阿尔茨海默病是一种隐蔽且无情的疾病,会导致记忆力和思维能力逐渐丧失,并伴随独立生活能力的逐步衰退。对患者及其家属而言,这无疑是一个令人恐惧的诊断。
痴呆症被定义为因记忆或思维能力丧失而导致日常生活无法自理的状态,而阿尔茨海默病则是大脑中淀粉样蛋白和tau蛋白的积累所致——这些蛋白质起初是有益的,但随着积累变得有毒性。因此,阿尔茨海默病是病因,而痴呆症是结果。
不幸的是,在过去的25年里,针对阿尔茨海默病和痴呆症的医疗手段一直有限。随着老龄化人口的增长,阿尔茨海默病已成为全球最大的未满足医疗需求之一。
然而,希望正在出现。
最近,两种新的静脉注射药物lecanemab和donanemab已被证明能够清除阿尔茨海默病患者大脑中的毒性淀粉样蛋白积累。这两种药物中的一种或两种已在美、欧盟、英国、中国、日本、墨西哥、巴西和澳大利亚获得批准,但在加拿大尚未获批。
加拿大正在落后,而患者家庭正因此承受痛苦。我们需要及时并便捷地将这些新型阿尔茨海默病药物提供给加拿大人。
临床试验表明,lecanemab和donanemab能减缓阿尔茨海默病患者的认知能力下降速度,相较于安慰剂组分别减缓了27%至35%,且越早开始治疗效果越好。虽然这些治疗可以延缓病情恶化,但并不能完全阻止或逆转损害。
目前,lecanemab和donanemab仍在加拿大卫生部的审查中,尚未获准使用。审批过程复杂,因为27%的认知能力下降减缓可能被认为收益不足,尤其是在权衡潜在副作用的情况下。
确实,当这些药物进入大脑并触发免疫系统清除淀粉样蛋白时,可能会引发脑部肿胀或出血。尽管大多数临床试验参与者出现肿胀或出血时并无相关症状,但仍有3%至6%的人出现了头痛、头晕、意识模糊,甚至偶尔出现类似中风的症状。通常情况下,停止治疗后这些症状会消失,但在极少数情况下可能是永久性的。
从某种意义上说,这些药物的到来开启了阿尔茨海默病治疗的新时代,类似于我们现在对待癌症的方式:尽早检测疾病,并通过具有严重副作用风险的药物进行治疗。
患有阿尔茨海默病的加拿大人应该有机会评估这些新药物的潜在益处和副作用,以便为自己和家人决定是否接受治疗。决策过程必须包括充分知情同意,并参考来自世界各地患者的现实世界结果。
患者登记系统(即匿名患者数据的集合)在长期跟踪新药的益处和副作用方面发挥了关键作用。对于在加拿大接受新型阿尔茨海默病药物治疗的患者,建立一个登记系统将是必不可少的。
七月底,加拿大将在多伦多举办阿尔茨海默病协会国际会议,迎接全球阿尔茨海默病临床和研究界的到来。届时传递的信息将十分明确:加拿大应为其公民提供与其他地区相同的治疗机会。
阿尔茨海默病摧毁的记忆和自主能力使其成为加拿大人面临的最大健康挑战之一。尽管新型抗淀粉样蛋白疗法并非治愈方法,但它们代表了亟需的进步,并带来了希望:我们终有一天能够过上没有痴呆困扰的长寿且充实的生活。
为了我们自己以及我们所爱之人,这一目标值得追求。
安德鲁·弗兰克博士是渥太华布鲁伊埃健康中心的认知神经学家,同时也是布鲁伊埃健康研究所的研究员。
凯瑟琳·C·皮尔逊是宾夕法尼亚州立大学迪金森法学院的法学教授兼阿瑟·L·和桑德拉·S·皮科内教职学者,也是2024-25年度渥太华大学健康法律、政策与伦理中心的访问研究员。
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