在宾汉姆顿大学药学院院长卡内博伊纳·纳加拉朱的指导下，一个日益壮大的全球项目正引领着下一代脑癌研究。
纳加拉朱说：“组织和维护由杰出学者组成的团队，为未来的研究人员提供专家建议，一直是我的热情所在。我认为这是一个重要的领导机会，看到它取得成功对脑癌研究领域至关重要。在众多优秀同事的帮助下，我很荣幸能参与这个加速器项目。”
作为主席，纳加拉朱在众多专家的协助下，指导着脑肿瘤研究新型疗法加速器项目（BTR-NTA）。这是一个由泰莎·乔威尔脑癌使命（TJBCM）发起的国际项目，旨在为行业和学术研究人员提供指导，帮助他们的疗法沿着现实可行的路径走向临床试验。
TJBCM首席执行官尼基·哈斯肯斯表示：“纳加拉朱教授在向脑肿瘤社区领导者传授必要技能和工作方式方面发挥了关键作用。他对该项目的发展至关重要，并出色地指导了我和团队中的其他人。与他共事令人愉悦，他是一位极具启发性和活力的领导者！”
纳加拉朱还认为，这项工作具有深刻的人道和伦理维度，这激励着他随着项目不断壮大而力争成功。
他说：“在由市场驱动的体系中，疗法往往根据其商业潜力被评判。但痛苦就是痛苦——无论疾病影响数百万人还是只有几千人。患者绝不应仅仅因为其疾病被认为无利可图而失去希望。”
创新之路
BTR-NTA成立于2023年，由TJBCM根据TREAT-NMD治疗咨询委员会（TACT）的模式创建，TACT是一个由神经肌肉领域领导者指导的国际咨询委员会。哈斯肯斯说，TJBCM一直在寻找支持公司或大学学术人员开发治疗方法的国际项目。
她补充道：“神经肌肉社区和群体给我留下深刻印象的是，在过去15年里，他们成功批准了新疗法并改善了患者的预后。我觉得作为脑肿瘤社区，我们可以向他们学习。我希望在接下来的15年里，我们能看到类似的显著改善。TACT团队在展示如何建立这个项目方面非常出色。纳加拉朱教授是TACT这个国际咨询委员会的关键领导人，他欣然同意帮助脑肿瘤社区开发类似但针对这些患者需求的项目。”
TACT和BTR-NTA的创建，是因为开发一个全面的转化项目需要应对涉及安全性、临床试验设计、监管要求和商业化的复杂挑战。
此外，在过去40年里，由于脑肿瘤难以治疗，几乎没有新疗法出现，尽管确诊后预期寿命仅有12-18个月。历史上，大多数试验未能为这些患者带来有意义的改善。
然而，自BTR-NTA启动以来，已有33个国际团队申请该项目（55%来自学术界，45%来自工业界），在五个不同的评审周期中，BTR-NTA委员会评审了19种脑肿瘤疗法。迄今为止，已有两名申请者获得资助开始在人体中进行试验，100%的申请者从基金会、政府机构或投资者那里获得了后续资金。
BTR-NTA的主要目标是支持公司成功将其疗法交付给患者。支持包括评估团队的实验证据和进展。
致力于罕见病治疗
“大自然在任何地方都不如在她展示其秘密奥秘的踪迹偏离常规路径时那样公开地展示其秘密；也没有比通过仔细研究罕见疾病病例来发现自然法则更好的方法来推进医学实践。”——威廉·哈维
纳加拉朱的整个学术生涯都致力于罕见病。上述威廉·哈维的名言指导了他近三十年，并成为他参与BTR-NTA项目的灵感之一。
纳加拉朱说：“罕见病常常揭示出我们可能永远无法看到的基本生物学原理。然而，相对较少的研究人员关注这些疾病。这就是为什么像TACT和BTR-NTA这样的倡议如此重要。通过汇集全球专业知识，这些合作极大地扩展了致力于开发疗法的集体智慧。”
“我们审查申请者迄今为止所做的所有实验。我们可以讨论他们的专利、与监管机构的互动，特别是他们的未来计划，”哈斯肯斯说。“我们希望确保这些计划尽可能完善，以便这些团队能够很好地为未来成功的测试做好准备。”
BTR-NTA项目欢迎任何在学术或工业环境中开发脑肿瘤疗法的研究团队申请，学术人员免费，工业申请者仅需支付象征性费用。
BTR-NTA由一个核心委员会领导，该委员会由来自脑肿瘤领域内外的国际专家组成，其专业知识涵盖整个治疗开发路径。这防止了开发新疗法时的各自为政。除了委员会外，每次评审还会邀请其他专家提供针对申请者需求的指导。
哈斯肯斯说：“如果他们被接受进入该项目，申请者将与15位世界级的药物开发专家面对面会面，花一天时间共同讨论如何优化他们的疗法以获得最佳成功机会。他们将接触到监管专家、杰出的临床医生、科学家以及具有商业背景的资助成员。之后，申请者将收到一份详细报告，其中包含下一步的建议。”
纳加拉朱和哈斯肯斯都认为，他们对该项目的最大希望是为申请者及其成员提供一个成长平台，并创造一个健康、蓬勃发展的研究文化，致力于拯救生命。
哈斯肯斯说：“我的长期目标是看到我们的校友成功开发出新疗法，让脑肿瘤患者活得更久、生活质量更高。作为更短期的目标，我希望所有申请该项目的人以及评审委员会成员都能发现这是一次有价值的教育经历，从而让我们作为一个群体共同提高药物开发技能。”
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