RNA靶向治疗领域正在迅速发展，为治疗因RNA加工异常导致的多种疾病提供了突破性机遇。RNA生物学的最新进展表明，精确调控RNA的稳定性和功能在遗传病和感染性疾病的发病机制中至关重要。尽管以RNA为基础的药物，例如靶向特定RNA修饰酶（如去腺苷酸酶）的小分子抑制剂，已引起广泛关注，但在将这些发现从实验室转化到临床的过程中仍面临挑战，包括有效识别药物候选物、了解脱靶效应以及实现组织特异性递送。
日益精密的工具——如分子对接和荧光检测方法——已能够实现高通量筛选以及对RNA靶向化合物的详细机制研究。值得注意的是，RNA稳定性的小分子调节剂提供了一种新的治疗轴线，临床前模型已证明其在纠正异常基因表达方面的显著效果。然而，关于特异性优化、生产可扩展性以及与现有治疗方案整合的争论仍在持续。需要一种全面的跨学科方法来弥补这些差距，包括更好地协调RNA生物学与临床方法学。
本研究主题旨在通过促进分子生物学、药物化学与临床研究之间的对话，加速RNA靶向治疗的开发与应用。通过突出创新药物发现方法并阐明RNA调控机制，目标是推动具有广泛临床相关性的适应性治疗策略。关键问题包括：如何优化去腺苷酸酶小分子抑制剂的特异性和有效性？哪些转化途径能够最好地衔接针对遗传病和病毒性疾病的临床前发现与临床实用性？
本研究主题的范围涵盖RNA靶向药物开发的实验、计算和转化方法，尤其关注基础科学与治疗创新之间的交汇点。我们欢迎涉及以下主题（但不限于）的投稿：
- 靶向RNA修饰酶的小分子抑制剂的发现与优化
- RNA靶向化合物的高通量筛选方法
- 调控RNA稳定性的机制及其对治疗干预的启示
- RNA调节药物在疾病模型中的临床前和临床评估
- 计算与实验方法在RNA药物设计中的整合
- RNA靶向治疗递送和特异性的新兴策略
文章类型与费用
本研究主题接受以下文章类型（除非研究主题描述中另有说明）：简要研究报告、数据报告、社论、FAIR²数据、FAIR²数据直接投稿、一般评论、假设与理论、方法、微型综述等。经过外部编辑严格同行评审后被接受的论文将向作者、机构或资助方收取出版费。
关键词： 治疗学、RNA、生物学、临床应用
重要提示： 所有向本研究主题的投稿必须属于其提交的章节和期刊的范围，如其使命陈述中所定义。Frontiers保留在同行评审的任何阶段将超出范围的手稿引导至更合适的章节或期刊的权利。
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