MaaT Pharma（EURONEXT: MAAT，以下简称“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发微生物生态系统疗法（Microbiome Ecosystem Therapies™，简称 MET），以提高癌症患者的生存率。该公司宣布，在美国食品和药物管理局（FDA）单患者扩展访问计划下，首次在美国治疗了一位急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者。
扩展访问，有时称为“同情使用”，是一种潜在途径，使患有严重或立即危及生命的疾病或状况的患者能够在临床试验之外获得试验性医疗产品进行治疗，前提是没有可比较或令人满意的替代疗法。在美国，同情使用可以通过单患者研究新药（IND）由主治医生申请。
该患者此前接受过多种治疗，包括皮质类固醇和鲁索替尼，此次治疗在希望之城医院进行，由莫兹尔·M·阿尔马利博士（Monzr M. Al Malki, M.D.）和罗特罗·中村博士（Ryotaro Nakamura, M.D.）实施。阿尔马利博士是希望之城医院无关供者骨髓移植项目副主任兼副教授，中村博士是希望之城医院血液细胞移植中心教授兼主任。希望之城医院是美国最大、最先进的癌症研究和治疗机构之一，其洛杉矶综合癌症中心被《美国新闻与世界报道》评为全美前五的癌症中心。
“我们很高兴能为这位患者提供 MaaT013 用于治疗难治性 aGvHD，”中村博士表示。阿尔马利博士补充道：“我们认为基于微生物组的免疫调节可能在 aGvHD 治疗中发挥关键作用，我们期待探索 MaaT013 在改善 aGvHD 结局和提高患者生存率方面的潜力。”
“在美国通过同情使用提供 MaaT013 突显了全球对创新疗法以解决难治性 aGvHD 的迫切需求，”MaaT Pharma 首席执行官兼联合创始人赫尔韦·阿法加德（Hervé Affagard）表示，“这也反映了 MaaT013 作为治疗这一致命病症的新希望的国际认可日益增加。”
此前，MaaT Pharma 已经推进了欧洲的 III 期 ARES 试验（NCT - 04769895）。欧洲研究的患者招募现已完成，预计将于 2025 年 1 月公布初步结果。此外，MaaT Pharma 计划启动一项美国 III 期临床试验，评估 MaaT013 对伴有胃肠道受累的鲁索替尼难治性或不耐受患者的 aGvHD 的疗效。在此背景下，已生产了临床批次的 MaaT013，以便在 FDA 监督下分发以支持扩展访问。
最后，欧洲早期访问计划的额外有效性、安全性和长期随访数据将在 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国圣地亚哥举行的 2024 年 ASH 年会上公布。
关于 MaaT Pharma
MaaT Pharma 是一家领先的晚期临床公司，专注于开发创新的肠道微生物组驱动疗法，以调节免疫系统并提高癌症患者的生存率。公司成立于 2014 年，总部位于法国里昂，拥有一支致力于为全球患者带来改变的优秀团队。作为先驱，MaaT Pharma 正在引领首个微生物组驱动的肿瘤免疫调节剂的开发。利用其专有的混合和共培养技术，MaaT Pharma 开发高多样性、标准化的候选药物，旨在延长癌症患者的生命。MaaT Pharma 自 2021 年起在巴黎泛欧交易所上市（股票代码：MAAT）。
关于 MaaT013
MaaT013 是一种全面生态系统、现成的、标准化的、多供体微生物生态系统疗法™，适用于急性住院使用。其特征在于微生物物种的高度多样性和丰富性，以及丁酸核™（一组已知产生抗炎代谢物的细菌种类）的存在。MaaT013 旨在恢复患者功能性肠道微生物组与其免疫系统的共生关系，纠正免疫功能的响应性和耐受性，从而减少对皮质类固醇抵抗的、以胃肠道为主的 aGvHD。MaaT013 已获得美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。
前瞻性声明
本新闻稿中除历史事实陈述外的所有关于未来事件的陈述均受 (i) 可能发生变化且 (ii) 超出公司控制范围的因素影响。这些陈述可能包括但不限于任何以“目标”、“相信”、“期望”、“旨在”、“意图”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“项目”、“将”、“可以有”、“可能”、“应该”、“将会”、“可能”等词语或类似含义的词语及其否定形式开头、跟随或包含的陈述。前瞻性声明受公司无法控制的内在风险和不确定性的影响，可能导致公司的实际结果或表现与这些前瞻性声明中表达或暗示的结果或表现有实质性差异。
披露：中村博士曾因担任顾问委员会成员而从 MaaT Pharma 获得报酬。
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