11月3日（路透社）——本周，美国健康专家将决定是否推荐批准百健公司（Biogen Inc）的阿尔茨海默病药物，尽管数据是否显示其有效仍存严重疑问，但该药物可能成为数十年来针对这种脑部消耗疾病首个新治疗方法。
在屡遭失败的领域，百健相信阿杜卡努单抗是首个能治疗阿尔茨海默病潜在病因并因此延缓病情进展的药物。但其获批之路远非顺利或确定。
百健去年在初步分析试验结果显示药物无效后，突然终止了阿杜卡努单抗的临床试验。去年10月，该公司逆转立场，称新分析显示阿杜卡努单抗可帮助早期患者更长时间保持独立生活能力，此举震惊了许多阿尔茨海默病专家。今年7月，百健向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了批准申请。
如今，该机构面临巨大压力，需为数百万美国阿尔茨海默病患者及未来更多患者提供治疗选择。
患者倡导者表示，新冠病毒大流行加剧了对能帮助人们保持独立的新阿尔茨海默病疗法的需求，该大流行已在美国造成超过22.9万人死亡，其中包括数万名养老院老年人。
“大流行来了，一切都变了，”患者倡导组织UsAgainstAlzheimer's的首席运营官拉斯·保罗森说，“我们需要一些东西来防止人们进入养老院。”
FDA的一个外部顾问委员会将于11月6日讨论阿杜卡努单抗。该机构的最终决定预计在3月前公布。欧洲卫生监管机构也已接受该药物进行审查。
据其妻子辛西娅·弗拉格称，来自罗得岛州詹姆斯敦的79岁退休牧师查尔斯·弗拉格曾多年参加阿杜卡努单抗试验，试验停止后，他于8月作为后续研究的一部分再次开始接受该药物。
“他并非100%恢复如初，但总体上，我不再需要照顾一个需要被人引导或住进护理机构的人，”弗拉格说。
阿杜卡努单抗是一种旨在清除大脑中淀粉样蛋白斑块的抗体——这一策略曾被用于许多失败的阿尔茨海默病药物——如果获批，将带来数十亿美元的销售额。
百健与合作伙伴卫材公司（Eisai Co Ltd）是最后几家致力于治疗影响近600万美国人及全球数百万人疾病的大型制药商之一。百健估计，美国约有150万早期阿尔茨海默病患者可能适合使用该药物。
“临床意义”
去年年底，百健表示，其两项关键研究中的一项显示，阿杜卡努单抗在减缓早期阿尔茨海默病患者的认知和功能衰退方面具有统计学显著益处。第二项试验未能达到该目标，但确实显示，接受高剂量治疗至少10个月的患者子集受益。
今年3月，百健向2400名先前参加过阿杜卡努单抗试验（如弗拉格）的人开放了后续长期安全研究。
许多阿尔茨海默病研究人员表示，百健应进行第三次大型研究以证明阿杜卡努单抗有效。他们担心可能的副作用，如脑肿胀，以及潜在成本。
“阿杜卡努单抗作为阿尔茨海默病认知功能障碍治疗的有效性，无法通过结果不同的临床试验得到证明，”梅奥诊所神经学家大卫·诺普曼博士说，他因参与过试验而被排除在专家小组之外。
其他人则认为FDA可能无需再进行试验即可批准该药物。
先前的临床研究主要针对疾病晚期患者，而许多专家现在认为，尽早治疗阿尔茨海默病可能是成功的关键。但当功能缺陷不明显时，如何评估药物的成功尚不明确。
2018年，FDA修订了审查阿尔茨海默病药物的证明标准指南，实质上将原本分开的认知（或记忆）和日常生活功能目标合并。新指南强调药物需显示“临床意义”益处，但该术语未明确定义。
阿尔茨海默病倡导组织正推动广泛定义，称其应包括保持独立购物或记得关闭炉灶等日常活动能力。
“他们一直在试图降低门槛，帮助任何公司获得药物批准，”拉斯维加斯克利夫兰诊所Lou Ruvo脑健康中心的马尔万·萨巴格博士说，“需要多大改善才能具有临床意义？这自然是主观的。”
FDA未立即回应置评请求。
记者：迪娜·比斯利 编辑：卡罗琳·休默和比尔·伯克罗特
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