Jaya Biosciences Inc是一家总部位于加州南旧金山的私营早期生命科学公司，专注于开发针对中枢神经系统（CNS）的基因疗法，以满足神经退行性疾病中的未满足医疗需求，于2025年7月6日、7月10日和7月12日分别在新加坡、日本和中国获得官方专利受理通知书，涉及名为“神经系统疾病的检测、预防、逆转和治疗方法”的专利申请。
“我们非常高兴我们的首批专利在中国、日本和新加坡获得受理，这些市场代表了巨大的未满足需求。” JayaBio总裁兼首席执行官Pawel Krysiak表示，“这体现了我们致力于在全球范围内应对阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病未满足需求的坚定承诺，并为与亚洲市场的战略合作伙伴建立合作关系铺平了道路。”
在日本、中国和新加坡获得的专利受理进一步支持了Jaya Biosciences在全球市场应对神经退行性疾病未满足需求的承诺。
Jaya Biosciences从密苏里州圣路易斯的华盛顿大学获得了该技术的许可。华盛顿大学医学院的研究人员发现，溶酶体酶基因的杂合功能丧失（LoF）突变是成人发病神经系统疾病的危险因素，其中包括阿尔茨海默病。人类遗传学分析显示，与对照组相比，在阿尔茨海默病人群中，多个溶酶体酶基因中的有害编码变异显著富集。对已知携带这些突变的家族谱系进行的初步分析表明，与普通人群相比，这些家族中成人发病的神经系统疾病风险增加了数倍。动物研究支持这些人类数据，并表明溶酶体酶的单倍剂量不足直接影响β-淀粉样蛋白（Ab）代谢，显著加剧斑块形成，并显著缩短阿尔茨海默病5xFAD小鼠模型的寿命。一剂针对中枢神经系统、通过AAV介导的基因疗法JB111，可显著改善携带PPT1基因杂合LoF突变的5xFAD小鼠的病理和临床表型。
“历史上，溶酶体酶基因缺陷的携带者被认为在一生中是正常的，但这些数据代表了对孟德尔常染色体隐性遗传病基本定律的扩展，也是对溶酶体酶缺陷携带者与成人发病神经系统疾病（包括阿尔茨海默病）之间关系的重要范式转变。” JayaBio科学顾问委员会主席Mark Sands教授表示。
日本是全球阿尔茨海默病发病率最高的国家之一，23%的女性和11%的男性年龄在60岁以上，或超过600万人患有阿尔茨海默病。中国有超过1600万人患有痴呆症，其中大多数为阿尔茨海默病，这是全球最大的痴呆症患者群体，占全球总病例数的近30%。在新加坡，每11名60岁以上的成年人中就有约1人患有痴呆症，而痴呆症患者数量（其中大多数为阿尔茨海默病）预计到2030年将翻倍以上。“虽然确切数字尚未可知，但我们相信JayaBio的精准医学方法，针对上游效应通路而非下游标记物，可以解决这些市场以及全球范围内相当一部分阿尔茨海默病及相关痴呆症患者的治疗需求。” JayaBio首席科学官Neal Goodwin博士表示，“我们很兴奋能推动JB111进入IND（临床试验申请）前的毒理和临床开发阶段，为携带溶酶体酶基因杂合突变的阿尔茨海默病患者提供可行的治疗方案。”
神经退行性疾病中的自噬-溶酶体通路
溶酶体是负责细胞成分正常降解和周转以及聚集倾向蛋白的亚细胞器。自噬-溶酶体通路的缺陷会导致蛋白质聚集、有毒蛋白种类的产生以及功能失调的细胞器积累，这些是包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的神经退行性疾病的标志。溶酶体降解起着关键作用，因为自噬体货物的降解无法在没有成功融合到可用且功能正常的溶酶体的情况下进行。随着年龄增长，溶酶体功能下降，这可能不仅促进了衰老过程本身，还促进了与年龄相关的疾病如神经退行性疾病和癌症的发展。越来越多的证据表明，某些溶酶体酶基因的缺陷与多种神经退行性疾病有关，如帕金森病、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病。
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