Taiho制药公司的杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）试验性疗法pizuglanstat在一项III期临床试验中未能显示出疗效。
REACH-DMD研究（NCT04587908）显示，在行走能力组中，经过一年治疗后，患者从地板上起身所需时间的平均变化未出现显著差异，而这是该组的主要终点指标。
这项研究在日本招募了年龄在五岁及以上的男性DMD患者，并以安慰剂对照、双盲对比的方式进行试验。
Taiho制药公司是东京证券交易所上市的大冢集团（Otsuka Group）的子公司。7月8日，大冢集团的股价较前一日（7月7日）下跌1.62%，收盘价为6,622日元（约合45.08美元），而7月7日的收盘价为6,731日元（约合45.82美元）。
Taiho的研究还招募了一个非行走能力的DMD患者队列，研究人员正在评估pizuglanstat在该人群中的安全性。目前，来自这一队列的数据尚未公布。
公司表示，该研究的详细结果将在一个合适的学术会议上发布，但尚不清楚这些数据是否会包括非行走能力队列的结果。
Pizuglanstat通过抑制血红素前列腺素D合成酶（HPGDS）发挥作用，这种酶参与了DMD患者的肌肉坏死进程。因此，抑制该酶会减少前列腺素D2的合成，从而降低坏死肌肉纤维的数量。
DMD研究领域的又一次重大挫折
这一最新结果对DMD社区来说又是一个艰难时刻。2023年10月，Sarepta和罗氏（Roche）联合开发的DMD基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）在一项III期确认性试验中未能达到主要终点。此外，在该疗法施用后出现了几例患者死亡事件，美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年6月对该疗法展开了调查。
2024年6月，辉瑞（Pfizer）撤回了其DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec。此前，一名患者在II期试验中死亡，且III期试验未能显示任何益处。
尽管如此，近期也有一些令人鼓舞的研究进展。例如，Satellos公司的SAT-3247在一项Ib期研究中显示出握力翻倍的效果。
Entrada Therapeutics公司也获得了欧盟（EU）卫生部门和伦理委员会的批准，开始了一项随机I/II期试验，测试其名为ENTR-601-45的内体逃逸载体（EEV）结合磷酰二胺吗啉寡聚物。这一消息是在FDA解除对该疗法长达两年的临床暂停后发布的，此前FDA要求提供额外数据。
据GlobalData预测，到2033年，七大主要市场（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本）的DMD市场规模将增长至52亿美元。这一增长主要得益于近期创新疗法的获批，尤其是Sarepta Therapeutics/Roche的Elevidys和Santhera Pharmaceuticals的Agamree。
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