Klotho Neurosciences, Inc.（NASDAQ: KLTO）宣布与马里兰州罗克维尔的AAVnerGene公司建立合作伙伴关系。AAVnerGene作为腺相关病毒（AAV）制造和靶向组织递送技术领域的创新领导者，其两项核心技术平台将助力Klotho的基因治疗候选药物以更低的成本、更高的疗效进入临床试验。
KLTO首席执行官约瑟夫·辛库尔博士表示："我们此前已宣布在寻找更高效的下一代基因疗法制造技术。AAVnerGene提供的两项技术将使KLTO-101（阿尔茨海默病/帕金森病）、KLTO-202（肌萎缩侧索硬化症等运动神经元疾病）和KLTO-303（抗衰老治疗）等专利候选药物更快推进临床试验。这些技术显著提升了疗效和纯度，同时降低了生产成本。"
AAVnerGene创始人兼首席执行官于道展博士指出："虽然AAV基因疗法具有革命性的单次治疗潜力，但当前面临高药价和剂量相关毒性危机。我们的AAVone单质粒生产系统能大幅降低制造成本，ATHENA平台开发的高效靶向AAV载体则可显著减少所需剂量。与专注于神经科学的开拓者Klotho合作，能够将这些突破性技术应用于神经退行性疾病的治疗开发，我们对此充满期待。"
双方合作聚焦于利用组织特异性启动子驱动Klotho基因表达，通过AAVnerGene的创新技术实现特定靶器官中KL蛋白的高效表达，针对神经和神经肌肉疾病开发突破性疗法。AAVnerGene的专有技术包括：1）AAVone单质粒生产系统（将AAV产量提升5-10倍）和2）ATHENA平台（通过衣壳工程实现精确组织靶向）。这些技术突破有望解决当前AAV疗法在成本、剂量和毒性方面的核心挑战。
关于合作方：
- AAVnerGene（www.aavnergene.com）是基因治疗领域的技术革新企业，致力于通过下一代AAV载体技术推动可负担的精准医疗。
- Klotho Neurosciences（www.klothoneuro.com）专注于利用抗衰老Klotho基因开发神经退行性疾病疗法，管线涵盖阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症的细胞/基因治疗方案。
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