德诺沃科学公司(Denovo Sciences Inc)——一家基于合成数据的AI驱动药物发现领域先驱企业,与威尔康奈尔医学院卡塔尔分校(WCM-Q)及西德拉医学中心正开展合作,致力于识别和开发针对同型半胱氨酸尿症的新型药物候选物。这是一种罕见遗传性代谢疾病。
该合作旨在解决重大未满足的医疗需求,尤其在中东和北非地区,该疾病的全球发病率居高不下。同型半胱氨酸尿症是一种遗传性疾病,会损害人体代谢蛋氨酸(一种氨基酸)的能力,导致血液中同型半胱氨酸毒性积聚。这可能引发严重并发症,包括发育迟缓、视力问题、骨骼异常以及危及生命的血栓和中风高风险。
尽管现有疗法包含严格饮食限制和补充剂,但对相当一部分患者效果有限。在中东和北非地区,新治疗方案的需求尤为迫切,该区域发病率显著高于全球水平——例如卡塔尔高达每1800例出生中1例,而全球平均为20万分之1以上。
德诺沃科学公司首席执行官霍瓦基姆·扎卡良表示:“我们非常荣幸能与威尔康奈尔医学院卡塔尔分校和西德拉医学中心等知名机构合作。通过将我们的前沿计算设计技术与WCM-Q卓越的生物学及临床前研究专长相结合,我们有信心为同型半胱氨酸尿症患者,特别是最急需治疗的区域,发现亟需的疗法。”
此次合作将充分发挥三方独特优势。德诺沃科学公司将开展量子力学/分子力学研究,并部署其专有的基于AI的德诺沃平台,生成高疗效的候选药物。WCM-Q将提供先进研究设施、代谢疾病深度专业知识以及世界级研究团队,对德诺沃交付的候选药物进行研究。西德拉医学中心将运用其在同型半胱氨酸尿症方面的丰富临床经验,决定新型候选药物在临床中的实施路径。
WCM-Q系统与计算生物医学教授/研究、创新与商业化副院长哈利德·马查卡教授表示:“这一三方合作汇集了德诺沃科学、WCM-Q和西德拉医学中心的综合专长,共同应对影响卡塔尔多个家庭的毁灭性疾病。”
西德拉医学中心基因组与遗传医学科主任陶菲格·本·奥姆兰教授补充道:“我们在罕见疾病儿童治疗方面的专业知识和专门治疗方案,使我们成为德诺沃科学和WCM-Q这项开创性倡议的有力合作伙伴。”
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