环球医讯创新药物

GSK的momelotinib获得罕见血液炎症性疾病的孤儿药认定
2026-09-12 13:48:49家医大健康
GSK宣布其JAK抑制剂momelotinib获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定，用于治疗VEXAS综合征——一种罕见、严重的进行性血液炎症性疾病，目前无获批疗法且五年死亡率高达30-40%。该认定基于临床证据显示momelotinib可改善症状、减轻炎症并纠正血液学异常。GSK已启动II/III期ATLAS研究，若成功将支持全球监管申报并推动适应症扩展。该药物通过2022年收购Sierra Oncology获得，目前已在美欧用于治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者。今年迄今GSK股价上涨7.8%，优于行业表现。
FDA批准强生公司Tecvayli作为复发性或难治性多发性骨髓瘤的二线治疗
2026-09-12 13:48:43家医大健康
美国FDA已批准强生公司的Tecvayli（teclistamab-cqyv）联合Daralex Faspro用于至少接受过一次治疗的成人复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的二线治疗。基于正在进行的3期MajesTEC-3研究结果，该联合疗法在无进展生存期和总生存期方面显示出统计学显著改善，疾病进展或死亡风险降低83%。该批准通过专员国家优先审查凭证项目加速推进，并有望在社区和学术医疗机构中广泛应用。
小野药品与Congruence Therapeutics在神经学和免疫学优先领域开展新药发现合作
2026-09-12 13:36:55家医大健康
日本小野药品工业株式会社宣布扩大与加拿大Congruence Therapeutics的合作，利用其Revenir™平台在神经学和免疫学领域开发新型小分子调节剂。此前双方已在肿瘤学领域合作，新协议下Congruence将针对不同靶点生成候选药物，小野获得全球独家选择权进行开发、生产和商业化，并支付预付款、研发里程碑付款及销售分成。
家人在33岁父亲去世后恳求批准癌症药物
2026-09-12 13:36:48家医大健康
一位33岁的父亲休·琼斯因胆管癌去世，此前他一直在争取让靶向治疗药物扎尼达他单抗获批用于英国国家医疗服务体系。他的家人延续其呼吁，希望卫生官员批准该药物。该药物在临床试验中显示可将患者生存期从6.2个月延长至18.1个月，但英国国家卫生与临床优化研究所因疗效证据不足初步拒绝将其纳入国家医疗服务体系常规使用，计划在3月重新评估。
Fierce Pharma Asia——Kyowa终止OX40项目；Sanofi授权首创新药；BioNTech推进Duality ADC
2026-09-12 13:34:04家医大健康
本期Fierce Pharma Asia周报涵盖多条重要新闻：Kyowa Kirin因新出现两例癌症病例决定终止其OX40自身免疫药物的全部临床开发；Sanofi斥资最高15亿美元获得中国生物制药旗下首创JAK/ROCK抑制剂的全球权益，该药在移植物抗宿主病领域潜力巨大；BioNTech将DualityBio许可的B7-H3抗体偶联药物推进至III期临床试验，其在去势抵抗性前列腺癌中显示中位影像学无进展生存期11.3个月；此外还包括辉瑞与3SBio的PD-1xVEGF双抗策略、UCB以11亿美元收购Antengene的T细胞接合器、Roche投资4.8亿美元于韩国生物制药产业等资讯。
CRISPR基因疗法大幅减少遗传性血管性水肿发作
2026-09-12 13:33:01家医大健康
一项名为HAELO的随机试验显示，基于CRISPR的新型体内基因疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）能显著降低遗传性血管性水肿（HAE）的发作频率。单次输注后，HAE发作相对减少87%，从第5周到第28周平均每月发作0.26次，而安慰剂组为2.10次。62%接受lonvo-z治疗的患者在无需长期预防的情况下被认为无HAE发作，而安慰剂组仅为11%。该疗法通过脂质纳米颗粒将CRISPR基因编辑递送至肝脏，灭活KLKB1基因，从而减少缓激肽的产生。研究结果还显示，与安慰剂相比，lonvo-z在需要按需治疗和中重度发作的关键次要终点上也有显著优势，且不良事件多为可逆性。开发者Intellia Therapeutics计划于今年下半年向FDA提交批准申请，若获批，lonvo-z将成为首个用于任何适应症的体内CRISPR-Cas基因编辑疗法。
多发性骨髓瘤宣传月：当前与未来前景
2026-09-12 13:20:37家医大健康
多发性骨髓瘤宣传月旨在提升对一种浆细胞恶性血液肿瘤的认识。尽管该病目前无法治愈，但多种药物方案和干细胞移植可使患者达到缓解。根据GlobalData流行病学数据库，2026年八大主要市场（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国、日本、中国）预计将新增超过8.5万例确诊病例，流行病例达33万例。全球医药市场销售额预计从2026年的255亿美元增至2032年的299亿美元，单克隆抗体、免疫调节药物和CAR-T疗法为主导。当前有80项由药企发起的II/III期和III期临床试验正在进行，值得关注的包括Kite公司（吉利德子公司）的iMMagine-1试验，以及百时美施贵宝的mezigdomide药物研究。随着新一代CAR-T疗法和E3连接酶调节剂的发展，治疗格局正在快速演变。持续的疾病认知、临床试验参与和研究动力对于将进展转化为更长的缓解期和更好的生活质量至关重要。
‘瘦身针’革命
2026-09-12 13:16:24家医大健康
在菲律宾心脏协会2026年年度大会的一场研讨会上，近三千名心脏病专家和医疗专业人士聚焦于司美格鲁肽和替西帕肽等GLP-1及GIP/GLP双受体激动剂药物。这些最初用于糖尿病的注射药物正重塑全球肥胖治疗，患者实现显著减重、血糖血压改善及心血管获益。然而专家警告，社交媒体将药物包装成奢侈品，非肥胖者滥用、假药泛滥、自行用药等风险凸显。药物并非美容捷径，必须配合生活方式干预，且存在恶心、胰腺炎等副作用。肥胖是复杂慢性病，长期健康仍依赖日常自律。菲律宾4成成人超重或肥胖，470万人患糖尿病，公共健康危机之下，药物公平可及性亦成问题。未来肥胖治疗离不开药物，但最健康的处方无法完全装进注射器。
创新药物
2026-09-12 12:50:36家医大健康
该硕士课程旨在培养纳米药物载体与分子影像领域的高水平研究人员和专业人士。课程涵盖药剂学、药物化学、功能与分子影像、生物学、生物化学等多学科内容，注重理论与实践结合，教学语言为英语，毕业生可从事制药研发、影像平台研究、质量管理或继续攻读博士学位。
FDA预计于2026年4月作出多项药物审批决定
2026-09-12 12:48:53家医大健康
美国FDA将在2026年4月对五项新药申请作出审批决定，涵盖血液恶性肿瘤、肥胖/超重、局灶节段性肾小球硬化、HIV-1感染以及阿尔茨海默病激越等适应症。本文详细介绍了每项药物的作用机制、关键临床试验结果及预期PDUFA日期，包括Orca-T用于血液恶性肿瘤已获优先审评，口服GLP-1激动剂orforglipron在肥胖患者中显示显著减重效果，sparsentan针对FSGS降低蛋白尿，doravirine/islatravir双药方案维持HIV病毒抑制，以及AXS-05改善阿尔茨海默病激越行为并延迟复发。

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