礼来公司继续推进基因药物研发,与海鞘治疗公司达成19亿美元合作Eli Lilly continues genetic medicine push with $1.9bn Ascidian partnership - Pharmaceutical Technology

环球医讯 / 创新药物来源:www.pharmaceutical-technology.com美国 - 英语2026-08-30 10:55:06 - 阅读时长3分钟 - 1130字
礼来公司与马萨诸塞州生物技术公司海鞘治疗达成价值高达19亿美元的研究合作协议,共同开发肾脏疾病药物。此次合作是礼来公司在过去几个月内签署的多项基因医学相关交易之一,其核心是海鞘公司的RNA外显子编辑技术,该技术旨在千碱基规模上纠正与疾病相关的错误基因,可在不改变DNA的情况下重写基因源头,为传统基因编辑方法难以触及的疾病提供治疗可能。礼来公司近期积极布局基因药物领域,已签署多项合作伙伴关系、许可协议并进行收购,同时投资45亿美元升级印第安纳州生产基地,以构建多元化产品管线,资金来源于其减肥产品组合的强劲销售表现。
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礼来公司继续推进基因药物研发,与海鞘治疗公司达成19亿美元合作

礼来公司已与马萨诸塞州生物技术公司海鞘治疗(Ascidian Therapeutics)签署了一项研究合作协议,旨在发现和开发肾脏疾病药物——这为礼来公司过去几个月签署的一系列基因医学相关交易再添一笔。

通过这项对海鞘治疗价值高达19亿美元的合作,双方将首先致力于发现和开发由单一基因引起的肾脏疾病的疗法,不过礼来公司可以根据需要选择扩展到其他靶点。

作为交换,礼来公司将获得海鞘治疗公司针对特定肾脏疾病靶点的RNA外显子编辑技术的独家、靶向特异性权利,这些靶点目前尚未公开。礼来公司为此支付了未公开的前期款项,并承诺支付潜在的里程碑付款和分级特许权使用费。

根据协议,海鞘治疗公司将负责通过合作确定的任何靶点的发现工作以及部分临床前活动,而礼来公司将负责额外的临床前工作,以及临床研发、生产和商业化。

这些努力的关键驱动力将是海鞘公司的基于RNA的外显子编辑器,该技术旨在千碱基规模上纠正与疾病相关的错误基因。据海鞘公司总裁兼首席执行官迈克尔·埃勒斯(Michael Ehlers)表示,这种方法提供了在源头重写基因的机会,而无需改变DNA,他认为这可以"为那些用当前基因和碱基编辑方法长期无法触及的疾病打开大门"。

海鞘公司还强调了RNA外显子编辑方法在降低与直接DNA编辑和基因替换相关的风险方面的潜力,同时提供与基因疗法相似的持久反应。

礼来公司的交易热潮持续进行

礼来公司与海鞘治疗的交易仅仅是这家大型制药公司本周内的第三笔交易,此前该公司已与韩美制药(Hanmi Pharm)达成12.6亿美元的许可协议,获得其胰高血糖素样肽2(GLP-2)激动剂sonefpeglutide,以及与海思科制药(Haisco Pharmaceutical)达成30亿美元的合作协议,共同开发创新药物。

尽管礼来公司的交易战略覆盖面广泛,但该公司在过去一年中已大力投资于基因药物领域,与该领域的生物技术公司签署了多项合作伙伴关系、许可协议并进行了收购。

在等待这些方法是否能取得成果的同时,这家制药巨头也在积极努力加强其基因药物的生产能力,已于2026年5月承诺投入45亿美元升级其位于印第安纳州黎巴嫩园区的专门生产基地。

这些巨额投资是礼来公司通过构建多元化产品管线来扩大商业成功的举措,其资金来源于减肥产品组合的强劲销售。继2025年表现出色后,该产品组合在2026年第一季度继续保持强劲增长势头。

在基因药物领域之外,礼来公司2026年的引人注目交易还包括以78亿美元收购睡眠药物生物技术公司Centessa,以及与中国生物技术公司信达医药(Innovent)达成的88亿美元合作协议,专注于开发新的癌症和免疫系统疾病疗法。

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