今日，世界卫生组织（WHO）发布了阿尔茨海默病（AD）血液生物标志物诊断检测的优选产品特性（PPC）。该PPC旨在指导阿尔茨海默病血液生物标志物诊断检测的开发，确保检测达到最佳临床性能，并适用于包括中低收入国家（LMICs）在内的多种医疗环境。
该PPC的主要受众为计划寻求世卫组织政策建议和预认证的机构。它为资助方、研究人员、产品开发者及监管机构在阿尔茨海默病血液生物标志物诊断工具的开发与实施中提供指导。
释放血液生物标志物在阿尔茨海默病诊断中的潜力
痴呆症是全球主要的致残原因，也是第七大死因。2019年估计全球有5500多万人患痴呆症，其中60-70%由阿尔茨海默病引起。
及时准确的阿尔茨海默病诊断是患者及其家庭、照护伙伴获取相关服务与支持的前提。
目前阿尔茨海默病的诊断基于临床判断，可辅以影像学技术和脑脊液（CSF）实验室分析。然而全球范围内合格医疗专业人员严重短缺，影像学检查和脑脊液分析的可及性同样受限，这在中低收入国家尤为突出——这些地区的专科医疗人员数量极低。
近年科学研究显示，血液生物标志物用于支持阿尔茨海默病诊断取得显著进展：检测方法的灵敏度和特异性持续提升，可在临床前期实现更早疾病检测，并能高精度区分认知障碍患者中阿尔茨海默病与其他神经退行性疾病。
因此，血液生物标志物具有巨大潜力，可协助医疗系统改善阿尔茨海默病诊断。这一点在专科医疗人员严重不足、医疗系统基础设施和资金无法持续提供神经专科服务的地区尤为重要。
开发可及且公平的诊断工具
当前阿尔茨海默病血液检测主要在资源充足、严格控制的临床环境中进行研究，研究对象多样性有限。该检测在真实世界的实施需在更大规模、多样化人群中进一步验证，并充分考虑实际临床应用场景。鉴于全球痴呆症患病率增长预期主要发生在中低收入国家，这一点尤为关键。
因此，该PPC定义了一系列特性，以推动未来诊断产品的开发，确保其具备目标使用场景所需的关键特征。PPC明确了检测的预期用途和目标人群，规定了理想的临床性能标准，并强调提供结果解读指南的重要性——必须综合考虑年龄、性别、基因突变、药物使用、合并症、地域条件及疾病阶段等因素。此外，PPC还重点指出可及性、可负担性、医疗人员能力与培训、技术支援及设备维护等关键考量维度。
PPC同时强调，依据世卫组织全球痴呆症行动计划，必须将诊断工具与诊断后支持服务的可及性提升相结合，并在检测开发过程中纳入患者视角以实现赋权。
优选产品特性制定流程概述
该PPC严格遵循世卫组织《目标产品特性、优选产品特性和目标方案特性：标准程序（第二版，2024年）》制定。阿尔茨海默病血液生物标志物诊断的优选参数由20位顶尖科学家和专家组成的PPC开发小组共同制定。2024年4月至5月期间，PPC草案在线公开征询意见，共收到18个个人或机构的反馈意见。开发小组对所有意见进行讨论，并据此对PPC作出适当修订。
患有痴呆症的人群参与了本PPC的制定过程。其建议已纳入文件，凸显了在确保诊断工具适用性和推广性时纳入患者实际经验视角的重要性。
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