PepGen公司（纳斯达克：PEPG），一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代寡核苷酸疗法以治疗严重的神经肌肉和神经系统疾病，今天宣布了与FREEDOM2试验相关的监管更新。
美国食品药品监督管理局（FDA）已对PGN-EDODM1治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的FREEDOM2-DM1二期多次递增剂量（MAD）、随机、安慰剂对照临床试验实施部分临床暂停。FDA提出的部分临床暂停问题涉及先前提交的临床前药理学和毒理学研究。该部分临床暂停并未引用任何关于先前提交给FDA用于在美国启动FREEDOM2研究的一期FREEDOM研究的盲态临床数据的问题。作为与FDA持续对话的一部分，公司正在提交包括最近揭盲的FREEDOM数据在内的额外分析，并致力于尽快与FDA合作解决其问题。
PepGen最近获得在新西兰、澳大利亚和韩国开放FREEDOM2研究的批准。
根据数据安全监测委员会建议提高剂量，FREEDOM2试验正在加拿大和英国以10 mg/kg剂量给药患者。美国患者尚未纳入FREEDOM2。来自加拿大FREEDOM和FREEDOM2研究的患者正在继续进入开放标签扩展（OLE）研究。公司已获得英国OLE研究的监管批准，并计划在所有开放FREEDOM2的地区开启OLE研究。
公司预计将在2026年第一季度报告FREEDOM2 5 mg/kg队列的数据，并在2026年下半年报告10 mg/kg队列的数据。
关于PGN-EDODM1
PGN-EDODM1是PepGen正在开发的用于治疗DM1的研究性候选药物，利用公司专有的EDO技术递送一种治疗性寡核苷酸，旨在恢复关键RNA剪接蛋白MBNL1的正常剪接功能。PGN-EDODM1通过结合DMPK转录本中存在的致病性CUG三核苷酸重复扩展，并破坏CUG重复扩展与MBNL1之间的结合，从而解决肌强直蛋白激酶（DMPK）转录本中胞嘧啶-尿嘧啶-鸟嘌呤（CUG）重复扩展对MBNL1的隔离效应。PepGen认为，这种创新的治疗方法可能比依赖敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸模式具有显著优势，因为它允许DMPK转录本继续在细胞内执行其正常功能，同时释放MBNL1以纠正下游的错误剪接事件。美国食品药品监督管理局已授予PGN-EDODM1治疗DM1患者的孤儿药资格和快速通道资格。欧洲药品管理局（EMA）最近也授予PGN-EDODM1孤儿药资格。
关于PepGen
PepGen Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发下一代寡核苷酸疗法，旨在改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台建立在十多年的研究和开发基础之上，利用细胞穿透肽来提高共轭寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。利用这些EDO肽，公司正在生成一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。
更多信息请访问PepGen.com。在LinkedIn和X上关注PepGen。
前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（经修订）范围内的前瞻性声明。这些声明可能通过诸如“旨在”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“寻求”、“将”以及这些词语的变体或旨在识别前瞻性声明的类似表达来识别。本新闻稿中任何非历史事实的陈述均可被视为前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于：关于我们的EDO平台向细胞核递送高水平寡核苷酸的潜力的声明；我们的候选药物临床试验的设计和开展，包括FREEDOM2-DM1试验初始数据报告的预期时间线；以及正在进行的和计划中的监管互动，包括关于FDA部分临床暂停问题的潜在时间表和解决方案的声明。
本新闻稿中的任何前瞻性声明仅基于截至本新闻稿发布之日的当前预期、估计和预测，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与PGN-EDODM1正在进行和计划中的开发活动延迟或未能成功启动或完成相关的风险；我们在临床试验中招募患者的能力，包括FREEDOM2；我们对临床和临床前研究结果的解释可能不正确，或者我们在临床测试中可能无法观察到基于PGN-EDODM1先前临床或临床前结果所预期的治疗活性水平；PGN-EDODM1可能不安全或无效，或者在我们的临床试验中未能证明安全性和有效性；我们监管互动的不利结果，包括监管审查延迟、获得监管机构批准启动或继续我们项目的许可（包括解除部分临床暂停或获得启动计划中的候选药物临床研究的许可），或要求修改我们开发计划的其他监管反馈，包括每种情况下与我们的FREEDOM2项目相关的情况；我们无法控制的监管框架变化；与我们开发活动相关的费用意外增加或其他对财务资源和现金跑道产生不利影响的事件；以及我们在产品制造、研究和临床前及临床测试的部分或全部方面对第三方的依赖。关于PepGen项目和运营的额外风险描述在我们最近向SEC提交的报告中。除法律要求外，PepGen明确否认更新任何前瞻性声明的义务。
本新闻稿讨论的是PGN-EDODM1，这是一种研究性疗法，尚未在任何国家获批，并且不旨在传达关于其疗效或安全性的结论。无法保证PGN-EDODM1或任何其他研究性疗法将成功完成临床开发或获得监管机构批准。
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