诺和诺德基金会为何大力押注干细胞研究Why the Novo Nordisk Foundation is betting big on stem cells | pharmaphorum

环球医讯 / 干细胞与抗衰老来源:pharmaphorum.com丹麦 - 英语2025-11-13 04:12:51 - 阅读时长4分钟 - 1611字
丹麦诺和诺德基金会正通过reNEW干细胞医学中心和新成立的Cellerator设施,系统性解决细胞疗法研发中的"死亡之谷"问题,重点支持从基础研究到临床试验的转化过程。该基金会已在丹麦、澳大利亚和荷兰建立国际研究网络,不仅资助干细胞在慢性病、罕见病等未满足医疗需求领域的应用探索,还着力突破规模化生产、原材料供应和监管框架等关键瓶颈,通过培养研究人员的商业化思维并联合欧洲药品管理局提供指导,降低制造成本与投资风险,推动干细胞医学在21天内实现细胞定向分化等突破性技术加速走向临床应用,为再生医学发展铺平道路。
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诺和诺德基金会为何大力押注干细胞研究

在上一篇关于诺和诺德基金会的专栏文章中,我曾介绍了该基金会在抗菌素耐药性领域的努力,这是一个需要影响力投资来对抗阻碍解决生死攸关问题的市场激励的典型案例。

但基金会投入努力的领域并非都是如此被动应对。还有一些是主动出击的领域,有前景的新技术可能因缺乏明确有力的盈利案例而难以吸引投资者。

干细胞研究与细胞疗法

干细胞具有彻底革新医学的巨大潜力,这一点无可争议。

基金会首席执行官马兹·克罗格斯加德·托姆森(Mads Krogsgaard Thomsen)表示:"二十年前,我们对干细胞如何分化并成为人体内不同细胞的理解还非常初步。如今,我们可以在不到21天内诱导干细胞变成体内的任何细胞。干细胞医学即将成熟。"他补充道:"主要问题在于,干细胞研究人员工作在设备昂贵的复杂环境中,通常无法承担扩大规模的费用,而这些费用是进行临床试验所必需的。"

鉴于开发这些生物制品的巨大成本——其制造成本可能是小分子药物的10倍——仅凭潜力不足以激励基于风险的投资者。

托姆森表示:"这是一种避免'死亡之谷'的方法。"

正如他们在抗菌素耐药性领域所做的那样,诺和诺德基金会通过多种不同举措来推动干细胞研究。

诺和诺德基金会干细胞医学中心reNEW于2022年1月启动,支持在丹麦、澳大利亚和荷兰三个国际站点开展的干细胞研究。

reNEW首席执行官梅丽莎·利特尔(Melissa Little)表示:"我们对干细胞医学所提供的机会有着非常全面的看法。我们不仅对慢性病和再生医学感兴趣,还对罕见病以及许多未满足医疗需求的疾病感兴趣。我们致力于将干细胞和对干细胞技术的基本理解应用于疾病建模,即利用人类干细胞模拟受损状态下的器官,并实际将其用作药物开发的平台。"

但reNEW不仅仅是资助研究——它还确保研究能够真正取得进展。

利特尔表示:"我们希望实现研究卓越,然后让这些研究人员在10年的视野内,既能得到支持又能被要求将他们的想法转向具体目标成果。因此,这实际上是为研究人员提供一个安全的环境来承担这种转化风险,而这往往对他们来说很困难。"

这意味着要培训学术研究人员尽早考虑商业化,并为他们可能遇到的障碍做好准备。

利特尔表示:"干细胞医学有许多令人兴奋的可能性,但其研发管道仍然非常狭窄。这种狭窄从一开始就存在,因为学术人员推进项目存在风险。它还围绕细胞制造而构建,随后在监管框架方面也受到限制。"

利特尔表示,针对最后一点,reNEW正在与欧洲药品管理局(EMA)的代表合作,帮助为研究人员提供清晰的指导。

Cellerator的诞生

正是这些多重障碍促使基金会加大投入,最近宣布了Cellerator——丹麦技术大学的一个设施,将专注于支持临床前测试和制造、规模化流程,并为细胞疗法研究人员提供可能构成不可避免瓶颈的设备和资源。

诺和诺德基金会新Cellerator项目首席执行官托马斯·卡尔森(Thomas Carlsen)表示:"我们将与研究人员合作,但同时也会建立一系列战略合作伙伴关系,以确保从实验室测试到临床试验的路径尽可能短且成本效益最大化。"

他们不仅想支持个别创新者:他们希望改善整个生态系统,包括制造、原材料供应和加强人才管道。

卡尔森表示:"我认为投资者对风险收益比有所顾虑。因此,这将是一个展示更多成果的机会,希望能让未来的投资变得更加直接,同时降低制造成本——从而降低投资风险。"

有关reNEW和Cellerator的更多信息,您可以在下方查看与利特尔和卡尔森的视频访谈。

编者注:诺和诺德基金会为本报记者从住宿和前往哥本哈根的交通提供了支持。基金会并未获得任何关于活动报道的保证,无论是正面还是负面,也未获准预先审阅任何编辑材料。

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