期MTC的有前景的药物，但酪氨酸激酶结构域突变引起的耐药性是一个重大问题，患者经常经历多种副作用。由于Nav1.7阻断剂专门抑制细胞侵袭和迁移，它们可能比细胞毒性药物具有更少的副作用。”
该研究仍处于基础科学阶段；但维鲁认为，当完全开发后，Nav1.7阻断剂有可能为转移性MTC提供首个治疗方案。
对维鲁而言，这项工作的动力与患者结局密切相关。
“MTC死亡的主要原因是肝转移，”他说。“我们希望提高面临这种疾病的患者的生存率，这正是我们对该工作潜力感到最兴奋的地方。”
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