Jaguar Health（纳斯达克代码：JAGX）旗下公司Napo Pharmaceuticals与Napo Therapeutics宣布，针对新型液体克罗非莱默制剂的初步概念验证研究显示：第三位肠道衰竭患者在接受治疗后，其全胃肠外营养（TPN）和静脉输液需求显著降低。这是第二例因孤儿病短肠综合征导致肠道衰竭的儿科患者接受该药物治疗。
目前在阿布扎比开展的探索性单臂开放标签非随机研究（IIT）中，已有三位因短肠综合征伴肠道衰竭（SBS-IF）或微绒毛包涵体病（MVID）导致肠道衰竭的患者接受克罗非莱默治疗。根据4月26日在ELITE PED-GI年度大会披露的数据，首例MVID患儿的TPN需求减少达27%，首例SBS-IF患儿的TPN需求减少12.5%。数据显示该药物可降低水样便排泄量/频率，并增加尿量——这表明营养物质的口服吸收得到改善。
根据研究方案，首例MVID患儿在治疗12周后停药30天。但仅停药8天后，患者父母因症状恶化（表现为粪便排泄量增加和尿量减少）要求重启治疗。首例SBS-IF患儿同样在12周后停药，随后出现症状复发并恢复用药，此后持续维持显著的TPN减少效果。
Jaguar计划应主要研究者Mohamad Miqdady医生要求，继续供应克罗非莱默用于该研究，直至医疗必要性结束。Miqdady医生已将三位患者的初步数据提交至重要国际儿科胃肠病学会议待审。通过旗下公司，Jaguar正在支持两项独立的概念验证研究，并在欧美及中东/北非地区开展两项安慰剂对照的II期临床试验。
预计Napo针对儿科MVID患者的随机双盲安慰剂对照II期研究将于2026年中完成。阿布扎比研究的初步结果显示，这种具有变革性抗分泌作用机制的药物，可能为因MVID和短肠综合征导致的肠道衰竭患者提供减少TPN及其并发症（包括肝肾损伤、认知障碍及静脉感染）的创新治疗方案。尤其对于需要静脉营养支持且尚无获批疗法的MVID这一超罕见疾病，克罗非莱默的TPN减少效果具有突破意义。
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