一项利用干细胞治疗致盲性角膜损伤的开创性实验被发现是可行且安全的。这项为期18个月的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示，超过90%的患者完全或部分成功恢复了角膜表面并改善了视力。研究结果已发表在《自然通讯》杂志上，为未来的进一步试验带来了希望。
CALEC程序
该程序旨在帮助处理由化学烧伤、感染或其他创伤引起的不可逆性角膜缘干细胞缺乏症。这种新方法被称为自体培养的角膜缘上皮细胞移植术，简称CALEC。它涉及从健康的眼睛中提取干细胞，在几周内将其扩增到移植物上，然后移植到患者的受损眼睛中。
“我们的第一次试验在四名患者中显示，CALEC是安全的，并且治疗是可行的，”主要研究者Ula Jurkunas博士说，他是麻省眼耳医院角膜科副主任，哈佛医学院眼科教授。“现在我们有了新的数据支持，CALEC在恢复角膜表面方面的有效率超过90%，这对那些被认为无法治疗的角膜损伤患者来说是一个有意义的改变。”
修复角膜损伤
来自CALEC试验的结果显示，在3个月的随访检查中，50%的参与者完全恢复了角膜损伤，而在一年后的随访中，这一比例上升到了79%，18个月后则为77%。
有两名参与者在12个月和18个月时达到了部分成功的标准，总体而言，CALEC在12个月时的成功率为93%，18个月时为92%。三名参与者接受了第二次角膜CALEC移植，其中一名在研究结束时实现了完全成功。
对视觉影响的额外分析显示，所有14名参与者都表现出不同程度的视力改善。该角膜手术显示出较高的安全性，没有发生不良事件。然而，有一名参与者在移植后八个月由于长期佩戴隐形眼镜而发生了细菌感染。其他任何不良事件都是轻微的，并很快得到了解决。
CALEC试验是美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家眼科研究所（NEI）资助的第一项人类干细胞疗法研究。然而，CALEC仍是一项实验性程序，目前在美国的麻省眼耳医院或其他医院均未提供。麻省总医院布莱根基因和细胞治疗研究所将进行更多的随机对照设计研究，包括更多参与者的多中心研究，并进行更长时间的随访，以便在提交联邦批准前收集更多数据。
“我们未来的目标是建立一个异体制造过程，从正常供体的角膜缘干细胞开始，”Dana-Farber癌症研究所Connell和O'Reilly家族细胞操作核心设施的Jerome Ritz博士说。“这将有望扩大这种方法的应用范围，并使双眼受损的患者也能接受治疗。”
“我们认为这项研究值得进行更多的试验，以帮助获得FDA的批准，”Jurkunas说。“虽然我们很自豪能够将一种新治疗方法从实验室带到临床试验阶段，但我们的最终目标始终是让全国各地的患者都能获得这种有效的治疗。”
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