Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家专注于利用CRISPR基因编辑技术革新医学的临床阶段基因治疗公司。该公司于2025年5月8日公布截至3月31日的第一季度财务结果及最新运营进展。
公司总裁兼首席执行官John Leonard博士表示："Intellia在各临床项目上取得卓越进展。第一季度两大重要成就是HAELO遗传性血管性水肿研究和MAGNITUDE-2 ATTR多发性神经病变研究的首位患者给药，同时ATTR心肌病研究入组进度超预期。即将公布的催化剂包括EAACI大会上NTLA-2002的持续疗效数据，以及2025年下半年发布的NTLA-2002 2期研究和nex-z 1期研究的长期数据。"
2025年第一季度及近期运营进展
遗传性血管性水肿（HAE）
NTLA-2002：该疗法通过CRISPR技术靶向肝脏中的KLKB1基因，旨在实现单次给药后终身控制HAE发作。
- 将于2025年6月15日英国格拉斯哥EAACI大会上口头报告1/2期研究的长期疗效数据
- HAELO全球3期研究正在推进，预计2025年第三季度完成入组
- 计划于2026年下半年提交生物制剂许可申请
- 2期研究数据显示接受25mg剂量/安慰剂后改用50mg剂量的患者持续改善
转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性病
nexiguran ziclumeran（nex-z/NTLA-2001）：通过CRISPR技术靶向肝脏TTR基因，实现TTR蛋白的深度、持续降低。
- ATTR心肌病（ATTR-CM）：
- 3月获得FDA再生医学先进疗法认定
- MAGNITUDE全球3期研究入组进度超预期，预计2025年底入组超550例
- 遗传性ATTR多发性神经病变（ATTRv-PN）：
- 4月完成MAGNITUDE-2全球3期研究首位患者给药，预计2026年完成入组
- 将在2025年5月欧洲心脏病学会心衰会议展示野生型与变异型ATTR-CM对比数据
- 计划于2025年下半年发布ATTR-CM和ATTRv-PN患者1期研究的长期疗效和安全性数据
平台技术进展
公司持续开发基于CRISPR的基因编辑技术和脂质纳米颗粒递送技术，扩展体内和体外治疗产品管线，致力于开发针对严重疾病的治愈性基因疗法。
财务数据
- 现金储备：截至2025年3月31日，现金及等价物7.071亿美元，较上年末减少1.546亿美元，主要因运营支出及5100万美元一次性支出（业务组合优化、裁员及房地产整合），预计可支持运营至2027年上半年
- 合作收入：1660万美元（同比-42.6%），主因AvenCell授权协议收入减少
- 研发支出：1.084亿美元（同比-3%）
- 管理费用：2900万美元（同比-6.7%）
- 净亏损：1.143亿美元（同比-6.4%）
公司将在2025年5月参与摩根大通医疗会议、欧洲心脏病学会心衰会议等学术活动，并于5月8日举办财报电话会议（国际接入号码+1-412-317-5726）。会议资料及回放可通过公司官网获取。
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