主要要点
- 2025年，制药行业强调复杂疗法、监管应对和技术整合，重点关注基因疗法、生物制剂和放射性药物。
- "CGT 2.0"等创新制造策略对于克服先进疗法中的瓶颈至关重要，强调灵活性、可扩展性和自动化。
- 质量体系、监管合规和数字化转型至关重要，人工智能和机器学习优化工作流程并加速药物发现。
- 行业对尖端生物科学和现代数据技术的双重关注旨在提供更快、更安全、更个性化的药物。
回顾2025年十大PharmTech视频，揭示了主导制药行业格局的几个主要主题，主要集中在推进复杂治疗方式、应对严格的监管环境以及通过技术整合加速开发。这些视频中的一个重点是特种药物，包括使用腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法、高浓度生物制剂配方的挑战以及放射性药物在靶向癌症治疗中的前景。这些先进疗法需要新的制造策略，例如采用细胞与基因治疗(CGT)的"CGT 2.0"范式，强调灵活性、可扩展性、自动化和数据分析，以克服瓶颈并确保商业可行性。
关键的是，这些进步得到了对质量体系、监管合规和数字化转型的高度重视的支持。全年的讨论涉及常见的监管障碍，例如如何有效回应美国食品药品监督管理局(FDA)关于质量控制部门不足的警告信，以及通过进行严格的可提取物和可浸出物研究来确保药物安全的复杂性。此外，行业 increasingly利用人工智能(AI)和机器学习来优化各种工作流程，包括计算机化合物筛选、预测性制造控制以及通过生成新假设来加速发现。这种双重关注——尖端生物科学和现代数据技术的应用——反映了行业在2025年向更快、更安全、更个性化药物迈进的推动。
让我们回顾一下我们2025年的十大视频：
1. 《头条背后》第24集：CMC分析中序列事件报告的激增实施、数十亿美元交易推动行业进一步整合或崩溃，以及分析需求清单
《头条背后》第24集调查了推动制药新闻的最新趋势和因素，包括由"大型制药公司"专利悬崖推动的"超大型交易"，以及获取制造复杂先进治疗性医药产品的多样化技术专长的必要性。小组讨论聚焦于重大收购，例如艾伯维(AbbVie)收购Bretisilocin以及Enlaza Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals的合作。大量时间用于分析沃特斯(Waters)与碧迪(Becton Dickinson)175亿美元的交易，结论是碧迪在诊断和精准医疗方面的经常性收入和监管知识是主要吸引力。
2. 推进放射性药物开发
在这次采访中，药物发现 catapult(MDC)转化成像部门负责人朱莉安娜·梅纳德博士讨论了放射性药物的独特之处，以及MDC与Crown Bioscience的合作如何帮助癌症治疗开发者。梅纳德解释说，放射性药物是一类独特的药物，包含用于诊断和治疗癌症的放射性同位素，称为"诊疗一体化"方法。她指出，这些治疗方法通过直接将辐射靶向肿瘤提供精确治疗，与传统癌症疗法相比，显著减少了对身体其他部位的辐射剂量，从而保护健康组织并降低副作用。然而，开发面临挑战，包括确保全球放射性同位素的可靠供应、遵守高标准的监管和质量要求，以及管理短半衰期产品的制造物流，这些产品通常需要当日注射。
3. PharmTech每周新闻回顾——2025年9月29日当周
本期回顾了截至2025年10月3日一周的所有新闻，涵盖人工智能在药物开发中的作用、FDA/EMA新指南、临床进展、MFN定价协议以及持续的质量控制挑战。讨论的新闻项目包括：
- 白宫与辉瑞就MFN定价达成协议
- FDA指南草案对临床和CMC策略的影响
- 欧洲药品管理局(EMA)将纳入更多患者视角
- FDA对瑞米布鲁替尼(remibrutinib)的批准及BTK抑制剂的未来
- 《头条背后》第26集，关注多发性骨髓瘤和乳腺癌的临床试验进展、默克(Merck)Keytruda皮下制剂获得FDA批准，以及辉瑞(Pfizer)收购Metsera进军减肥药市场
- 人工智能如何加速制药开发
4. 药物摘要：患者偏好驱动固体剂型趋势
本期药物摘要视频 featuring 药明康德(Lonza)的阿迪·考沙尔总结了口服固体剂型(OSD)配方的当前市场状况和新兴趋势。讨论证实，患者偏好是推动固体剂型趋势的驱动力。一个主要主题是合同开发和制造组织如何利用其经验和专业技术克服开发者面临的关键挑战，特别是专注于提高OSD的生物利用度。
5. 2025年PDA监管会议：总结
在2025年注射剂药物协会(PDA)监管会议总结中，监管合规协会杰出研究员苏珊·J·施尼普与PDA首席执行官格伦·赖特和礼来公司(Eli Lilly and Company)全球质量执行副总裁梅丽莎·西摩一起，重点介绍了几个"热点话题"，包括质量文化、进口警报、人工智能和透明度。赖特指出，关于完全回应信的话题特别受欢迎，需要延长会议时间，突显了行业对这些信件数量和比例的浓厚兴趣。
6. PharmTech每周新闻回顾——2025年10月6日当周
本期回顾了截至2025年10月10日一周的所有新闻，涵盖制药行业的最新发展和当前监管格局。讨论的新闻项目包括：
- 在CGT规模化早期建立灵活性和商业可行性
- 阿斯利康(AstraZeneca)美国扩张凸显人工智能、自动化和政策压力
- 放射性药物开发合作
- Schreiner MediPharm在CPHI法兰克福推出嵌入RFID的标签
- DemeRx的神经塑性生成候选药物预示新的酒精使用障碍治疗方法
- RedHill的180万美元中东交易表明全球对有效幽门螺杆菌治疗的需求
7. 2025年AAPS国家生物技术会议：高浓度生物制剂
药明生物(WuXi Biologics)副董事伦欣在本次视频采访中指出，尽管患者越来越需要使用预充式注射器或自动注射器等设备在家中自行给药，但高浓度生物制剂的配方仍面临重大挑战。他指出，生物药物通常比小分子药物需要更高剂量，并补充说，由于皮下注射体积限制约为两毫升，开发者必须将蛋白质治疗剂浓缩至每毫升数百毫克，才能提供必要的剂量。
8. 专家问答：可提取物和可浸出物研究
在本期"专家问答"视频系列中，施尼普与Nelson Labs科学总监、E&L专家皮特·克里斯蒂安斯博士以及Nelson Labs首席顾问、Triad Scientific Solutions首席执行科学家丹尼斯·延克博士讨论了可提取物和可浸出物以及每项所需的测试。
9. 专家问答：质量控制部门
在本期"专家问答"中，施尼普和保诺科技(Parexel)技术副总裁齐格弗里德·施密特博士讨论了如何应对FDA因未能建立质量控制部门而发出的警告信。施密特解释说，收到警告信意味着公司对483表格上观察结果的初步回应被FDA认为不充分或不完整。基本的应对策略是承认不足，并提供一个完整且有说服力的整改计划，使监管机构能够接受。
10. 2025年AAPS国家生物技术会议：AAV载体生产
Gyros Protein Technologies现场应用科学家诺亚·科普乔解决了腺相关病毒(AAV)载体生产中涉及的挑战，这些载体常用于基因疗法。他表示，一个关键困难是AAV的滴度通常低于其他载体，这给可扩展性带来了问题。生产和纯化的工作流程必须保持严格的纯度，需要仔细监测几种不同的污染物。
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