AskBio Inc.（AskBio）是一家完全由拜耳股份公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司，今天宣布其AB-1002的2期临床试验GenePHIT于今年早些时候完成了最后一名受试者的随机分组。AB-1002是一种处于研究阶段的基因疗法，旨在作为射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的潜在治疗手段。
- GenePHIT 2期临床试验的最后一名受试者已完成随机分组，该试验评估AB-1002对非缺血性心肌病伴纽约心脏协会（NYHA）III级心力衰竭症状成人的安全性和有效性。
- 初步结果预计于2027年上半年公布。
- 完成入组标志着心力衰竭临床项目进展的重要里程碑，且该试验纳入了迄今为止接受AB-1002治疗的最大规模受试者。
“心力衰竭是一项重大的公共卫生挑战，给全球医疗系统带来了巨大压力，”GenePHIT主要研究者兼指导委员会成员Timothy D. Henry医学博士、MSCAI表示。“患病率正在上升，对创新疗法的需求从未如此迫切。完成本试验的入组使我们更接近评估一种潜在治疗策略，用于射血分数降低的心力衰竭。”
GenePHIT共纳入173名受试者，完成入组标志着AB-1002研发的重要里程碑。AB-1002是一种在研基因疗法，通过单次冠状动脉内输注给药，在标准治疗基础上用于非缺血性心肌病伴纽约心脏协会（NYHA）III级心力衰竭症状的成人患者。初步试验结果预计于2027年上半年公布。
“我们很高兴完成GenePHIT试验的最后一名受试者随机分组，”AskBio首席开发官兼首席医学官Canwen Jiang医学博士、哲学博士表示。“AskBio的2期心力衰竭项目旨在研究AB-1002的有效性和安全性，该疗法旨在潜在减轻射血分数降低的心力衰竭症状，并改善生存率和生活质量。我们从受试者那里获得的数据将帮助我们更好地了解这种在研基因疗法在重大医疗需求领域中的潜力。”
全球估计有6400万人患有心力衰竭，尽管治疗取得进展，但死亡率和发病率仍然很高。完成入组代表着向可能为最需要的人带来新疗法迈出了重要一步。
AskBio在AB-1002的1期非随机、序贯剂量递增试验中对其进行了探索，该试验针对NYHA III级非缺血性HFrEF受试者。12个月数据已于2025年10月在线发表于《自然医学》，并于2025年11月印刷出版。这些数据此前于2025年5月在欧洲心脏病学会心力衰竭会议上作为最新突破报告进行了展示。
AB-1002是一种在研基因疗法，尚未获得任何监管机构批准，其有效性和安全性尚未确定或全面评估。
关于AB-1002
AB-1002是一种在研的一次性基因疗法，直接给药至心脏，以促进产生一种天然蛋白抑制剂-1的修饰版本（I-1c），旨在阻断与心力衰竭相关的蛋白磷酸酶1的作用。
关于心力衰竭
心力衰竭是指心脏无法有效泵血以满足身体需求，包括为器官提供足够的氧气。这会导致身体组织充血。症状可能包括呼吸急促、因液体潴留引起的腿部和脚踝肿胀以及疲劳。全球估计有超过6400万人患有心力衰竭。
关于GenePHIT
GenePHIT是一项2期适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估一次性的在研基因疗法AB-1002通过顺行冠状动脉内输注给药，在年龄>18岁、患有非缺血性心肌病、纽约心脏协会（NYHA）III级心力衰竭症状且射血分数降低的男性和女性中的安全性和有效性。该试验旨在评估心血管相关死亡、NYHA分类基线变化、左心室射血分数和六分钟步行距离。GenePHIT在美国、加拿大、奥地利、德国、荷兰、西班牙、比利时、匈牙利、波兰、保加利亚、罗马尼亚和英国的46个地点招募了受试者。更多信息请访问euclinicaltrials.eu（EUCT#2024-510581-17-00）、clinicaltrials.gov（NCT#05598333）或askbio.com。
关于AskBio
AskBio Inc.是拜耳股份公司全资拥有并独立运营的子公司，是一家完全整合的基因治疗公司，致力于将基因治疗带入一个新时代，使其能够改变更多患有罕见和常见疾病人群的生活。公司拥有涵盖单基因或多因素疾病（包括心血管、中枢神经系统和神经肌肉疾病）的临床项目组合，其临床阶段管线包括针对心力衰竭、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩、帕金森病和庞贝病的研究性疗法。AskBio的端到端基因治疗平台包括Pro10™技术和Aava™制造平台，通过使研究和商业级制造更加经济实惠，使基因疗法更易获得。公司全球总部位于北卡罗来纳州达勒姆，已产生数百种专有衣壳和启动子，其中几种已进入临床前和临床测试。作为基因治疗领域的早期创新者，公司在五个国家拥有900多名员工，持有600多项专利和专利申请，涉及AAV生产和嵌合衣壳等领域。
关于拜耳
拜耳是一家全球性企业，在医疗健康和营养生命科学领域拥有核心能力。秉承“健康人人，饥饿为零”的使命，公司的产品和服务旨在帮助人类和地球繁荣发展，支持应对全球人口增长和老龄化带来的重大挑战。拜耳致力于推动可持续发展，并通过其业务产生积极影响。同时，集团旨在通过创新和增长提高盈利能力并创造价值。拜耳品牌在全球代表信任、可靠性和质量。在2025财年，集团约有88,000名员工，销售额为456亿欧元，研发支出为58亿欧元。
AskBio前瞻性声明
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参考文献（略）
联系信息：Phil McNamara
AskBio Inc.
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