克利夫兰——
预防心脏病的一针疗法
单次输注，显著降低"坏"胆固醇，效果可能持续一生。一种实验性基因编辑治疗方法正在医学界引起关注——研究人员表示，它有朝一日可能改变数百万美国人预防心脏病的方式。
发表在《新英格兰医学杂志》上的这项治疗针对肝脏中名为PCSK9的基因。一种包裹在脂肪涂层中的微小分子机器，可以穿过血液并滑入肝细胞，沿着细胞DNA爬行直到找到该基因。然后它擦除一个DNA字母并用另一个替换。这一微小变化使PCSK9失效，阻止肝脏产生它所生产的蛋白质。没有这种蛋白质，肝脏就会从血液中清除更多的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇——即有害的那种——从而保持较低的水平。
在一项包含35名患者的初步试验中，所有患者都有遗传性高LDL水平或已有心脏病，最高剂量的治疗使LDL降低了62%。在18个月前接受治疗的患者中，这些降低效果似乎保持稳定。计划进行一项200名患者的大规模研究。
心血管疾病每年导致近80万美国人死亡。现有治疗方法——每日服用他汀类药物、注射PCSK9阻断药物——效果良好，但依从性一直是个问题。在开始服用降胆固醇药物后的一年内，三分之一到一半的患者停止服药，即使在心脏病发作后也是如此。一次性治疗可以完全避开这一障碍。
高成本的基因疗法通常针对罕见疾病开发——但这种治疗方法背后的公司（现为礼来公司子公司）表示，如果该药物最终获得批准，可负担性将是优先考虑的事项。研究人员表示，目标是一种有朝一日能成为常规初级护理一部分的药物。
尽管如此，专家仍呼吁谨慎。美国食品药品监督管理局(FDA)要求所有基因治疗患者随访15年，研究人员承认在该治疗能够走向广泛应用之前，需要更多的安全数据。
新发现可能改写阿尔茨海默病研究规则
研究人员可能即将改变科学家对阿尔茨海默病的理解，而这一切始于你身体已经产生的一种气体。
凯斯西储大学哈灵顿发现研究所大学医院的一项新研究发现，一氧化氮在调节替代剪接中起着广泛作用——即单个基因被编辑成多个不同版本的过程，极大地增加了我们的DNA可以产生的指令数量。研究人员发现，阿尔茨海默病患者大脑中的一氧化氮水平较低，这种调节的丧失与更大的斑块堆积和更快的记忆衰退相关。
这一发现直接挑战了几十年来的科学思维。长期以来，该领域一直认为阿尔茨海默病大脑中的一氧化氮水平过高，并导致疾病。而这项研究表示恰恰相反。
研究团队还确定了特定的酶，这些酶从参与基因剪接的脑蛋白质中剥离一氧化氮——创造了一种一氧化氮缺乏状态。这开启了一个潜在的新的治疗目标：阻断这些酶以恢复一氧化氮水平，从而可能减缓或治疗该疾病。下一步包括使用新型酶抑制剂进行动物研究。这些发现发表在《分子细胞》杂志上。
服用补充剂前请三思
社交媒体上充斥着补充剂推荐——但克利夫兰诊所建议将其视为药物。这意味着在服用前确认你是否真的需要。
过量服用补充剂可能给肾脏和肝脏带来负担，并与处方药相互作用。许多产品缺乏科学依据，且不在美国食品药品监督管理局的监管范围内。购物时，寻找经过第三方测试并筛查重金属的产品。
孕妇应格外小心：某些补充剂可能伤害发育中的婴儿。在添加任何新产品前，请咨询你的医生。
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