MaaT Pharma宣布ALS患者使用MaaT033的1b期试验最终数据结果令人鼓舞

MaaT Pharma Announces Promising Final Data Readout for Phase 1b Evaluating MaaT033 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

MaaT Pharma（EURONEXT: MAAT – “公司”），一家专注于开发微生物生态系统疗法™（MET）以通过免疫调节提高癌症患者生存率的临床阶段生物技术公司，近日宣布了其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的1b期单臂开放标签临床试验IASO（NCT05889572）完整数据解读后的更多发现。

2024年11月，该公司曾宣布，根据独立数据安全监测委员会（DSMB）的结论，试验已成功达到主要终点——评估多剂量MaaT033的安全性和耐受性。作为回顾，这项探索性的1b期试验共招募了来自法国两家中心的15名参与者，分别为皮提耶-萨尔佩特里埃医院（Hôpital de la Pitié-Salpêtrière – AP-HP）和里尔大学医院。2025年3月底，外部科学顾问委员会审查了全部数据，以下是委员会审查的关键要点：

• MaaT033表现出良好的安全性和耐受性，这一结论得到了生物标志物和微生物组分析的支持。
• 试验观察到MaaT033中的细菌种类快速且持续地定植，主要发生在第一个月内，并在随后的1个月随访期内得以维持。
• 疾病进展速度（基于ALSFRS-R斜率）有所减缓，但需要谨慎解读，因为随访时间较短、样本量有限且试验设计为单臂1b期。ALSFRS-R是ALS试验中用于追踪疾病进展的标准功能量表，斜率反映每月“丢失”的分数（即疾病进展）。在IASO试验的最终数据解读中，ALSFRS-R总分斜率的变化如下：
• 从首次症状到基线，中位斜率为–0.7分/月（范围：–1.2至–0.3）。
• 从基线到第84天（D84），中位斜率降至–0.3分/月（范围：–2.4至+1.0）。
• 在第84天（D84），未观察到神经丝水平的变化，这是一种与ALS神经元损伤相关的标志物。

此外，科学顾问委员会还就2期试验的最佳目标人群提供了见解。

MaaT Pharma首席医学官Gianfranco Pittari博士表示：“IASO 1b期试验的这些令人鼓舞的结果证实了MaaT033在ALS患者中的良好安全性和耐受性。它们也突显了微生物组调节在肿瘤学之外的治疗潜力，为神经退行性疾病的发展开辟了新途径，随着越来越多证据支持‘肠脑连接’理论，这一领域的重要性日益凸显。”

该研究是在与法国ALS患者协会Tous en Selles contre la SLA（TECS）密切合作下进行的，充分体现了患者及其倡导者在推动科学发展中的关键作用。同时，法国学术网络FILSLAN和ACT4ALS-MND的专家们也为研究提供了支持。

MaaT Pharma首席执行官兼联合创始人Hervé Affagard表示：“认识到ALS领域巨大的未满足医疗需求，并希望支持受影响的患者，我们将发现平台应用于这一新的疾病领域，展示了其在肿瘤学以外的潜力，并获得了令人鼓舞的1期数据。鉴于公司在财务纪律上的严格要求，并考虑到近期在肿瘤学领域的成功，我们正在积极寻找专注于ALS并具备财务能力支持新治疗选择的合作伙伴。”

关于MaaT033

MaaT033是一种标准化、供体来源的高丰富度、高多样性口服微生物组生态系统疗法™，含有抗炎Butycore™物种，目前正被开发为造血干细胞移植（HSCT）和其他细胞疗法患者的辅助治疗，旨在改善整体生存率。MaaT033采用“汇集”技术开发，该技术通过汇集多位供体的捐赠物来创建一种具有高微生物丰富度和多样性的标准化产品。它旨在确保最佳的微生物群功能，并在慢性环境中覆盖更广泛的患者群体。MaaT033已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。

关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）

肌萎缩侧索硬化症（ALS），在美国称为卢伽雷氏病，在欧洲称为夏科病，是一种影响大脑和脊髓运动神经元的进行性神经退行性疾病。这种疾病会导致肌肉无力、自主运动丧失，最终导致瘫痪，并通常在3至5年内死亡。预计到2040年，美国和欧盟可能有60,000名ALS患者。目前，ALS尚无治愈方法，仅有少量缓解症状的治疗手段。

关于MaaT Pharma

MaaT Pharma是一家领先的晚期临床阶段公司，专注于开发创新的肠道微生物组驱动疗法，以调节免疫系统并提高癌症患者的生存率。公司由一支致力于为全球患者带来改变的优秀团队支持，成立于2014年，总部位于法国里昂。作为先驱，MaaT Pharma正在引领将首个微生物组驱动的免疫调节剂应用于肿瘤学领域。通过其专有的汇集和共培养技术，MaaT Pharma开发出高多样性和标准化的候选药物，旨在延长癌症患者的生命。MaaT Pharma自2021年起在巴黎泛欧交易所上市（股票代码：MAAT）。

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