美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Sobi公司的Gamifant（emapalumab）用于治疗成人和儿童与斯蒂尔病（包括幼年特发性关节炎系统型，sJIA）相关的血细胞吞噬性淋巴组织细胞增生症（HLH）/巨噬细胞激活综合征（MAS），适用于对糖皮质激素反应减弱或不耐受的患者，以及复发性MAS病例。
Gamifant是一种抗干扰素γ（IFNγ）的单克隆抗体。
Sobi首席执行官Guido Oelkers表示：“凭借我们在原发性血细胞吞噬性淋巴组织细胞增生症（HLH）方面的专业知识，我们深知迅速管理MAS以改善患者预后的紧迫性。Gamifant已成为一种已确立的疗法，为原发性HLH患者带来了显著的改善。通过此次批准，我们非常期待能够对斯蒂尔病相关MAS患者产生积极影响。”
此次FDA批准基于两项关键研究的汇总数据：III期EMERALD试验和NI-0501-06试验。
在第八周时，54%的患者达到了完全反应（CR），82%的患者达到了临床MAS缓解。安全性和耐受性概况与早期临床试验中观察到的结果一致。
HLH/MAS可能是系统性sJIA和成人斯蒂尔病等风湿性疾病中的严重并发症。这种罕见疾病由IFNγ驱动的过度炎症反应引起，症状包括持续高烧、铁蛋白水平升高、凝血障碍、血细胞减少以及肝脾肿大。
Gamifant目前在美国也被批准用于治疗对标准疗法无效、持续或进展性疾病或对标准疗法不耐受的原发性HLH患者。
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