去年全球销售额达42万亿韩元的“抗癌神药”Keytruda的研发大楼,在短短几个月内因引入新技术将原本需要10人完成的工作量缩减至仅需两人完成。这便是“猛禽系统”实验室的力量。该实验室位于美国马萨诸塞州波士顿的MSD(默克)研发中心,其黄色机械臂可360度旋转,独立完成蛋白质生产,并进行培养、纯化和包装等一系列流程。据称,这套系统使得两名研究人员能够完成过去10人的工作量。
“这里是拯救人类的创新药物诞生之地,是应用全球最前沿科学技术的实验室。”如果一篇论文展示出某种新疗法的潜力,那么它可以在一周内被快速投入实际应用。截至去年,全球销售额最高的药物是免疫抗癌药Keytruda。这款被称为“抗癌梦想药”的药物在2024年创造了295亿美元(约合42万亿韩元)的销售额。截至目前,全球已有280万名患者通过Keytruda接受癌症治疗。
在韩国,Keytruda于2015年获得食品医药品安全处批准,其主要治疗目标(适应症)涵盖18种癌种和34种癌症类型。《每日经济》记者访问了位于波士顿的MSD研发中心,这里正是Keytruda的诞生地。作为一家以“不惜投入研发费用”著称的企业,整个建筑犹如一座武装了尖端技术的“新药开发塔”。去年,MSD投入了179亿美元(约合25万亿韩元)用于研发,占其总销售额的28%。
该中心位于全球生物产业的核心地带,也是波士顿这一全球最大生物集群的“创新象征”。附近有贝斯以色列医院和哈佛医学院。这是韩国记者首次获准进入该中心内部参观。
新药研发十年已成旧话:引入AI与机器学习大幅缩短时间
整栋建筑采用全玻璃设计,从顶层可以俯瞰整个波士顿市景。探索性开发与经纪医学部门总经理乔治·阿多纳(George Adona,高级副总裁)表示:“整栋楼就是一个巨大的实验室,约有500名研究人员在此工作。”
在下一层,研究人员正在开展新药开发的第一步——候选物质的发现研究。定量生命科学部门主任乌贝·米勒(Ube Miller)展示了电脑屏幕上复杂的数字和图表。他解释说,全球制药生物行业高度关注的人工智能(AI)和机器学习(ML)技术正被用于设计新药候选分子。
米勒表示:“我们利用AI和ML来更快、更精准地得出洞察力。这种方法有助于优化候选设计。” AI和ML不仅限于寻找候选物质,还应用于早期研究的各个阶段,是缩短新药开发时间线的重要工具。
定量生命科学部门资深研究员迈克·贝林(Mike Beiling)补充道:“我们不断改进AI和ML模型。目前,这些技术已被应用于‘明场光学显微镜’的图像分析,使我们能够在不染色或固定样本的情况下实时观察细胞或组织。”
楼下,身穿蓝色实验服的研究人员正忙碌着。“化学家们穿的是防火功能的蓝色实验服,而不是普通的白色实验服,”药物化学部门副总裁乔纳森·贝内特(Jonathan Bennett)说道,“我们在寻找候选物质的过程中进行多方面的研究。”
他补充道:“这包括对候选物质的生物标志物(生物计量指标)研究、临床前开发以及毒理学研究,以评估是否可以进行人体试验。” 这是决定候选物质能否进入临床实践的关键步骤。即使是Keytruda的开发,也曾在这里进行了多种化疗组合方法的研究。
Keytruda的全球临床试验进展:1600项联合试验正在进行
贝内特表示:“这一过程确认了Keytruda联合疗法的潜力,并获得了早期临床前数据。这也是公司能够自信进入临床试验的原因。” 目前,全球范围内正在进行超过1600项Keytruda联合临床试验。在韩国,有11家生物公司正在进行14项联合临床试验。
此外,该建筑还能生产用于开发新药的治疗性蛋白质候选物质。这里建立了所谓的“猛禽系统”实验室。进入实验室后,可以看到一个形似恐龙手臂的机械臂。
生物制品部门研究员肯德尔·伍兹(Kendall Woods)按下“猛禽系统”的按钮,自动辅助蛋白质生产过程。伍兹表示:“两名研究人员就能运行这个实验室。得益于机械臂实现的实验室自动化,我们实现了高生产力。”
近期,“猛禽系统”完成了升级。此前版本的机械臂放置在走廊一侧。阿多纳表示:“基于创新的研发是MSD的核心价值。一旦出现优秀的科学技术,我们会立即应用。”
除了波士顿,MSD还在旧金山、英国、爱尔兰和新加坡等地设有10个研发中心,涵盖新药开发的完整流程。这些中心正在进行疫苗与传染病、心血管代谢疾病、免疫学、神经科学、眼科等多个领域的研究,其中包括抗癌药物。
阿多纳指出,来自不同领域的研究人员聚集在MSD研发中心,专注于以科学为引领的患者研究。他表示:“我们期待未来会出现第二个、第三个Keytruda。”
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