定期阅读HDBuzz的读者可能还记得我们2024年9月发表的关于普里多平在亨廷顿病(HD)研究中长期历史的文章。在那篇文章中，我们介绍了该药物经过四项临床试验——MermaiHD、HART、PRIDE-HD和PROOF-HD——的历程，这些试验均未达到其主要终点。我们还报道了普里雷尼亚向欧洲药品管理局(EMA)提交了普里多平（商品名为努尔吉玛）的上市申请。当时我们指出，提交申请是每种药物都要经历的一步，无论最终获批还是被拒，社区应等待评估结果出炉后再下结论。
现在我们有了答案。
临床试验数据分析
普里多平在3期PROOF-HD试验中进行测试，旨在减缓亨廷顿病的功能衰退。当试验未达到主要终点时，研究人员对试验中不同组别的人群进行了更密切的检查。
（照片来源：Leeloo The First）
在PROOF-HD完成之后，普里雷尼亚详细分析了他们的结果，在试验数据中寻找任何有益的信号。其中一个分析重点关注了未服用抗多巴胺能药物(ADMs)的参与者亚组，这些药物常用于亨廷顿病治疗，以管理舞蹈症和行为症状，如四苯喹嗪或利培酮。
我们在2025年9月《自然医学》发表PROOF-HD结果时深入报道了这一点。普里雷尼亚正是基于这个未服用ADMs的亚组（不到原始499名PROOF-HD参与者的半数）构建了其EMA申请，寻求专门针对未使用ADMs的早期亨廷顿病成年患者的批准。
申请与EMA审查
2024年9月，普里雷尼亚向EMA提交了努尔吉玛的上市许可申请(MAA)，这是普里多平申请批准所使用的商品名。上市许可是欧洲等同于美国FDA批准的程序，授予公司在欧盟成员国商业销售药物的权利。
负责评估新药的EMA人用药品委员会(CHMP)进行了全面评估。该评估于2025年7月结束，当时CHMP建议拒绝上市许可。
该机构发现，无论是主要的PROOF-HD试验还是亚组分析都未能充分证明有效性，且该药物不符合有条件上市许可的标准，后者是为针对罕见病且有未满足医疗需求、具有初步疗效证据的药物设计的较低门槛途径。
在该建议之后，普里雷尼亚行使了请求重新审查的权利，这是任何申请人都可获得的标准程序选项。
撤回
2025年11月7日，在重新审查完成之前，普里雷尼亚撤回了申请。
在致EMA的信中，该公司表示撤回是基于需要收集额外的临床数据以解决CHMP提出的问题。该信还指出，普里雷尼亚保留未来就普里多平在亨廷顿病或其他适应症上提交申请的权利。
为何现在才得知此事
在HDBuzz，我们认为有责任准确地向风险最大的社区——亨廷顿病患者和家属——传达临床试验结果和相关新闻。
HDBuzz在2026年5月报道此事，距离撤回已过去六个月，因为普里雷尼亚没有发布任何公开声明。我们是偶然在查阅EMA公开的监管记录时得知这一结果的。
我们坚信亨廷顿病社区有权知道监管程序的最终结果，无论结果如何。虽然普里雷尼亚在撤回时没有发布公开声明，但这在监管程序的这一阶段并不罕见。
然而，公司没有发布声明意味着社区可能未曾听闻此事。确保亨廷顿病社区全面了解他们帮助推进的临床试验中药物的最新情况，是我们工作的一部分。
这意味着什么
对于目前参与普里多平临床试验或同情用药项目的患者，撤回没有影响；这些项目将继续不受影响地进行。
对于更广泛的亨廷顿病社区来说，这一结果与过去十五年多项临床测试的全部证据一致。EMA的独立专家评估得出了与试验数据相同的结论：普里多平治疗亨廷顿病的有效性尚未达到批准所需的标准。
我们认识到这令人失望，特别是对于那些在试验中感觉从普里多平获益的人。这些体验是真实的。然而，监管批准要求在患者群体中严格证明这种益处，以便所有接受治疗的人都能对其有信心。
总结
- 普里多平（努尔吉玛）于2024年中向EMA提交了欧洲上市许可申请
- 欧洲审查委员会于2025年7月完成评估并建议拒绝批准，认为PROOF-HD试验及其亚组分析均未能证明有效性
- 普里多平也不符合有条件上市许可的标准
- 普里雷尼亚请求重新审查，然后于2025年11月7日在此过程完成前撤回申请
- 该公司称需要额外的临床数据，并保留未来重新申请的权利
- 撤回没有伴随公开声明，HDBuzz是通过EMA公开记录得知此事
- 参与临床试验或同情用药项目的人员不受影响
莎拉·埃尔南德斯是亨廷顿病基金会的员工，该基金会已收到本文提及公司的赞助资金。
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