随着现代研发工作扩展至全球各大洲，关于药物开发、试验和测试的传统假设正面临挑战。
对效率的日益追求已从地理上重塑了药物开发格局，但数据质量方面的担忧可能会限制这些进展转化为切实的患者获益。
很少有领导者能像Treehill Partners创始人兼首席执行官阿里·帕沙扎德医学博士那样密切观察这些变化。Treehill Partners是一家将药物和企业开发策略整合在一起的全球医疗保健咨询公司。
作为从外科医生转型为银行家和生物技术创始人的专业人士，帕沙扎德对药物开发中临床与财务考量的交汇点提供了独特见解。在此次采访中，他探讨了全球行业转变的驱动因素、关于数据质量的误解，以及为何重新聚焦患者——而不仅是业绩表现——至关重要。
药物开发格局的演变：转变，而非冲击
是什么推动了药物开发的地理转变？
帕沙扎德解释说，非西方国家药物开发的兴起并非突然变化；事实上，这一趋势已持续了20年。
"这些变化已经酝酿了20年。作为一名银行家，我曾与中国、韩国、日本和巴西的公司合作开展药物开发项目，"他回顾道。"特别是中国一直在进步，这并不令人意外。"
帕沙扎德指出，中国合同研究组织(CROs)比西方CROs运作速度更快。
自20世纪90年代末以来，中国一直是仿制药制造的关键参与者，随后在生物制品等更复杂的治疗领域也展示了类似能力。
帕沙扎德认为，他们下一步创新新药是可预见的。2024年，中国在国际临床试验注册库上列出了超过7,000项临床试验，超过了美国的6,000项。
考虑到这一点，他解释说，百时美施贵宝(BMS)与恒瑞医药的近期战略合作协议，只是现有趋势的证据。
最近的转变不在地理层面，而在认知层面。
"对中国生成数据的轻微质疑才是新闻所在。人们正在讨论数据产生的地点，以及是否需要对其进行折扣或复制。"
帕沙扎德强调，BMS-恒瑞合作是"平等的合作"，对数据的质疑应是药物开发中固有的，不应依赖于地理位置。
中国从药物制造到创新的演变：
- 中国在药物开发方面的崛起反映了长期进展，而非突然转变
- 发展遵循从制造到创新的逻辑路径
- 怀疑应存在于所有数据解释中，不应仅基于地理位置
效率与质量：挑战权衡叙事
早期药物开发中前所未有的效率是否应引起担忧？
帕沙扎德挑战了普遍认为更快开发会损害质量的观点："如果分子没有宗教、性别或起源，每个分子都是相同的。无论它在上海、西雅图还是西班牙，它都是同一个分子。"
"医疗治疗和药物开发具有相对狭窄的标准偏差。没有理由认为全球范围内我们不能都达到相同标准和速度，"他补充道。
当被问及为何西方CROs难以跟上步伐时，帕沙扎德回顾了自己在大公司担任投资银行家的经历。
他表示，过去需要数周才能完成的工作现在几天内就能完成："原因是没有政治、没有垂直结构、没有信息孤岛，也不需要层层审批。"他认为西方的低效往往是结构性的，而非科学性的。
全球速度与质量的潜力：
- 速度与质量之间的权衡可能被夸大
- 组织效率低下——而非科学问题——是西方国家加快开发的主要障碍
药物开发中的责任：谁为失败负责？
为何西方世界未能跟上药物开发步伐？
帕沙扎德提出了批评："如果一种药物失败了，极少——如果有的话——你会看到CEO站出来说'我选择了错误的药物'。"
他认为，当失败往往源于错误选择或有缺陷的开发策略时，分子本身被不公平地指责，而开发者本可从这些失败中学习以降低失败率。
帕沙扎德多次提出责任缺失问题，但认为高失败率通常被接受，因为成功药物被收购或授权带来的财务收益巨大。
"该行业认为这是正常的。在我们看来，约95%的这些失败本可避免，"他补充道。
在与数百家公司合作处理临床试验暂停(clinical hold)的过程中，帕沙扎德强调了重新评估数据、确定问题所在及如何避免失败的重要性。
通过采用这种方法学习和重建，许多陷入困境的项目可以被挽救。
临床试验暂停
临床试验暂停意味着监管机构因安全、质量或程序问题而停止或延迟临床试验。
"中国人在尝试可能事项方面更擅长。如果失败，他们就接受并继续前进，"他解释道。这种对早期失败的接受使迭代更快。
然而，帕沙扎德警告称，试图跟上步伐可能对患者产生负面影响。当他戴上"医疗帽"时，他意识到效率提升可能会以患者福利为代价。
"成功不是到达下一个节点……而是要问：这是否改变了患者的生活？" — 阿里·帕沙扎德医学博士
失败可能导致成功：
- 对药物失败缺乏责任会减少学习机会
- 更早接受失败可加速创新周期
- 在重新迭代中，必须考虑对现实患者的影响：收益是否值得风险？
为何报告药物开发失败至关重要
在模型持续变化的情况下，确保早期药物开发保持科学稳健和可持续的最重要因素是什么？
帕沙扎德回到了行业的一个关键关注点：数据质量。
他强调了一个基本但常被忽视的问题：全球报告数据方式缺乏透明度，指出行业倾向于优先报告积极结果，这限制了集体进步。
"作为一个行业，我们报告成功，但不报告失败；我们也不报告成功或失败的途径，"帕沙扎德解释道。
这种有选择性的报告造成了关键知识缺口。若无法看到不成功方法或导致它们的决策过程，研究人员可能重复可避免的错误。据帕沙扎德称，这限制了后续团队在早期工作基础上有意义推进的能力。
"大多数数据作为正面数据发布。我认为我们从负面数据中学到的更多。" — 阿里·帕沙扎德医学博士
这种缺乏全面报告的影响超出了传统研发范围。
随着AI融入药物发现工作流程，帕沙扎德强调其有效性将直接取决于可用数据集的质量和完整性："若想真正改进工作方式，我们需要提供更透明的数据。"
若无法获取结果的全谱，AI模型可能强化现有偏见，而非加速创新。
透明度可以推动创新：
- 报告负面和不确定结果对避免重复研究至关重要
- 需要更广泛的信息共享以最大化AI驱动发现和开发的潜力
- 需要文化变革，优先考虑学习而非仅报告成功
全球合作是关键
组织如何适应不断演变的药物开发格局？
随着行业调整，帕沙扎德预测将出现一定程度的破坏，将其比作科技行业，一些组织未能适应："我们将经历与电话行业相同的旅程。将会有很多诺基亚时刻。"
"公司曾表现极佳，然后突然，一种新型屏幕出现。他们未能适应，从市场领导者变成了不再相关，"他继续说道。
此外，帕沙扎德强调了跨境合作的必要性，以及COVID-19如何突显了错失机会："全球协调不存在，尽管我们面对同一个敌人。"
"我们每个国家都生成了自己的数据集，而非作为全球整体，"他补充道。
打破障碍以加速创新：
- 公司必须迅速适应，否则面临淘汰风险
- 跨境合作对未来发展至关重要
- 全球危机突显了协调数据共享的必要性
药物开发行业的转折点
药物开发行业正面临关键转折点。
效率提升、全球竞争和技术进步提供了前所未有的机遇，但前提是西方世界愿意接受它们。
无论被视为学习成功的模式还是需要应对的挑战，其他地区取得的进展已无法再被忽视。
若前领导者想要跟上步伐，他们将需要解决系统性障碍并适应责任文化。全球各地的开发者都不应忽视最终成功指标：改善患者结果。
- 药物开发的主要中心正快速演变，主要由效率驱动
- 责任与透明度对提高速度和改善成功率至关重要
- 药物开发工作的核心应始终考虑对现实患者的影响
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