Lineage Cell Therapeutics, Inc.（纽约证券交易所美国市场和特拉维夫证券交易所：LCTX），这是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对严重神经疾病的异基因细胞疗法。该公司于2025年2月11日宣布启动DOSED（寡突胶质细胞前体细胞输送用于脊髓损伤：新型设备评估）临床研究。DOSED研究将评估一种新型的手动注射脊髓输送系统（MI PSD系统）的安全性和实用性，该系统用于直接向脊髓损伤区域输送OPC1。OPC1是一种实验性的异基因干细胞衍生细胞移植，由寡突胶质细胞前体及相关神经胶质细胞组成。OPC1旨在替代或支持因创伤性损伤而缺失或功能失调的脊髓细胞，帮助恢复或增强脊髓损伤患者的机能活动。改善的功能活动可以提高患者的行动能力和生活质量，并为护理人员节省大量费用。DOSED研究将招募亚急性（受伤后21至42天）和慢性（受伤后1至5年）脊髓损伤患者。
“差异化细胞移植是一种有前景的治疗途径，因此Lineage获得FDA书面批准启动DOSED研究是我们继续开发OPC1的重要一步，”Lineage首席执行官Brian M. Culley表示。“DOSED研究是OPC1的第三次临床研究，将评估通过外部合作设计的一种新型输送系统——MI PSD系统，可以在几分钟内输注我们的专有细胞，而无需停止患者通气。该输送系统还兼容即将推出的即时使用型OPC1制剂，我们为此计划开发的这种制剂消除了先前研究中所需的剂量准备步骤。这项研究将是首次将OPC1应用于慢性脊髓损伤患者，这是一个重要的里程碑，因为它代表了这一实验疗法潜在的更大患者群体。除了新设备的安全性和性能外，我们还将收集所有患者的功能评估数据，这使我们有机会调查任何可能出现的有效信号。第一个研究地点将是UC San Diego Health。我们期待在此前OPC1研究中观察到的令人鼓舞的工作和临床结果基础上再接再厉。”
OPC1具有广泛的长期安全性记录，已在两项临床试验中进行了测试：一项是在急性胸段脊髓损伤患者中进行的五例患者一期安全试验，所有活跃受试者已至少随访13年；另一项是在亚急性颈段脊髓损伤患者中进行的25例患者一期/二期a多中心剂量递增试验，所有活跃受试者已至少随访7年。这两项研究的长期安全性监测仍在进行中，至今未报告任何与OPC1移植相关的意外严重不良事件。两项研究的结果均已发表在《神经外科杂志：脊柱》上。OPC1项目是首批获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）根据第71号提案支持的细胞治疗临床试验之一。
Lineage于2023年创立了年度脊髓损伤投资者研讨会，并每年与Christopher & Dana Reeve基金会合作赞助该活动。这一合作的目标包括增加疾病意识、提高产品开发成功的可能性和支持临床试验参与。Reeve基金会致力于通过资助创新研究和改善受影响个体及其家庭的生活质量来治愈脊髓损伤。参与公司包括AbbVie、Mitsubishi Tanabe、Neuralink、NervGen Pharma和ONWARD。
关于OPC1
OPC1是一种寡突胶质细胞前体细胞（OPC）移植疗法，旨在为脊髓损伤（SCI）患者提供临床上有意义的恢复和运动功能改善。OPCs是自然发生的前体细胞，可为神经轴突提供电绝缘形式的髓鞘。SCI通常发生在脊髓受到严重挤压或挫伤时，通常会导致严重的功能障碍，包括肢体瘫痪、异常疼痛信号传导以及膀胱控制和其他身体功能的丧失。在美国，每年约有18,000例新的脊髓损伤病例，总计超过300,000名患者生活在脊髓损伤的影响下。目前尚无FDA批准的药物或干预措施专门用于治疗SCI。OPC1的临床开发部分由CIRM提供的1430万美元资助。OPC1获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）指定和孤儿药指定。
关于DOSED研究
DOSED（寡突胶质细胞前体细胞输送用于脊髓损伤：新型设备评估）临床研究是一项开放标签、多中心、设备安全性研究，涉及3-5名亚急性期和3-5名稳定慢性期受试者，这些受试者患有完全性（ASIA损伤量表A级）或不完全性（ASIA损伤量表B级）、创伤性、局部SCI，影响颈椎（C4-C7）或胸椎（T1-T10）。该研究的主要目标是评估一种新型手动注射脊髓输送系统（MI PSD系统）的安全性，以将OPC1输送至脊髓实质。主要终点是MI PSD系统或注射程序相关不良事件（AEs）的频率和严重程度，持续时间为30天（1个月）。次要终点是注射OPC1后90天（3个月）内AEs的频率和严重程度，以及伴随使用的免疫抑制剂。探索性终点包括神经系统损伤和功能的测量，以及疼痛的评估，通过基线变化评估以下终点：根据国际脊髓损伤分类标准（ISNCSCI）考试的感觉和运动评分及运动水平；注射后疼痛的变化，定义为疼痛恶化或神经病理性疼痛持续超过7天，通过国际脊髓损伤疼痛基本数据集或痛觉过敏的发生进行评估；注射OPC1后30天、90天和365天基线变化：ISNCSCI、SCIM、国际脊髓损伤疼痛问卷；患者和临床医生对生活质量变化的印象，通过基线变化评估，包括患者全球印象严重程度（PGI-S）、患者全球印象变化（PGI-C）、临床医生全球印象严重程度（CGI-S）和临床医生全球印象变化（CGI-C）。
关于Lineage Cell Therapeutics, Inc.
Lineage Cell Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型“现成”的细胞疗法以满足未满足的医疗需求。Lineage的项目基于其专有的细胞技术平台及其相关的开发和制造能力。通过该平台，Lineage设计、开发、制造和测试具有与人体内自然存在的细胞相似或相同的解剖和生理功能的特殊人类细胞。这些细胞是通过将定向分化协议应用于已建立、特征明确且自我更新的多能细胞系生成的。这些协议生成具有特定和所需发育谱系特征的细胞。从这些谱系衍生的细胞被移植到患者体内，以替代或支持因退行性疾病、衰老或创伤性损伤而缺失或功能失调的细胞，并恢复或增强患者的机能活动。Lineage的神经科学重点管线目前包括：（i）OpRegen®，一种视网膜色素上皮细胞疗法，正在进行二期a开发，与罗氏和基因泰克（Roche集团成员）在全球合作，用于治疗年龄相关性黄斑变性的地理萎缩；（ii）OPC1，一种寡突胶质细胞前体细胞疗法，正在进行一期/二期a开发，用于治疗脊髓损伤；（iii）ReSonance™（ANP1），一种听觉神经元前体细胞疗法，有望用于治疗听神经病；（iv）PNC1，一种光感受器神经细胞疗法，有望用于治疗由于光感受器功能障碍或损伤引起的视力丧失；（v）RND1，一种新型低免疫诱导多能干细胞系，正在基因编辑合作伙伴关系下开发。有关更多信息，请访问www.lineagecell.com或关注公司X/Twitter @LineageCell。
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