一种名为Rusfertide的新药在针对真性红细胞增多症（一种罕见且危及生命的血癌）的临床试验中显示出令人鼓舞的结果。该药物降低了红细胞的过程产生，而这是该疾病及其严重并发症的主要原因。
该试验由西奈山伊坎医学院的研究人员领导，共涉及70名依赖放血疗法（一种从体内抽取血液以减少血容量的操作）的患者。患者接受了为期28周的Rusfertide注射，并对其血细胞计数和症状进行了监测。
结果发表在《新英格兰医学杂志》上，显示Rusfertide有效减少了对放血疗法的需求，并改善了患者的生活质量。该药物还具有良好的安全性，大多数患者对其耐受良好。
一种治疗真性红细胞增多症的新方法
真性红细胞增多症是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，属于影响骨髓中血细胞生成的一组疾病。在真性红细胞增多症中，骨髓会产生过多的红细胞，这会使血液变得粘稠，增加血栓、心脏病发作、中风和其他严重问题的风险。
该病在美国每10万人中约有1-3人患病，通常在老年人中被诊断出来。目前的治疗方法包括阿司匹林、降低红细胞计数的药物以及放血疗法。然而，这些疗法存在局限性和副作用，许多患者仍无法控制病情，预后不佳。
Rusfertide是一种新型药物，通过结合一种名为hepcidin（铁调素）的蛋白质来发挥作用，该蛋白质调节体内的铁元素。通过提高hepcidin水平，Rusfertide减少了红细胞生成可用的铁，从而降低红细胞计数，缓解真性红细胞增多症的症状。
血癌研究的突破
该研究的首席作者、西奈山医院医学副教授及住院肿瘤学医学主任Marina Kremyanskaya博士表示，Rusfertide可能成为真性红细胞增多症患者的游戏规则改变者。
她说：“Rusfertide通过其独特的方法，限制用于血细胞生成的铁可用量，似乎代表了治疗真性红细胞增多症的重要一步。待进一步的临床研究完成后，这种注射剂可能成为一种有价值的治疗工具，用于应对许多患者及其医生难以控制的疾病。”
她还感谢了她的合作研究者Ronald Hoffman博士和Yelena Ginzburg博士，他们分别是西奈山伊坎医学院的医学教授，在骨髓增殖性肿瘤和铁代谢领域具有专长。
她说：“如果没有他们的密切合作，这项开创性工作是不可能完成的。我们能够将实验室的发现从实验台带到病床边。”
研究人员发现，在28周的剂量探索期间，该药物能够改善并持续将血细胞比容水平控制在45%以下，并且在12周的停药期间效果优于安慰剂。症状负担较重的患者（如皮肤瘙痒、夜间盗汗、注意力不集中和疲劳）在接受Rusfertide治疗后也得到了改善，且耐受性良好。
Rusfertide是一种注射药物，患者可以在家中自行注射。它在体内通过模拟肝脏产生的激素hepcidin（铁调素）发挥作用，后者是铁转运的主要调节因子。它以剂量依赖的方式阻断铁向血液的输出，从而导致功能性铁缺乏和红细胞生成减少。
Kremyanskaya博士指出：“Rusfertide在实现真性红细胞增多症患者持续血细胞比容控制方面显示出巨大潜力。同样重要的是，它减少了对重复放血疗法的需求，一些患者几乎两年半没有进行该操作。”
目前，全球范围内的III期临床试验正在进行中，西奈山再次发挥领导作用。研究人员希望确认Rusfertide在真性红细胞增多症患者中的长期疗效和安全性，并探索其在其他血液疾病中的潜在益处。
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