结合胰岛素治疗与实验性药物达格列净（dapagliflozin）可能有助于改善青少年1型糖尿病患者的健康状况，根据多伦多大学坦米蒂医学学院（Temerty Faculty of Medicine）和多伦多病童医院（SickKids）的内分泌学家Farid Mahmud领导的临床试验结果。
在研究中，Mahmud 及其同事评估了98名年龄在12至18岁之间的患者，他们除了接受标准胰岛素治疗外，还被给予达格列净或安慰剂。联合疗法被证明可以改善血糖控制、增强肾功能并减少体重增加。
这项发表在《自然医学》（Nature Medicine）上的研究结果，有助于指导对面临慢性肾病风险的年轻1型糖尿病患者进行精准治疗。
Mahmud 表示：“我们的研究显示，接受这种联合疗法的青少年在许多与胰岛素治疗相关的1型糖尿病症状上有所改善。这可能为越来越多的青少年1型糖尿病患者提供一种新的早期干预策略。”他是病童医院的助理科学家和内分泌科医生，同时在坦米蒂学院的儿科与医学科学研究所担任副教授。
1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，患者的胰腺停止产生胰岛素，而胰岛素是一种调节血糖水平的激素。
尽管大多数患者是在成年后被诊断出该病，但1型糖尿病通常始于儿童期和青春期早期。患者需要终身接受胰岛素治疗，这可能带来体重增加和慢性肾病等副作用。
在病童医院开展的这项试验中，接受达格列净联合胰岛素治疗的参与者出现这些副作用的情况更少，整体健康状况也更好。
虽然此前的研究已经在成人中取得了类似的结果，但 Mahmud 的团队特别为青少年设计了一项临床试验，这个群体在临床研究中往往代表性不足。由于激素变化、心理发展以及青少年与其父母共同承担治疗责任等因素，这个年龄段的临床试验参与过程更为复杂。
为应对这些挑战，研究团队与患者合作伙伴Lynne McArthur密切合作。她的研究参与始于她的双胞胎儿子之一在18个月大时因前往病童医院急诊就诊而被诊断出1型糖尿病。几年后，他的双胞胎兄弟也被确诊。
这段经历促使 McArthur 更积极地参与到改善1型糖尿病诊断和治疗方案的研究中。“决定参与临床试验是一个重要的决定，但我的目标一直是疾病预防。我知道我们的参与可以帮助建立一个儿童不再患1型糖尿病的未来。”McArthur 说道。
如今，随着儿子们年龄的增长，McArthur 仍然作为患者顾问参与其中，审查招募材料，对试验设计提供建议，并帮助确保研究始终与1型糖尿病患者及其家庭的真实生活经验保持联系。
“无论是作为受试者还是顾问参与研究，都是一件非常有意义的事情。通过我作为试验参与者的经验，我可以清楚地看到纸面上的计划如何影响糖尿病患者的真实生活。”McArthur 解释道。
这项试验为未来关于1型糖尿病儿童和青少年精准医学的研究提供了宝贵的基石。其中一项机会是“通过精准医学赋能多样化的糖尿病青少年”（EVERYONE）研究，该研究基于这种联合疗法，进一步关注个体因素如何影响治疗反应。
作为病童医院“精准儿童健康”（Precision Child Health）运动的一部分，EVERYONE 研究将探索青少年的个体特征，如胰岛素敏感性、免疫反应、代谢、遗传和社会健康因素，如何影响他们对胰岛素治疗的反应。
通过理解患者之间的这些差异，研究团队希望有朝一日能够提供个性化的治疗方案，以优化1型糖尿病青少年的治疗结果。
Mahmud 表示：“这为1型糖尿病青少年打开了令人兴奋的新治疗机会。我们为他们提供基于科学的治疗选择，旨在帮助他们在整个生命过程中茁壮成长。”
这项研究由 Breakthrough T1D（前身为青少年糖尿病研究基金会 JDRF）和加拿大健康研究院（CIHR）面向患者的研究战略资助。
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