2025年7月新药指定情况
作者：Ridhi Rastogi 2025年8月26日
要点概览：
- PharmaShots药物资格报告系统收录了美国FDA、欧洲EMA、日本厚生劳动省、加拿大卫生部和中国NMPA等主要监管机构最新授予的药物和医疗器械资格认定
- 2025年7月版共收录47种药物和3种医疗器械，包含23种小分子药物、9种生物制剂、8种细胞与基因疗法及3种医疗设备
- 本月重点包括BeOne Medicines的BGB-16673同时获得PRIME和孤儿药资格认定，全球监管机构共授予约18种药物孤儿药资格（涵盖小分子、生物制剂和基因疗法）
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基因疗法：
- KLTO 202 (Klotho Neurosciences) 用于治疗肌萎缩侧索硬化症
- PBGENE-DMD (Precision BioSciences) 用于杜氏肌营养不良症
小分子药物：
- BGB-16673 (BeOne Medicines) 用于华氏巨球蛋白血症
- Quemliclustat (Arcus Biosciences) 用于胰腺癌
- FF-10832 (富士胶片制药) 用于胆道癌
- ACD440 (AlzeCure Pharma) 用于外周神经病理性疼痛
- ENV-101 (Endeavor BioMedicines) 用于特发性肺纤维化
- VT3989 (Vivace Therapeutics) 用于间皮瘤
- GLIX1 (Hemispherian) 用于恶性胶质瘤
- SH-110 (Shorla Oncology) 用于胶质瘤
- NX-5948 (Nurix Therapeutics) 用于华氏巨球蛋白血症
- MP1032 (MetrioPharm) 用于杜氏肌营养不良症
生物制剂：
- ICT01 (ImCheck Therapeutics) 用于急性髓系白血病
- MB-101(Mustang Bio) 用于星形细胞瘤和胶质母细胞瘤
- ADRX-0405 (Adcentrx Therapeutics) 用于胃癌
- SAR446523 (赛诺菲) 用于复发/难治性多发性骨髓瘤
其他：
- AMFX-200 (Amphix Bio) 多肽类药物用于急性脊髓损伤
- CAN-2409 (Candel Therapeutics) 溶瘤病毒用于胰腺癌
约14种药物获得快速通道资格，涵盖基因疗法、小分子药物、生物制剂、重组蛋白和溶瘤病毒。
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基因疗法：
- SAR446597 (赛诺菲) 用于地理萎缩/年龄相关黄斑变性
- SGT-501 (Solid Biosciences) 用于儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速
小分子药物：
- Nuvisertib (住友制药) 用于骨髓纤维化
- VS-7375 (Verastem Oncology) 用于KRAS G12D突变胰腺癌
- ZEN-3694 (Zenith Epigenetics) 用于NUT癌
- Ateganosine (MAIA Biotechnology) 用于非小细胞肺癌
- SAP-001 (Shanton Pharma) 用于高尿酸血症/痛风
- TRE-515 (Trethera) 用于转移性前列腺癌
- DSB2455 (Duke Street Bio) 用于脑转移/三阴性乳腺癌
- ABS-1230 (Actio Biosciences) 用于KCNT1相关癫痫
生物制剂：
- DB-1310 (Yingen Biotech) 用于非鳞状非小细胞肺癌
- PMN310 (ProMIS Neurosciences) 用于阿尔茨海默病
其他：
- Rezpegaldesleukin (Nektar Therapeutics) 重组蛋白用于斑秃
- CLD-201 (Calidi Biotherapeutics) 溶瘤病毒用于软组织肉瘤
监管机构授予7种药物突破性疗法资格，涵盖小分子药物、基因疗法、生物制剂和抗体-寡核苷酸偶联物。
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基因疗法：
- LX2006 (Lexeo Therapeutics) 用于弗里德赖希共济失调
小分子药物：
- Relutrigine (Praxis) 用于癫痫
- Daraxonrasib (Revolution Medicines) 用于胰腺导管腺癌
- TSND-201 (Transcend Therapeutics) 用于创伤后应激障碍
生物制剂：
- Enhertu (第一三共与阿斯利康) 用于乳腺癌
- Imfinzi (阿斯利康) 用于II、III、IVA期胃/胃食管交界癌
创新疗法：
- Delpacibart zotadirsen (Avidity Biosciences) 抗体-寡核苷酸偶联物用于杜氏肌营养不良症
6种药物获得优先审评资格，涵盖重组蛋白、小分子药物、基因疗法和生物制剂。
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基因疗法：
- Tabelecleucel (Atara Biotherapeutics) 用于EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病
重组蛋白：
- Tividenofusp alfa (Denali Therapeutics) 用于亨特综合征
- Winrevair (默克) 用于肺动脉高压
小分子药物：
- TAR-200 (强生) 用于非肌层浸润性膀胱癌
- Addyi (Sprout Pharmaceuticals) 用于低性欲症
生物制剂：
- Imfinzi (阿斯利康) 用于II、III、IVA期胃/胃食管交界癌
特别关注：BeOne Medicines的BGB-16673获得PRIME资格认定
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小分子药物：
- BGB-16673 (BeOne Medicines) 用于华氏巨球蛋白血症
2种基因疗法药物获得再生医学先进疗法资格认定。
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基因疗法：
- GNSC-001 (Genascence) 用于膝骨关节炎
- RP-A601 (Rocket Pharmaceuticals) 用于PKP2致心律失常性心肌病
3种医疗器械获得美国FDA突破性设备认定：
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- SonoClear系统 (SonoClear) 用于颅内超声
- ArteraAI前列腺系统 (Artera) 用于前列腺癌决策
- DecisionDx黑色素瘤检测 (Castle Biosciences) 用于黑色素瘤风险分层
【全文结束】
