一项新研究显示，实验性药物可能帮助预防阿尔茨海默病高危人群的痴呆症状。华盛顿大学圣路易斯医学院的研究团队对携带特定遗传突变的73名30至50岁参与者展开临床试验，这些突变会导致脑内淀粉样蛋白过度生成——这是阿尔茨海默病的核心病理特征之一。所有受试者均有家族病史，且处于症状预期年龄前15年至后10年的窗口期。
研究显示，接受gantenerumab（甘特努单抗）治疗8年的22名参与者，其症状发展风险从100%降至50%。该单克隆抗体药物由瑞士罗氏及其美国子公司基因泰克开发，旨在靶向清除脑内淀粉样蛋白斑块。不过该药物在2023年终止开发，因临床试验未达到延缓早期阿尔茨海默病认知衰退的主要终点。
"我们已证明至少可以延迟症状发作，为患者争取更多健康寿命。"资深作者、华盛顿大学医学院神经病学教授Randall J. Bateman指出。研究发现，仅接受2-3年治疗者未见明显效果，而部分持续治疗者甚至超过预期发病年龄仍未出现症状。目前研究人员正使用其他抗淀粉样蛋白药物（如礼来公司的remternetug）开展进一步研究，以验证预防效果。
该研究同时揭示治疗风险：30%的受试者出现淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），表现为脑内微小出血或局部肿胀。虽然多数无症状且可自愈，但有2人因严重ARIA停药，且高剂量组副作用更明显。研究团队强调，扩展试验的安全性特征与既往试验一致。
纽约阿尔茨海默病药物发现基金会首席科学官Howard Fillit认为，该研究标志着阿尔茨海默病预防进入新时代，类似其他慢性病的早期干预策略。加州Remo Health医疗总监Chris Vercammen则强调需要更大规模、包含晚发型阿尔茨海默病患者的随机试验来验证成果。
目前研究团队正招募携带淀粉样蛋白斑块的普通人群开展后续试验。研究主要由阿尔茨海默病协会、GHR基金会和美国国立卫生研究院资助。虽然甘特努单抗已退出研发，但这项针对预临床阶段的突破性研究，为未来阿尔茨海默病预防方案奠定了重要基础。
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