美国食品药品监督管理局（FDA）已正式解除对Intellia Therapeutics公司心脏病基因疗法临床试验的暂停令。该机构此前因临床试验中报告一例严重不良事件而暂停了NTLA-2001疗法的二期研究。
NTLA-2001是一种基于CRISPR基因编辑技术的体内基因疗法，旨在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心脏病（ATTR-CM）。这种进行性心脏疾病由TTR基因突变引起，导致异常蛋白质在心脏组织中沉积，最终引发心力衰竭。ATTR-CM影响全球约20万患者，目前缺乏有效根治手段。
FDA的暂停决定源于2026年1月试验中出现的一例与治疗相关的严重血小板减少症病例。经过Intellia提交的详细安全数据审查及独立数据监测委员会的全面评估，FDA确认该事件属偶发且现有风险管理措施充分。监管机构在最新决定中指出："临床证据表明获益风险比支持继续试验，但要求强化患者血液监测方案。"
Intellia首席医疗官Barbara Lyons博士表示："FDA的决定验证了NTLA-2001的安全性优势。作为首个进入心血管疾病临床阶段的体内CRISPR疗法，我们将在严格监测下重启全球多中心试验，目标招募150名ATTR-CM患者。" 该疗法通过单次静脉输注实现TTR基因精准编辑，早期数据显示可降低92%的致病蛋白水平。
行业分析认为，此次解禁对基因编辑领域具有里程碑意义。随着监管障碍清除，Intellia计划于2026年第三季度公布关键二期数据，若结果积极，有望在2028年提交全球首个心血管基因编辑疗法的上市申请。美国国立卫生研究院心血管项目主任强调："这将为遗传性心脏病治疗开辟全新范式。"
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