虽然整个制药行业正在应对特朗普政府最新关税升级可能带来的冲击，但美国总统提出的一项综合性医疗改革方案——《美好法案》（OBBA）中有关孤儿药的特别条款，为罕见病药物开发领域带来重要政策机遇。
该立法扩大了孤儿药（用于治疗罕见病的药物）的豁免范围，使其免于联邦医疗保险（Medicare）的价格谈判机制。特别是对获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道认定的制药企业，这项政策具有显著积极意义。新规允许罕见病药物开发商享有更长的市场独占期，这在传统市场激励不足的罕见病研究领域，有效促进了科研创新与商业投入。
孤儿药豁免政策解读
《孤儿药法案》的设立初衷是激励治疗罕见病（美国患病人数少于20万人的疾病）的药物研发。这些被称为孤儿病的疾病通常缺乏足够的治疗方案，因为市场潜力有限。新纳入OBBBA法案的《孤儿药治愈法案》对《通胀削减法案》（IRA）中的关键条款进行了修订，扩大了孤儿药的医保价格谈判豁免范围。
具体调整包括：扩大豁免范围至获批治疗多种罕见病的药物；延迟价格谈判资格的起始时间，直至药物获得非孤儿病适应症批准。OBBBA法案对孤儿药作出的关键修改包括：
- 豁免范围扩展：针对多个罕见病的孤儿药仍可免于医保价格谈判；
- 价格谈判延迟：只有当药物获得非孤儿病适应症批准后才进入价格谈判阶段；
- 行业影响：消除价格下调风险后，鼓励制药公司持续开发现有孤儿药的新适应症。
此前IRA法案对孤儿药豁免范围的限制，被业界认为抑制了相关研发热情。OBBBA法案通过延长市场独占期和降低医保价格谈判风险，旨在刺激罕见病治疗领域的创新。
澳大利亚生物科技企业的机遇
多家获得FDA快速通道认定的澳大利亚生物技术公司已具备充分条件从立法变化中获益：
- 普赛特治疗有限公司（ASX:PTX，OTC:PSTTF） 于5月获得FDA对其治疗T细胞淋巴瘤的首创化合物PTX-100的快速通道资格，这项认定可能显著提升其商业价值。
- 伊穆珍有限公司（ASX:IMU，OTC:IUGNF） 的AZER-Cel是一种针对多种癌症的CAR-T细胞疗法，FDA于3月授予其快速通道资格，该认定可加速研发进程并带来关键管线突破。
- 雷丝肿瘤有限公司（ASX:RAC，OTC:RAONF） 近期获得联邦药品管理局对其治疗急性髓系白血病药物RC220孤儿药资格的延长认定，使其可继续获得FDA监管支持和指导。
生物科技行业展望
通过扩大孤儿药豁免范围并延迟医保价格谈判，OBBA法案的罕见病药物条款旨在促进创新，确保传统市场激励不足领域的持续开发。对于澳大利亚生物科技公司而言，这些政策变化可能提升其罕见病药物管线的商业吸引力，吸引更多投资和合作机会。
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