一种实验性药物可能有助于改善脊髓损伤患者的运动能力。
NVG-291是一种可注射肽类药物,已在符合条件的患者中进行2期临床试验,部分参与者报告了显著效果。
宾夕法尼亚州费城的试验参与者拉里·威廉姆斯向福克斯新闻数字版表示,他在导致瘫痪的事故后已能够重新行走。
58岁的威廉姆斯在一条小径上骑山地自行车时撞到一棵树。尽管他戴着头盔,但仍"瞬间"导致颈椎C4至C6椎体(颈椎特定骨骼)骨折。
他接受了脊柱手术,但瘫痪了两周,直到身体开始"苏醒"并在开始治疗后恢复了一些活动能力。
威廉姆斯在助行器辅助下能"稍微"行走,但手部等部位的活动能力仍有问题。事故后他还减重40磅。
威廉姆斯告诉福克斯新闻数字版,经过研究后他发现了NVG-291试验,并被认为是一个合适的候选人。
从2024年4月开始的三个月里,威廉姆斯每天接受一次药物注射,随后进行一小时物理治疗,包括手部锻炼以及在平地跑道或跑步机上使用吊带行走。
威廉姆斯还接受了血液检测和电生理测试,以测量神经和肌肉的电活动,以及每月一次的身体测试。
试验结束时,威廉姆斯报告称他能够在助行器辅助下平衡行走10米(32.8英尺)仅需15秒,而之前需要45秒。
尽管自2024年7月以来他未再接受该药物,但一年多后威廉姆斯仍在持续看到身体改善。
"我并没有非常努力地锻炼。目前我也没有接受治疗,"他告诉福克斯新闻数字版。"但就在几天前,我站起来尝试自由站立、保持平衡并将一只脚抬离地面。我能够做到30秒。"
"我之前没有练习过这个动作。我无法解释它是如何发生的,"他补充道。"持续有小的改善发生。"
威廉姆斯表示,六个月前他尝试过同样的动作,甚至无法将脚抬离地面超过三秒。
自试验以来,威廉姆斯继续改善了他的行走能力,甚至能在游泳池中游几圈。
"我联系了其他有同样伤势的人,似乎很多人经过数年治疗才能达到我现在的位置,"他说。"这似乎给了我一个捷径……我渴望回到之前的生活,实现完全独立。"
服用实验性药物后,威廉姆斯表示他能够"轻松快速"地完成身体任务。
"随着时间推移,我腿部的运动似乎更加流畅且限制更少,"他说。"我不会放弃。我会继续努力尝试。"
在接受福克斯新闻数字版的另一次采访时,芝加哥雪莉·瑞安能力实验室科学主任、西北大学物理医学与康复学教授莫妮卡·佩雷斯博士表示,该药物首先在动物身上进行了测试,显示出改善的运动功能(移动能力)。
研究人员随后在人类身上进行了随机临床试验,其中一半参与者接受了含有修复分子的NVG-291药物,以改善神经系统功能。
该药物是一种肽类物质,是一种小型蛋白质,作用类似于清除路障。脊髓损伤后,身体会发出信号告诉神经纤维停止生长。这种药物阻断这些信号,使神经有更好的机会再生。
"这种肽可以阻断那些抑制信号,"佩雷斯说。"在动物身上有一些证据表明它实际上可以促进神经元的生长。"
佩雷斯指出,虽然GLP-1受体激动剂(最广为人知的是用于减肥和糖尿病治疗)是一种肽,但这种脊髓损伤治疗方法作用机制不同。
"它具有特定的机制,更与修复相关,旨在促进受中枢神经系统损伤影响的神经元生长,"她说。
佩雷斯指出,脊髓损伤通常采用细胞疗法处理,如干细胞和骨髓基质细胞。
她补充说,相比之下,这种肽类方法"易于给药",可以在家中进行,达到"类似目标"且"极其安全"。
佩雷斯表示,需要更多研究来确定这种药物效果的持续时间。
"我们观察到接受药物的组别与安慰剂组相比有强烈的电生理变化,但我们没有后续测量,"她说。"我们无法了解这些治疗的实际持续时间。"
由于目前没有FDA批准的脊髓损伤治疗方法,佩雷斯表示参与这项研究的人员"非常致力于"推进这项科学。
尽管每位患者可能反应不同,威廉姆斯表示他会向其他脊髓损伤患者推荐这种治疗。
"它确实可能改变像我这样受伤的人的生活,"他说。"我只是祈祷每个人都能有机会重获生活。"
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