《处方药使用者付费法案》日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）对《新药申请》（NDA）或《生物制品许可申请》（BLA）进行审评并作出最终批准决定的截止期限。典型审评周期为药物申请被受理后10个月。对于获得优先审评的药物，审评周期缩短至自申请受理起6个月。
Orca-T用于治疗血液恶性肿瘤
PDUFA日期：2026年4月6日
FDA已授予Orca-T的BLA优先审评。Orca-T是一种异基因干细胞和T细胞免疫疗法生物制品，用于治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征等血液恶性肿瘤。
Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和来自相关或无关匹配供体外周血的传统T细胞组成。该产品在清髓性预处理方案后给药。
BLA提交基于随机、开放标签的III期PRECISION-T试验数据。该试验将Orca-T与传统异基因造血干细胞移植（alloHSCT）进行比较，纳入晚期血液恶性肿瘤患者。结果显示，研究达到了主要终点：与alloHSCT相比，Orca-T组在1年时无中重度慢性移植物抗宿主病生存率显著改善（78% vs 38%；风险比0.26；P<0.00001）。Orca-T组1年总生存率为94%，alloHSCT组为83%（HR 0.49；P=0.11823）。Orca-T组中重度cGvHD的累积发生率低于alloHSCT组（13% vs 44%；HR 0.19；P<0.00002）。近期一项生产和运输分析结果显示，100%的订购Orca-T在70小时内送达全美移植中心，且三个组分的产品质量保持一致。
Orforglipron用于治疗肥胖或超重
PDUFA日期：2026年4月10日
Orforglipron是一种口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，目前正接受审评，用于治疗肥胖或超重且至少伴有一种体重相关合并症的成人。
该申请基于ATTAIN III期临床试验项目的数据。ATTAIN-1试验评估了orforglipron在非糖尿病肥胖和超重患者中的效果，而ATTAIN-2试验则评估了该药物在肥胖和超重合并2型糖尿病患者中的效果。两项研究均显示，与安慰剂相比，orforglipron组体重显著下降。Orforglipron还在关键心血管风险因素方面显示出有临床意义的改善。其安全性与其它GLP-1药物一致，最常见的不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。III期ATTAIN-MAINTAIN试验结果也表明，在注射用司美格鲁肽或替尔泊肽达到平台期的患者中，orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan用于治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）
PDUFA日期：2026年4月13日
斯帕森坦（商品名Filspari®）的补充新药申请正在审评中，用于治疗FSGS，这是导致终末期肾病的主要原因之一。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，目前已被批准用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降。FSGS的申报资料包括III期DUPLEX研究和II期DUET研究的数据。这些试验结果显示，与血管紧张素II受体阻滞剂厄贝沙坦相比，斯帕森坦治疗可显著降低蛋白尿。DUPLEX研究数据还显示，与厄贝沙坦组相比，斯帕森坦组有更多患者达到蛋白尿水平低于0.7g/g，这是一个具有临床意义的终点，与FSGS患者的长期肾脏保护相关。
Doravirine/Islatravir用于治疗HIV-1感染
PDUFA日期：2026年4月28日
FDA正在审评一种新的每日一次、两药方案用于治疗病毒学抑制的HIV-1感染成人患者。该口服疗法将非核苷逆转录酶抑制剂多拉韦林与核苷逆转录酶易位抑制剂艾斯拉韦联合制成单一片剂。申请资料包含两项III期试验数据：MK-8591A-051和MK-8591A-052。分别评估了从基线抗逆转录病毒疗法或从比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦转为DOR/ISL的安全性和有效性。结果显示，两项试验均达到了主要疗效成功标准（HIV-1 RNA≥50拷贝/mL的患者比例），证明DOR/ISL在48周内非劣效于两种对照方案。DOR/ISL的安全性与对照方案一致。
AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激越
PDUFA日期：2026年4月30日
FDA已授予AXS-05（右美沙芬HBr和安非他酮HCl）的补充新药申请优先审评，用于治疗阿尔茨海默病激越。AXS-05包含右美沙芬（一种非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和sigma-1受体激动剂）和安非他酮（一种氨基酮和CYP450 2D6抑制剂）。该复方目前已被批准用于治疗重度抑郁症，商品名为Auvelity®。阿尔茨海默病激越的申请数据来自四项随机、双盲、III期试验：ADVANCE-1、ADVANCE-2、ACCORD-1和ACCORD-2。长期安全性还在开放标签扩展试验中得到评估。研究结果显示，与安慰剂相比，AXS-05改善了激越相关和破坏性行为，并延迟了阿尔茨海默病激越的复发时间。ADVANCE-2试验未达到其主要终点（从基线到第5周Cohen-Mansfield激越量表总评分的变化），但AXS-05组在数值上显示出更有利的结果。长达12个月的安全性数据显示该治疗耐受性良好。
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