理解如何阅读医学研究是一项重要技能，而我经常在博客中批判性分析医学研究。如今，许多博客和YouTube频道也采用类似方式。然而，普通读者（完全可以理解）通常缺乏如何阅读或评估医学研究的专业训练。因此，我认为偶尔解释讨论医学研究时常用的概念，将为读者提供有价值的帮助。
今天，我将重点讲解"功效"（power），这一术语用于描述研究是否具备足够强度来检测干预措施的实际效果。让我们从一个简单的例子开始。
假设我们想验证高剂量鱼油能否降低心脏病发作风险。现在设计一项研究：选取一千名50岁健康男性，随机分为五百人的两组。第一组服用鱼油补充剂，第二组服用安慰剂，随后追踪观察一年。若一年后两组各有一人发生心脏病，你是否会认为鱼油在预防心脏病方面不优于安慰剂？
很可能不会。大多数50岁男性在次年内不会心脏病发作，因此仅凭此数据无法得出任何合理结论——心脏病发作数量太少，无法判断两组发病率是否存在真实差异。我们会说这项研究"功效不足"，无法检测鱼油对心脏病的潜在影响。
但若将研究对象从一千名健康50岁男性扩展至一百万名（即每组五十万人），情况则不同。即使在健康人群中，一百万名50岁男性一年内也可能发生数十起心脏病事件。因此，一年后很可能出现显著差异（例如安慰剂组40例心脏病，鱼油组仅16例），从而支持结论性判断。这引出第一点：扩大研究规模可提升统计功效。
回到原始例子，假设不增加样本量，而是延长追踪时间。例如，将500名男性从50岁追踪至60岁（十年间服用鱼油），另500名同期服用安慰剂。十年随访期内，两组心脏病发作数量很可能足够多，便于统计差异。这再次提升了研究功效。若将追踪期延长至15年或20年，功效将进一步增强。因此第二点：延长研究周期是充分提升功效的有效途径。
再回到最初的一千名男性一年期研究，但此次不选择健康50岁男性，而是选取五百名糖尿病且吸烟的75岁高危男性（另五百名同条件者为安慰剂组）。70多岁且患有糖尿病、吸烟的男性心血管事件风险极高，一千名受试者中一年内很可能发生数十起心脏病。此时便能有效检测两组差异。这说明第三点：选择高风险受试者群体可提升研究功效。
其他提升功效的方法更适合统计学专家探讨。对普通读者而言，理解上述概念足以把握两个关键点：
第一，当看到"某干预措施未显示益处"的研究（如'新研究发现鱼油无法预防心脏病'）时，需质疑其是否"功效充分"。所谓"无益处"的结论，是否源于样本量过小、周期过短或受试者风险不足，导致真实效应未被检测到？
第二，理解功效概念有助于洞察科学家设计研究的深层逻辑。现实中的时间与资金有限，不可能对每个问题都开展百万人大规模数十年研究。因此，研究者常需权衡资源约束：例如，心血管疾病研究多聚焦高血压、糖尿病等高风险男性群体，并非单纯因医学界忽视女性或健康人群（尽管这些批评部分合理），而是因为若想验证"他汀类药物能否降低心脏病风险"，从高风险群体起步可大幅减少所需样本量和追踪时间；若在年轻健康女性中开展同等研究，则需招募海量受试者并延长数倍追踪期，这在经济和操作层面往往不可行。
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