环球医讯创新药物

大冢制药子公司Taiho的DMD疗法在III期试验中未能达到预期效果
2025-08-01 10:55:45家医大健康
大冢制药集团旗下的Taiho制药公司开发的杜氏肌营养不良症（DMD）疗法pizuglanstat在III期临床试验中未能达到主要终点，标志着这一领域研究遭遇又一次挫折，同时其他药企的类似疗法也接连受挫。
2025-2030年KIF18A靶向治疗市场研究报告超10种KIF18A疗法进入临床开发阶段
2025-08-01 10:55:19家医大健康
本报告聚焦KIF18A靶向治疗这一癌症治疗新方向，全面分析其生物学功能、致癌作用及治疗潜力。重点覆盖全球10余种临床在研疗法，涵盖小分子抑制剂、RNAi策略及AI驱动药物发现平台，涉及Volastra、Accent Therapeutics等企业临床试验进展，预测首种疗法2030年商业化。报告揭示KIF18A在染色体不稳定肿瘤中的靶向治疗前景，结合AI药物开发与监管支持，预示其在精准肿瘤学领域的革命性潜力。
精准脉搏：CAR T标签更新、FDA批准等
2025-08-01 10:53:48家医大健康
本周肿瘤学领域迎来多项重要进展，包括CAR T细胞疗法标签更新、daraxonrasib获得胰腺癌突破性疗法认定、tafasitamab获批用于复发性滤泡性淋巴瘤等，展示了癌症治疗领域的快速创新和对改善患者生活的不懈追求。
KOMO Biosciences向Caravan Biologix授予KOMbine™靶向插入基因编辑平台研究许可
2025-08-01 10:53:23家医大健康
美国马萨诸塞州剑桥市与夏威夷檀香山市——KOMO Biosciences（精准基因组工程技术公司）于2025年7月23日宣布，已向开发mini-CAR™技术的Caravan Biologix授予研究许可。该合作将KOMO Biosciences的高效率靶向插入技术与Caravan的微型T细胞技术相结合，旨在加速实体瘤治疗产品进入临床，通过诱导多能干细胞(iPSC)稳定整合mini-CAR构建体，缩短开发周期、降低制造成本并提升治疗效果。双方表示该技术组合将推动更快速可重复的制造工艺，加快生命科学疗法的临床应用。
泰国自主生产两种癌症药物得益于朱拉蓬公主的远见
2025-08-01 10:44:41家医大健康
泰国成功实现两种靶向癌症药物HERDARA和IMCRANIB 100的国产化生产，大幅降低进口依赖。这两种药物分别用于乳腺癌和多种血液癌症治疗，由泰国朱拉蓬研究所在公主主导下自主研发，标志着泰国首个无须依赖国外技术的生物药物生产线建成。新药投产将显著降低治疗成本，预计2025年7月起在朱拉蓬医院临床应用。
精准基因治疗平台或颠覆转移性癌症及其他未满足医疗需求领域的治疗标准
2025-08-01 09:39:11家医大健康
卡利迪生物科技公司（Calidi Biotherapeutics Inc.）的红尾（RedTail）系统性肿瘤溶瘤病毒平台通过包裹IL-15超激动剂的牛痘病毒，实现了对转移性肿瘤的精准基因治疗，其临床前数据显示该技术不仅能直接裂解肿瘤细胞，还能激活免疫系统预防复发。该平台预计2026年底提交IND申请，为肺癌等难治性癌症提供新治疗方案。
卡维斯塔制药宣布EKTERLY®（sebetralstat）获FDA批准，成为首个也是唯一口服按需治疗遗传性血管性水肿的药物
2025-08-01 09:35:57家医大健康
卡维斯塔制药的EKTERLY®（sebetralstat）成为全球首个获FDA批准的遗传性血管性水肿（HAE）口服按需治疗药物，其III期KONFIDENT临床试验证明该药可在症状发作时快速缓解肿胀（中位起效时间1.3小时），适用于12岁以上患者。该药物通过抑制血浆激肽释放酶阻断致病通路，与现有注射剂相比显著降低治疗负担，公司已启动美国上市并配套患者支持计划。
大麻使用与致命“无声”肝病相关，数百万日常使用者面临无预警死亡风险
2025-08-01 09:34:45家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）开展的双盲临床试验发现，短期使用大麻二酚（CBD）可能导致肝酶异常升高，7名参与者因肝损伤退出研究。研究显示，即使每日剂量低于5mg/2.2磅体重，长期使用仍可能引发致命性肝损伤，且症状隐蔽无明显预警。
近五年科学产出
2025-08-01 09:18:43家医大健康
本文详细总结了巴西相关科研团队在2024年至2021年间的主要研究成果，涵盖了生殖生物学、药物开发、微生物学、生物材料以及动物科学等领域，展示了该国在生命科学和生物技术方向的突出贡献，并对特定研究进行了深入分析，包括牛卵巢组织体外培养、抗氧化剂作用机制、抗菌化合物筛选及骨再生生物材料的应用等。
Myosin Therapeutics在《Cell》杂志发表两项基础研究揭示治疗癌症和脑部疾病的新方法
2025-08-01 09:14:44家医大健康
美国生物技术公司Myosin Therapeutics发布两项突破性研究成果，首次将非肌肉肌球蛋白II（NMII）确立为可药物靶向的治疗靶点，通过开发小分子抑制剂MT-110和MT-125，在胶质母细胞瘤和药物成瘾治疗领域取得重大进展。两项研究发表于《Cell》期刊，展示了通过分子马达蛋白治疗癌症和神经系统疾病的全新途径。

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