新药研发成本可达25亿美元，耗时超过十年。拜耳(Bayer)、罗氏(Roche)和辉瑞(Pfizer)等公司正采用人工智能工具，通过预测药物特性和分析新化合物的大型数据集来加速研发进程并降低成本。AI可用于预测理想药物特性、吸收率、生物活性及毒性。
临床试验正利用人工智能处理多中心试验中大规模复杂分类与非结构化数据，以开发肿瘤学、心血管和神经学化合物，并整合分子与影像数据。该技术可提升患者招募效率、优化方案设计、加强患者监测、改进数据分析、发现新靶点，并提高试验获取有效数据的可能性。AI还能识别微小异常以降低临床试验中的假阴性率，这对溶瘤靶向药物尤为关键。
临床试验设计
人工智能可减少试验参与者数量、增强研究多样性、降低人群差异性并缩短试验总时长。主要通过患者招募与数据分析实现：包括公平的患者选择机制、生物标志物优化，以及支持试验匹配搜索引擎的大规模分析。AI自动化处理资格分析与匹配流程，优化临床试验设计并精炼招募程序以符合试验标准。算法可预测环境与遗传特征，助力疗效、毒性和生存率预测，从而实现更高效的招募、数据分析与监测。
人工智能在药物发现中的应用
AI可用于药物设计、化学合成、药物筛选、多药理学和药物再利用，加速靶点验证并优化结构设计。其已通过优化目标人群研究标准设计、受试者筛选、入组及亚组控制等环节，克服了传统研发挑战。AI助力研究人员完善方案设计、理解疾病后遗症，并减轻研究开发的时间与负担。
在临床试验阶段，AI可辅助新靶点发现与毒性预测，加速识别基因或蛋白质等新型分子靶点。通过分析大规模药代动力学与药效学数据集，AI开发出探究具有重大治疗潜力新分子的算法。
众多制药与生物技术公司正于药物发现早期阶段应用AI，以识别新型化合物的合适靶点位置。研究人员通过整合与验证科学出版物、文献及其他可信来源信息，显著简化了靶点定位流程并阐明其与疾病进展的关联。
在癌症治疗中，AI用于识别癌细胞对溶瘤剂产生耐药性的机制，从而调整用药策略；识别肿瘤新抗原与治疗效果；预测对癌症药物的耐受性及不良反应，最终支持有效的治疗决策。药物发现中常用的AI工具包括DeepConv-DTI、DeepAffinity、DeepChem、DeepTox、DeepNeuralNet QSAR和Chemputer。
由AI助力发现的代表性药物包括：
- DSP-1181（Exscientia与Sumitomo Dainippon Pharma）：一种血清素5-HT1a受体激动剂，已进入日本Ⅰ期临床试验。
- 选择性血清素再摄取抑制剂（SSRI，Exscientia）：用于治疗强迫症，仅用12个月即进入Ⅰ期试验。
- USP1抑制剂（Insilico Medicine）：研究人员利用生成式AI药物设计平台Pharma.AI开发出针对实体瘤的USP1抑制剂，已获美国食品药品监督管理局临床试验批准。
- A2受体拮抗剂（Evotec与Exscientia）：研究人员仅用8个月即发现该抗癌分子，彰显AI在药物发现中的高效性。
此外，应用AI的生物技术公司已有150余种小分子药物处于发现阶段，15种进入临床试验，正以AI加速药物开发重塑制药行业格局。
监测与数据分析
临床试验参与者常使用可穿戴医疗设备，AI可分析这些设备数据，使研究人员更早发现问题，包括失访、离群值和数据偏差。AI能识别医疗数据中的复杂模式，为医学影像分析、检验数据、用药安全性评估等提供量化分析结果。在监管审批环节，AI可加速试验数据审查，缩短审批时间。
未来发展
基因治疗是医学未来，尤其在肿瘤学与罕见病治疗领域。靶向特定基因可最大限度减少治疗开发中的错误与时滞。AI通过分析大规模基因池并助力开发精准基因编辑技术，已在该领域发挥关键作用，为既往不治之症提供救命疗法。未来扩展方向包括在临床医学、转化医学和精准医学中更广泛应用，以及处理复杂的生物特性与不良反应。
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