2026年2月2日 • 作者：Diana Turner • #独家内容
药物发现和临床试验在未来一年将如何变化？监管机构将扮演什么角色？Diana Turner向行业领袖询问了他们对2026年的预测。
多位行业领袖预测，2026年将有若干创新影响研发工作，包括临床前研究和临床试验，涉及结构生物学、真实世界证据和混合研究格式。
Enhanced Genomics执行主席Dietrich Stephan（迪特里希·斯蒂芬）认为，功能基因组学将为行业带来新的治疗机遇："功能基因组学的关键进展现在为我们提供了强大的工具，终于能够解锁数十年积累的基因组学数据，并阐明新的因果生物学。这一进展为开发针对常见且毁灭性疾病的真正疾病修饰疗法开辟了新的机遇，我们预计未来几年在这方面将取得重大进展。"
而Bio-Rad Laboratories生命科学集团Pioneer Antibody Discovery Platform的市场开发经理Miao Li（李苗）则强调结构生物学、表位作图和噬菌体展示技术："结构生物学和高分辨率表位作图的最新进展正在揭示癌症发展相关既定靶点（如HER2、PD-1和TNF-α）上的隐蔽结合位点。展望2026年，将定制抗体噬菌体展示平台与使用重组膜蛋白的纳米膜技术相结合，有望简化抗体发现和表征过程。这种方法能够在发现过程的早期实现快速、特异的体外抗体筛选。"
转向临床阶段，2026年，行业预计将越来越多地采用更以患者为中心的多维评估方法。One2Treat首席执行官Sebastien Coppe（塞巴斯蒂安·科普）表示："通过在一个统一的分析框架内整合疗效、安全性和生活质量结果，这些方法超越了单一终点，反映了患者所感知的真正收益与风险平衡。广义成对比较等方法能够对这些权衡进行定量评估，提供对治疗价值更全面的视角。这一演变将促进既科学严谨又真正以患者为中心的试验设计和决策过程。"
许多领袖预计真实世界证据（RWE）将发挥更大作用，包括Phastar战略咨询主管Billy Amzal（比利·阿姆扎尔），他表示："药物开发将更早、更好地整合真实世界证据，并利用人工智能和高级建模处理多模态数据，为精准医疗铺平道路。当我们从早期过渡到后期试验时，我们需要扩大技术成功概率的概念，以捕捉更多基于价值的指标，如差异化、相对有效性和社会未满足需求。"
Gifthealth首席执行官Chip Parkinson（奇普·帕金森）同意RWE数据将成为研发优先排序的关键驱动力，并补充道："随着市场向整合的直接面向患者模式转变，我们正越来越多地解锁新见解以指导开发。通过弥合科学突破与真实世界结果之间的差距，这些患者访问数据将使研发团队能够在2026年从实验室到患者家中做出更好、更明智的决策。"
Lindus Health联合首席执行官Meri Beckwith（梅里·贝克维斯）认为："2026年，临床试验将在更高效、更以患者为中心的模式方面显示出显著改进。我们将看到混合研究设计成为标准，结合现场访问和远程随访。更好地利用真实世界证据、简化的招募引擎和人工智能驱动的监测将开始减少延误和成本超支。"
Qureight合作伙伴关系主管Craig Rhodes（克雷格·罗兹）看到制药行业在临床试验中采用人工智能时开始摆脱谨慎态度："例如，我们用于肺部和心脏疾病的模型等人工智能驱动方法正在更广泛地被采用以支持临床试验。当我们能够根据试验的积极变化计算出基于新型人工智能解决方案的投资回报时，我们将不可避免地开始看到全行业实践的转变。"
其他人预测2026年将是数字孪生技术终于进入主流的一年。Phesi创始人兼总裁Dr. Gen Li（李根博士）表示："在整个2025年，赞助商越来越多地探索如何利用数字孪生技术优化方案和试验设计，减少昂贵的修改，并加速时间表。然而，围绕数字试验环节的监管不确定性减缓了更广泛的采用。这种情况正在改变。包括FDA在内的监管机构正在扩展其人工智能框架，最终确定基于风险的指南和可信度评估，以确保工具在临床开发中的安全性和有效性。这将为将数字孪生技术整合到试验设计和执行中创造新的机遇。"
"监管机构、赞助商和技术合作伙伴之间持续的合作和反馈循环对于确保数字孪生技术能够实现最重要的目标至关重要：更快、更以患者为中心、更公平的临床试验。"
监管与新方法替代动物实验的崛起
过去一年美国食品药品监督管理局（FDA）的变化将继续影响全球监管。Boyds监管事务总监Dr. Eric Hardter（埃里克·哈德特博士）指出了FDA领导层变化的影响："自他被任命为FDA专员以来，Marty Makary博士宣布了多项旨在更快将新药推向市场的举措。虽然值得称赞，但这些新兴计划代表了前瞻性的蓝图，而非立即可行的计划。"
许多业内人士预测，新方法替代动物实验（NAMs）的使用将在2026年产生重大影响，这得益于监管机构推动逐步淘汰动物测试的举措。CN Bio首席执行官Dr. Paul Brooks（保罗·布鲁克斯博士）表示："这一明确转变已将器官芯片（OOC）等技术置于药物发现和开发领域的中心舞台。"
他补充道："这种采用的转变对行业来说至关重要。生物技术公司，特别是那些拥有早期资产的公司，面临着越来越大的压力，需要生成证明其候选药物可行性的数据并吸引投资。"
Charles River Laboratories企业副总裁、首席科学官Steven Bulera（史蒂文·布勒拉）预计，NAMs的这种增加使用将使药物更安全，因为使用了与人类更相关的模型："公司将继续将NAMs作为调查工具，生成证明或反驳人类相关性的安全信号，为先前因'风险太高'而搁置的化合物注入新的活力，而不是仅基于动物毒性数据就放弃药物候选物。"
预计新的监管审查和一波经过深思熟虑后重新进入研发管线的资产。细胞和基因疗法可能是从不断发展的监管框架中受益的一个领域。Revvity细胞和基因疗法主管Michelle Fraser（米歇尔·弗雷泽）解释道："该机构采用灵活的试验设计、接受真实世界证据、纳入小人群的机构审查委员会（IRB）批准以及基于平台的批准正在加速上市途径。然而，实现这些疗法的全部前景取决于开发可持续、可及的定价模型，否则这些突破性治疗将对许多人来说遥不可及。"
哈德特总结道："随着科学的发展，监管方法也必须发展。FDA承认当前存在广泛未满足的需求并采取相应行动，这是朝着正确方向迈出的一步。"
监管机构也在跟上人工智能在药物发现中发挥更大作用的步伐，新的AI指南和程序即将生效。Peer AI联合创始人兼首席执行官Anita Modi（安妮塔·莫迪）认为，这一转变将特别影响公司2026年的工作方式："去年，团队进行了试点和投资回报测试。明年，他们将把AI嵌入到监管、医学写作和数据管理工作流程中。紧迫性来自两个方向。监管机构正在证明他们可以负责任地使用AI，而董事会则要求可衡量的效率提升。重点将从说服转向执行：建立治理、统一工作流程，以及选择能够以企业速度前进的合作伙伴。成功将更少地取决于模型的新颖性，而更多地取决于清晰度、可追溯性和严格的人类监督。"
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关于作者：
Diana Turner是DDW的副主编。她拥有超过10年专注于生命科学领域的B2B出版物（包括医疗和制药行业期刊/杂志）的印刷和数字编辑经验。
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