科学家通过恢复脑血管系统——为大脑供应氧气和营养物质的血管网络——的正常功能，在小鼠实验中实现了阿尔茨海默病的"显著逆转"。
加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）和四川大学华西医院（WCHSU）的研究人员与英国合作伙伴合作，证实纳米技术可实现这一突破。
"我们的研究表明，该方法能快速清除阿尔茨海默病主要'废物蛋白'β-淀粉样蛋白（Aβ），恢复血脑屏障（BBB）的健康功能，并导致阿尔茨海默病病理的显著逆转，效果令人瞩目。"IBEC分子仿生学组研究员、研究作者洛雷娜·鲁伊斯·佩雷斯（Lorena Ruiz Perez）在声明中表示。
传统纳米医学依赖纳米粒子作为治疗分子的载体，而本方法采用的纳米粒子本身就是治疗剂，属于超分子药物。
研究人员指出，该疗法并未靶向神经元或其他脑细胞，而是恢复了调节大脑环境的"血管守门人"——血脑屏障的正常功能。
"通过修复这一'守门人'，我们帮助大脑自我平衡，并提升其他疗法的效果，"IBEC加泰罗尼亚高等研究理事会（ICREA）研究教授朱塞佩·巴塔利亚（Giuseppe Battaglia）向《新闻周刊》表示，"目前尚无可靠方法逆转阿尔茨海默病，现有疗法最多仅能延缓部分衰退。我们的成果指明了新方向：修复维持大脑健康的屏障。"
巴塔利亚解释道，恢复大脑自身防御功能的疗法可能意味着"日常衰退减少、独立生活时间延长、家庭对现有药物反应更佳，这将转化为更充实的家庭共处时光并减轻照护负担"。
研究结果凸显了脑血管健康的重要性，揭示了痴呆症与阿尔茨海默病等疾病与受损血管系统的关联。
研究团队证实，靶向特定机制可使大脑产生的有害"废物蛋白"通过血脑屏障，并随血液流动被清除。
在阿尔茨海默病中，Aβ的积累会损害神经元正常功能，大脑对这类有毒蛋白的天然清除系统也会失效。
研究中，科学家使用经基因编程的小鼠模型，使其产生大量Aβ并出现显著认知衰退，模拟人类阿尔茨海默病。
"注射超分子药物仅1小时后，我们观察到大脑内Aβ含量减少50%-60%,"WCHSU研究员兼伦敦大学学院学生、研究作者陈俊阳（Junyang Chen）表示。
巴塔利亚补充道："动物数月后仍表现出持续的功能恢复，表明效果持久而非短期现象。未观察到动物损伤或毒性反应，它们对疗法耐受良好。"
在一项实验中，研究人员为12月龄小鼠（相当于人类60岁）注射纳米粒子。六个月后评估其行为和记忆，发现18月龄时（相当于人类90岁）该动物已恢复健康小鼠的行为特征。
"我们认为其作用机制类似级联反应：当β-淀粉样蛋白（Aβ）等有毒物质积累时，疾病进展；但一旦血管系统恢复功能，就会开始清除Aβ及其他有害分子，使整个系统重归平衡。值得注意的是，我们的纳米粒子本身作为药物，似乎激活了反馈机制，使清除通路恢复正常水平，"陈俊阳解释道。
研究团队表示，通过模拟天然分子与LRP1受体（通常充当"分子守门人"）的相互作用，超分子药物的精准性使其能结合Aβ、穿越血脑屏障，并启动清除脑内有毒物质的过程，从而恢复血管系统的废物清除功能。
团队指出，该成果为开发针对阿尔茨海默病血管因素的有效临床干预措施带来希望，有望最终改善患者预后。
将发现转化为人类应用仍需更多研究。"这是具有前景的早期创新方法，在小鼠实验中效果鼓舞人心。淀粉样蛋白的快速清除及行为改善尤为显著。与任何临床前研究一样，在考虑人体试验前，安全性测试及在更大模型中的验证至关重要，"未参与该研究的伦敦帝国理工学院生物化学教授弗朗切斯科·阿普里莱（Francesco Aprile）在声明中表示。
巴塔利亚强调："血脑屏障对人类具有相似作用。若能安全触发人体屏障功能的恢复，我们预期大脑'自清洁'能力将提升：营养输送更稳定、炎症减少、有毒蛋白清除更高效。这种组合可延缓疾病进展并增强其他疗法效果。"
更新：2025年10月08日 06:17（美国东部时间），本文新增弗朗切斯科·阿普里莱的评论。
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