2026年5月11日至14日
圣迭戈喜来登度假酒店
加利福尼亚州圣迭戈
专题与主题
专题一：应用转化医学原则贯穿药物开发全周期
转化医学旨在预测治疗药物在临床开发项目及批准后个体化患者护理中的获益/风险特征。随着生物技术推动新型疗法模式、新靶点及罕见疾病领域的创新，优化转化策略的复杂性日益提升。
本专题聚焦适用于所有疗法模式的跨阶段开发方法，从单克隆抗体等成熟疗法到细胞和基因治疗等新兴疗法。每个药物开发阶段需解答独特问题以确保成功推进。通过整合现有经验，可优化成熟与新兴治疗平台的策略。此外，本专题强调如何通过突出创新实践、经验教训及最佳方案，推动从早期发现到临床前研究、临床试验，最终实现监管审批与市场准入的进程，从而提升效率、降低风险并加速患者获益。
主题一：从治疗概念到首次人体试验的桥梁
关键词： 关键质量属性(CQA)、人工智能(AI)、靶点选择、药代动力学/药效学(PK/PD)、基于生理的药代动力学(PBPK)、定量系统药理学(QSP)、新方法学(NAMs)、类器官、计算机模型、体外模型、组学技术、首次人体试验(FIH)、监管策略
在发现与临床前研究中，转化工作至关重要；此阶段的核心目标是建立可预测生物治疗药物在人体中安全性和有效性的体外及体内数据集。随着FDA逐步淘汰单克隆抗体的动物研究，动物实验的"减少、替代、优化"3R原则备受关注。这一转变源于体外和计算机工具在过去十年的科学进步，这些工具不仅提供动物模型的可行替代方案，还优化了必需使用动物的实验方法。本主题探讨如何将新兴技术整合至临床前开发中，以支持靶点验证、剂量选择和安全性评估等关键决策，从而实现更高效、更符合伦理的临床前研究向首次人体试验的过渡。重点在于保持科学严谨性的同时，利用创新方法提升转化成功率。
本主题涵盖：识别临床意义的关键质量属性；人工智能在制剂与制造中的应用；新辅料及佐剂的安全性评估；人工智能驱动的基因靶点选择；攻克不可成药靶点的策略；疾病与靶点匹配的疗法模式选择；器官芯片与类器官应用；递送载体进展；药物靶向递送至作用部位；临床免疫原性预测；高内涵样本分析（如高分辨质谱HRMS）；微采样技术以减少样本量与动物使用；基于组学技术的新生物标志物识别；反向转化验证临床前模型；药代动力学/药效学(PK/PD)模型；基于生理的药代动力学(PBPK)模型；定量系统药理学(QSP)模型；新兴传染病的快速开发；以及复杂生物制品的生物分析挑战。
主题二：从首次人体试验到注册临床试验的桥梁
关键词： 临床靶点验证、伴随生物标志物、新型载体、临床药理学、概念验证、获益-风险评估、适应性试验设计
在临床开发早期阶段，转化医学对验证药物是否达到预期药效学效应并产生理想临床结果至关重要，从而确认作用机制的临床有效性。这些研究还用于确定最佳剂量与给药方案以优化获益-风险特征，而非仅选择最高耐受剂量。此外，转化研究通过揭示影响安全性和有效性的协变量，指导注册试验设计，确保采用适当的入组策略和随机化方法以稳健评估这些因素。
本主题涵盖：病毒载体及脂质纳米颗粒等新型载体评估；小数据集（包括I期和罕见病）中的变异性挑战；II期试验中育龄期女性的纳入策略；人工智能与机器学习在试验设计中的应用；去中心化试验设计与实施；患者中心化数据采集；可能产生应答的患者人群选择；靶点与生物标志物的临床验证；免疫原性血清转化的临床风险评估；组织取样不可行时的基因表达数据推断；药物与伴随生物标志物的平行测试；多患者人群数据整合；初步暴露-反应模型构建；用于注册试验的复合生物标志物开发；临床药理学（如药物相互作用）；遗传突变或敲除患者中引入全人源蛋白的风险；肽类药物开发的新挑战。
主题三：从注册临床试验到商业化的桥梁
关键词： 伴随诊断、商业化制剂、生物标志物临床验证、上市后监测、精准医疗、预后生物标志物、患者分层、注册审批、可扩展制造
注册试验建立全面信息数据库，旨在支持商业化实践中个体化患者的获益-风险评估。通过收集综合数据并表征治疗反应，这些试验可基于关键风险因素进一步细分人群。本主题探讨分析此类数据的方法学及将洞察转化为常规临床决策所需的证据要求。
本主题涵盖：早期开发至商业化工艺放大过程中的药品变更评估与挑战；微生物组与治疗效应的交叉影响；生物标志物（包括伴随诊断）的临床验证；上市后监测；精准医疗实践；作用机制中机制性数据的监管审评；标签中纳入生物标志物的要求；预测应答预后生物标志物及协变量的验证；遗传变异表征；预测患者对不同药物方案的反应；新适应症扩展；美国及EMA以外全球卫生机构的注册审批；完全回复函的经验教训；以及新型疗法开发中的成功案例。
专题二：通过精准科学与患者中心化创新推进新型药物
新型药物指显著改善现有疗法或解决未满足医疗需求的治疗方案。本专题聚焦生物分析、计算工具、制剂设计、制造与监管科学的融合，以实现个性化护理的精准、可扩展且高效治疗。
此外，本专题展示新型疗法在发现、开发及上市后优化中的创新实践。重点包括人工智能/机器学习整合、数据挖掘、创新技术方法、演变的监管环境、新型制剂设计，以及生物制品和先进治疗医药产品(ATMPs)的适应性制造模式。本专题还强调制药科学家如何将技术与数据转化为行动，确保正确治疗在正确时间以正确产品送达正确患者。
主题一：通过人工智能创新与全球监管协调推进精准治疗
关键词： 创新药物、人工智能(AI)、机器学习(ML)、联邦分析、真实世界证据、预测与实时分析、监管框架、ICH M10、FDA BMV、CLSI M70
人工智能与机器学习正通过将大数据（如多组学、实时制造数据）及临床证据转化为患者护理来革新药物开发，同时监管机构快速更新指南以跟上发展步伐。本主题探讨人工智能驱动的分析、数字工具及协调监管框架如何缩短开发周期、增强工艺稳健性，并在个性化治疗时代提供高质量治疗。
本主题涵盖：人工智能/机器学习驱动的工作流程、颠覆性技术及药物开发中的预测建模，以加速可扩展的个性化医疗。监管洞察包括ICH M10、FDA生物标志物/BMV指南、CLSI M70及IVDR-CLIA融合，以及适应人工智能/机器学习以获取益处并降低风险的策略。
主题二：为复杂疗法模式推进精准制造与递送
关键词： CMC（化学、制造与控制）、制剂、制剂设计、药物靶向递送、先进治疗医药产品(ATMPs)、脂质纳米颗粒(LNPs)、细胞和基因治疗、自动化
个性化治疗的制造在一致性、可扩展性及质量控制方面面临前所未有的挑战。本主题探讨制药科学家如何利用集成分析、模块化生产及协调参考标准支持复杂疗法生产。
本主题涵盖：先进药物纳米载体设计、药物靶向递送与去中心化制造、实时生物分析、先进辅料表征。支持快速放行测试与制剂调整的人工智能工作流程，以及确保产品完整性的可持续、弹性冷链系统。
主题三：为复杂个性化疗法推进跨模式生物分析与转化生物标志物
关键词： 复杂疗法、药代动力学/药效学(PK/PD)、免疫原性、复杂分析方法、可比性研究、创新、组学技术、转化生物标志物、疗法模式、可穿戴设备与真实世界数据采集
AAV基因疗法、细胞疗法、T细胞衔接器(TCEs)及多mRNA脂质纳米颗粒等先进生物制品，需要创新生物分析与新一代生物标志物来优化给药、预测安全性及管理风险。本主题聚焦支持适应性试验设计与患者定制化治疗方案的PK/PD模型整合、免疫原性评估及转化生物标志物创新。
本主题涵盖：PK/PD、免疫原性及生物标志物方法学；跨模式的复杂分析方法开发与表征；可比性策略。临床开发中安全性和有效性的早期评估至关重要。多组学、循环游离RNA、免疫克隆型谱分析及高灵敏度脱靶编辑面板等技术可实现预测建模。可穿戴设备与真实世界数据采集，结合与临床PK/PD及安全性终点一致的连续生理监测，可优化个性化方案。全球协调与监管对齐（包括高效免疫原性评估、分析方法可比性蓝图及协作倡议）有助于加速全球患者用药可及性。
2026年项目提交常见问题
问：可提交哪些类型的项目？
科学研讨会报告： 90分钟会议，包含三个主题明确的30分钟报告。提交者可提议一个30分钟报告纳入议程，或提交多个报告组成完整会议。科学项目委员会(SPC)将筛选并整合报告。所有演讲者需经SPC批准。
快速报告： 10分钟报告后附3分钟问答环节，聚焦最新科学主题。新研究、见解与创意尤为适合此类议程。
热点议题： 60分钟会议，深入探索领域最新科学与创新，讨论痛点与挑战。每条科学专题提供两个热点议题会议，可采用研讨会、讨论小组、圆桌会议、辩论、案例研究等形式。
问：项目提交截止时间？
研讨会、热点议题及快速报告提案截止于东部时间9月26日周五下午5:00。
问：提交提案需提供哪些信息？
报告标题： 需简短具体（不含缩写），体现报告性质。
科学专题： 所有提案必须匹配特定专题。不相关提案不予考虑。
差距分析： 本项目填补制药科学家的哪些知识缺口？为何存在此缺口？（快速报告无需，限500字）
学习形式与听众互动细节： 内容是否适合有趣呈现？能否采用小组或辩论形式？如何最佳吸引与会者？（限250字）
目标受众： 哪类人群最受益？（限250字）
报告描述： 简述报告内容。若作为90分钟研讨会的一部分提交，请在此注明并分别提交每个30分钟报告。（限500字）
学习目标： 完成"完成时，参与者将能够……"句式。使用动作词开头，如列举、描述、定义、演示、执行等。
研讨会与热点议题需三个学习目标，快速报告需一个。
拟议演讲者： 需提供姓名、邮箱、所属机构及职务。
问：NBC围绕哪两个专题组织？
- 应用转化医学原则贯穿药物开发全周期
- 通过精准科学与患者中心化创新推进新型药物
问：如何撤回提案？
若需撤回已提交提案，请登录提交网站，点击会议并选择"编辑会议"，通过下拉菜单将状态改为"已撤回"。所有撤回必须在截止日期前完成。未撤回提案将进入评审。
问：何时通知提案接受/拒绝结果？
提交者将于2025年11月收到通知。若未按时收到结果，请联系[联系邮箱]。
非会员无需加入即可提交提案，可创建账户进行提交。
2026年科学项目委员会
Shuhua Bai博士（会议主席）
Steven Louie硕士（会议副主席）
Prathap Nagaraja Shastri博士（前任会议主席）
Joleen White博士
Babak Basiri博士
Amritangshu Chakravarty博士
Swetha Thiyagarajan
Timothy Hickling博士
Jason Pennucci
Weiping Shao博士
Soumya Mohana Sundaram硕士
Adeola Coker博士（董事会联络人）
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