研究人员提出了一种新的基于特许权使用费的投资模型，以弥合“死亡之谷”，并加速药物开发。
ALS（通常被称为渐冻症）是一种进行性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管其影响巨大，但新疗法的开发速度一直缓慢，这主要归因于传统临床试验的高昂成本、漫长周期和高风险。这些瓶颈常常使传统投资者望而却步，导致有潜力的研究被搁置。为了应对这一挑战，作者提出了一种投资基金，为适应性平台试验的一半费用提供资金，作为交换，该基金将从试验中成功研发出的药物未来收益中获得特许权使用费。适应性平台试验允许在单一主协议下同时测试多种候选药物，并实时解读结果以确定疗效或无效性。
剑桥，马萨诸塞州，2025年7月2日（环球新闻网）—— 一支来自麻省理工学院斯隆管理学院（MIT Sloan School of Management）、麻省总医院（Massachusetts General Hospital, MGH）Sean M. Healey & AMG ALS中心、波士顿大学Questrom商学院以及QLS Advisors的研究团队，提出了为肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法临床试验提供资金的新方法。这项题为《通过适应性平台试验为药物开发融资》的研究今天发表在《PLOS One》上，概述了一种融资模型，该模型结合了适应性平台试验的效率（更低的成本和更短的周期）与一种创新的基于特许权使用费的投资结构，旨在加速ALS及其他严重疾病的治疗开发。
ALS（也常被称为卢·格里克病）是一种进行性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管其影响巨大，但新疗法的开发速度一直缓慢，这主要归因于传统临床试验的高昂成本、漫长周期和高风险。这些瓶颈常常使传统投资者望而却步，导致有潜力的研究被搁置。
为了应对这一挑战，作者提出了一种投资基金，为适应性平台试验的一半费用提供资金，作为交换，该基金将从试验中成功研发出的药物未来收益中获得特许权使用费。适应性平台试验允许在单一主协议下同时测试多种候选药物，并实时解读结果以确定疗效或无效性。基于Healey ALS平台试验的数据和现实假设，他们的模拟基金产生了28%的预期回报率，同时有22%的完全损失概率，这对风险承受能力较高且注重影响力的投资者（如对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家）可能具有吸引力。他们的研究发现，通过同时资助多个平台试验并采用金融工具（如证券化——一种将未来资产收入如贷款或特许权使用费打包成投资产品的方法），可以生成对主流投资者更具吸引力的回报。
这项研究代表了医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作，其中包括MGH Sean M. Healey & AMG ALS中心的Annette De Mattos、Kristin Drake、Merit E. Cudkowicz、Ricardo Ortiz、Meredith Hasenoehrl、Marianne Chase、Brittney Harkey和Sabrina Paganoni；波士顿大学Questrom商学院的Eugene Sorets；QLS Advisors的Shomesh Chaudhuri和John Frishkopf；以及麻省理工学院的Joonhyuk Cho和Andrew W. Lo。他们的工作弥合了生物医学与资本市场的差距，为如何资助和交付救命疗法开辟了新路径。
MGH神经科学研究所执行主任兼Healey & AMG ALS中心主任Cudkowicz博士表示：“ALS临床试验面临重大障碍——从高昂的成本和漫长的周期到有限的资金池。我们的平台试验模型已经表明，我们可以更高效地测试更多疗法。目前仍缺失的是可持续的融资。这种新方法可能成为游戏规则的改变者，使我们能够更快地启动试验，纳入更多有潜力的疗法，并让我们更接近共同目标：尽快为ALS患者提供有效的治疗。”
这一模型被称为“适应性特许权基金”（FAR），它独特地定位为变革ALS等疾病治疗方法的方式，为开发者提供了共享基础设施、集中数据分析和显著降低的前期资本需求，同时为投资者提供了对多种候选药物的多样化、基于投资组合的风险敞口以及高回报潜力。虽然他们的研究聚焦于ALS，但作者认为，这种融资模式也可以应用于其他疾病领域，特别是那些终点明确、治疗成功可以清晰可靠测量且现有疗法较少的领域。
麻省理工学院Charles E. 和 Susan T. Harris教授、麻省理工学院斯隆管理学院金融工程实验室主任、论文合著者Lo表示：“这一融资框架解决了生物医学创新中的一个核心问题——弥合发现与交付之间的‘死亡之谷’。通过协调投资者与开发者之间的激励措施，并在候选药物组合中分散风险，我们可以为迫切需要资金的疾病解锁新的资本来源。”
(全文结束)
