日本如何通过去中心化临床试验引领肿瘤学的未来
最近的肿瘤药理学进展导致了更复杂的治疗选择和不良事件管理，使得专科中心和地方医院之间的护理质量差距进一步扩大。
尽管全面基因组分析（CGP）扩大了临床试验的可及性，但信息共享不足仍然限制了患者参与合适的试验——特别是在罕见癌症或低频基因突变（罕见部分）的情况下，地理障碍进一步限制了机会。
临床试验通常只在少数几家医院进行，迫使远程患者承担高昂的旅行负担并频繁退出试验。此外，分散的试验信息使潜在参与者难以找到合适的研究。去中心化临床试验（DCTs）提供了有前景的解决方案，利用电子同意书和远程医疗减轻患者的负担。随着DCTs在全球范围内的发展，日本必须将其适应到独特的医疗基础设施中，并通过国际合作加强其在新药开发中的竞争力。
日本肿瘤临床试验环境中的挑战
数据显示，只有大约40%接受CGP检测的患者获得了可行的治疗选项，而真正过渡到该疗法的患者仅占9.4%。针对罕见基因突变的试验在招募足够数量的患者方面面临更多障碍。
距离也影响了参与率。国立癌症中心医院的研究表明，当单程旅行时间超过120分钟时，精准肿瘤学的患者入组率显著下降。
国际上，越来越多的人关注解决地区差异和扩大试验中的患者多样性。同样，在日本的肿瘤学和基因组医学中，可视化这些地区差距并建立支持DCT推广的证据至关重要。确定最佳用例并明确利益相关者（医院、赞助商和患者）的需求也非常关键。
2024年由日本远程医学会肿瘤分会进行的一项医生调查显示，尽管很少有人有远程临床试验的经验，但超过80%的人认为他们可以实际进行在线试验解释。患者调查也发现，约有一半的患者希望能够在当地诊所继续进行常规检查，同时在线咨询肿瘤专家，这强调了对方便、协作护理的需求。
日本政府和监管机构对DCT的态度
历史上，日本在制定DCT指南方面落后于FDA和EMA。然而，政府主导的努力正在加快步伐。2023年批准的《第四次促进癌症控制计划基本计划》强调了公平的癌症护理，并将DCTs作为关键工具。与此同时，《第五个十年癌症研究战略》明确支持数字化转型（DX）和家庭参与试验的概念。
2023年3月，当局发布了电子知情同意书指南，随后在2024年9月发布了关于使用远程收集数据进行安全性和有效性评估的指导。讨论正在进行中，要求核心临床研究中心在2025年前具备DCT能力。这些措施逐步建立了加速日本DCT采用所需的法律框架。
日本肿瘤学中DCT实施的实例
日本的DCT方法通常涉及多个卫星医院的合作。三种主要模式旨在提高试验效率并减少患者负担。重要的是，DCTs应作为一种战略工具，而不是最终目标。
(1) 由医生领导的全远程模式
学术中心领导完全远程试验，尽量减少实体访问。这对于罕见或低频疾病特别有利，因为患者通常分布在全国各地。一项寻求14名参与者在30个月内完成的试验，其中43%的参与者是远程注册的，并在22个月内达到了招募目标——展示了DCTs加速招募的能力。
(2) 由赞助商领导的混合模式
混合DCTs结合了远程医疗和面对面访问，以保持数据完整性同时减轻患者旅行负担。一个中心医院可能协调试验，由卫星站点支持。虽然在线咨询减少了长途旅行，但对于复杂病情的患者来说，仍需要面对面评估。此外，老年患者往往觉得电子同意书等数字工具具有挑战性。简化界面和手把手的支持可以缓解这些问题。
(3) 由赞助商领导的远程预筛选模式
远程预筛选是一种高效的赞助商主导DCT方法，尤其是在罕见部分肿瘤学中。患者在家完成在线同意书，寄送样本，并进行初步评估，以增强临床试验的患者招募。这种模式降低了参与门槛并加速了招募。在日本，一些赞助商正在将远程预筛选与区域医疗网络整合，以进一步扩大患者访问。
简化医院工作量并建立DCT生态系统
虽然DCTs为赞助商和患者带来了明显的好处，但医院经常承担额外的责任。有些医院因工作流程复杂而拒绝实施电子同意书，导致投资浪费。为了有效扩展DCTs，赞助商和站点都必须看到优势。一个关键决策是采用站点所有还是赞助商部署的系统。医院通常更喜欢统一平台以减少员工培训和操作复杂性，而赞助商则担心多个系统的数据一致性和可靠性。
一个潜在的解决方案是创建一个“DCT生态系统”，其中多个认证供应商符合标准化互操作性和合规性标准。这允许医院根据现有基础设施选择合适的系统，同时赞助商对数据完整性更有信心。特别是在肿瘤DCTs中，操作细节可能很复杂，涉及多个诊所，有时还包括家庭护理。利用自动化、人工智能和精心设计的激励措施可以减轻参与设施的负担。通过利用日本在运营卓越方面的优势，利益相关者可以建立具有全球影响力的DCT最佳实践模型。
规划路线：去中心化肿瘤试验及其他
日本的肿瘤临床试验环境正在经历重大变革，受到DCTs的推动。在传统的集中模式下，患者承受了巨大的旅行负担，但新的方法——包括远程筛查和在线咨询——正在引入一种更以患者为中心的试验过程。这一转变有望扩大招募范围并加快药物开发。
为了让DCTs蓬勃发展，医院、制药公司、政府机构和系统供应商必须合作制定监管框架，减少医院工作量，标准化数字平台，并创建可持续的生态系统。DCTs不仅有潜力减少地区差异，还允许更多样化的患者群体参与，从而加强整体证据基础。
随着DCTs的扩展，它们正在从传统的独立筛查和研究站点模式转向与当地医院和远程医疗网络更紧密的合作。这种从封闭到开放生态系统的转变使更多的患者能够参与试验，从而改变临床研究文化。
在日本，DCTs不仅仅是技术上的采用；它们是一个重塑临床研究实践的机会。通过将数字创新与日本的运营优势相结合，该国可以制定出具有全球共鸣的“日本原创DCT模型”。最终，这种进步可以弥合地理差距，实现真正的以患者为中心的方法，推动日本肿瘤试验的未来。
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