帕尔塔·安比尔(Partha Anbil)，科福吉(Coforge)生命科学高级行业顾问，以及帕尔塔·潘杜兰加·科特(Partha Panduranga Khot)，科福吉生命科学业务主管。
在本系列文章的第一部分中，科福吉生命科学高级行业顾问帕尔塔·安比尔(Partha Anbil)和科福吉生命科学业务主管帕尔塔·科特(Partha Khot)阐述了患者支持计划应作为战略基础设施而非可选附加组件的观点——他们追溯了药物不依从性的规模、向基于价值的护理转变的趋势，以及构成现代中心服务的四个核心服务类别（临床支持、病例管理、财务援助和技术），同时提供了将计划参与与更高依从性、更长治疗持续时间和更低总治疗成本联系起来的真实世界证据。
在第二部分中，作者们探讨了区分高绩效计划与低绩效计划的因素、中心服务行业的当前规模和结构，以及制造商、支付方和医疗服务提供者对这些模式持续提出的批评，最后为制造商、特药药店、医疗服务提供者和支付方提供了战略建议，并展望了患者支持计划的未来发展方向。
关键成功因素：什么使计划有效
对已发表的患者支持计划的分析揭示了几个与卓越结果一致相关的因素：
受过培训的医疗专业人员
利用注册护士（19项研究）或药剂师（19项研究）作为主要患者联系人的计划，比仅依赖未经培训的客户服务代表的计划表现出更好的结果。医疗专业人员带来临床知识，使他们能够提供实质性疾病教育、识别令人担忧的症状，并适当地将问题升级给处方医生。
一些计划中采用的"护士大使"模式体现了这种方法。这些注册护士接受关于疾病状态、产品特性和药物获取流程的专门培训。他们提供个性化的、高接触的协调护理，涵盖教育、依从性支持和护理协调。
虽然医疗专业人员是更昂贵的资源，但他们的临床专业知识似乎通过改善结果证明了投资的合理性。组织在确定适当的人员配备模式时，应仔细考虑成本和效果之间的平衡。
频繁、一致的联系点
在整个治疗前12个月内提供定期联系的计划表现出更好的依从性和持续性。接触点频率根据疾病复杂性和患者需求而变化，但成功的计划通常包括：
- 治疗启动期间的初始密集联系（每周至每两周一次）
- 整个第一年内定期持续联系（每月至每季度一次）
- 主动外展联系，而非对患者发起呼叫的被动响应
- 多种沟通渠道（电话、电子邮件、短信、视频）
前12个月似乎特别关键，因为患者在此期间最容易出现不依从情况。在这一时间段内集中支持同时保持12个月后的一些持续联系的计划显示出最佳结果。
教育与实际支持的结合
最有效的计划将疾病教育与解决具体障碍的实际支持相结合。仅靠教育，特别是没有强化的书面材料，效果有限。然而，当教育通过互动咨询与财务援助、福利调查和护理协调相结合时，结果会大幅改善。
这表明计划的设计应基于这样的认识：仅靠知识是不够的，患者需要既理解疾病，又消除实际障碍，才能实现最佳依从性。
照顾者和支持系统参与
将家庭成员或护理人员纳入教育和支持过程的计划，比仅专注于患者的计划表现出更好的结果。一种"同伴系统"，让护理人员参与教育课程并帮助监测依从性，显示出前景。
这一发现承认，慢性病管理很少是一项单独的努力。家庭成员通常在药物管理、症状监测以及在困难时期提供鼓励方面发挥关键作用。吸引更广泛支持网络的计划利用了维持持续依从性的宝贵资源。
计划评估与持续改进
成功的计划采用全面框架进行系统评估，涵盖投入、活动、产出、结果和影响。定期评估使组织能够识别需要改进的领域并优化资源分配。
关键评估指标应包括：
- 入组率和从处方到入组的时间
- 患者参与水平和联系频率
- 通过覆盖天数比例衡量的药物依从性
- 持续率和停止时间
- 预先授权成功率和批准时间
- 患者满意度和生活质量指标
- 包括住院和急诊就诊在内的医疗使用情况
- 包括医疗和药品支出的总治疗成本
组织应在计划启动前建立基线指标，持续监控绩效，并定期进行正式评估，以评估有效性并识别改进机会。
行业现状：当前状态与趋势
普及率和采用情况
患者支持计划在特药商业化中已变得无处不在。对2019年批准和上市的所有新药的分析发现，90%包含某种形式的制造商赞助患者服务。40种药物中只有4种没有相关的患者支持计划，其中3种是用于传染病的药物，这些药物在美国以外可能有更高的使用率。
患者支持计划在各治疗领域的普及率表明了其重要性：
- 罕见疾病：47.5%的计划
- 癌症和血液疾病：12.5%
- 神经和精神疾病：12.5%
- 传染病：7.5%
- 妇女健康：7.5%
特药（占新批准药物的83%）比非特药更可能提供全面的患者服务。这既反映了这些疗法的复杂性，也反映了其高昂的成本，这些成本创造了需要系统支持的多个障碍。
服务组合与计划范围
计划在提供的服务广度和深度上存在显著差异。在2019年上市的药物中：
- 47.5%包含1-2个服务类别。
- 30%包含三个服务类别。
- 13%包含所有四个类别（临床支持、病例管理、财务支持、技术）
患者自行管理的药物（口服和自注射）比医生管理的产品更可能提供患者支持服务。这可能反映了患者在管理自我给药时面临的更大复杂性，以及当药物通过特药药店而不是在诊所给药时，制造商与患者直接关系的机会。
第三方服务提供商
虽然一些制造商内部运营患者支持计划，但大约15%与第三方提供商（包括特药药店和中心服务供应商）签订合同。这些供应商提供基础设施、专业知识和可扩展性，这些可能是单个制造商难以在内部开发的。
特药行业已经发展成为提供全面的中心服务作为核心竞争力。大型特药组织同时运营多个制造商赞助的计划，利用共享的呼叫中心、病例管理平台和分销协调基础设施。这种外包模式允许制造商快速部署计划，而无需建立内部能力。
然而，外包也带来了品牌控制、数据访问和跨多个产品的患者体验一致性方面的挑战。制造商必须仔细评估自建与外包的决策，并对第三方供应商保持严格的监督，以确保质量和与品牌战略的一致性。
挑战与批评
尽管展示了这些益处，患者支持计划仍面临行业必须解决的合理批评和挑战：
潜在的利益冲突
雇用临床医生（护士、药剂师）就制造商赞助的疗法向患者提供建议的计划，造成了固有的利益冲突。这些医疗专业人员无法提供完全无偏见的医疗建议，因为他们的主要责任是对赞助计划的制造商。这引发了关于建议是否真正服务于患者最佳利益，还是受到商业考虑的影响的问题。
批评者认为，如果提高患者依从性是一个真正的目标，支持计划应该扩展到仿制药和竞争对手的产品。专注于高利润、专利期内的特药表明商业动机超过了纯粹的患者利益。
行业必须通过透明度、明确披露计划赞助和确保患者安全和福利优先于商业目标的政策来解决这些问题。一些制造商已经建立了商业团队和患者支持人员之间的防火墙，以最小化不适当的影响。
行政负担
虽然计划旨在减轻处方医生的负担，但注册过程可能复杂且耗时。手动注册表格、不同制造商之间不一致的流程以及与电子健康记录缺乏整合，给繁忙的诊所带来了行政挑战。
服用来自不同制造商的多种特药的患者可能需要导航几个不同的计划，每个计划都有独特的注册程序、资格标准和支持结构。这种碎片化可能会令人困惑和负担沉重。
行业应优先考虑注册流程的简化和标准化。数字注册门户、电子处方整合和采用通用数据标准可以显著减少行政摩擦。
成本转移与价格影响
共同支付援助计划使患者对药品价格的敏感度降低，可能使制造商能够维持或提高标价，因为他们知道患者的自付成本仍然受到保护。这些动态使承担高标价负担的支付方处于不利地位，而患者认为药物是负担得起的。
有人认为，投入到患者支持计划中的资源最好从一开始就用于更实惠地定价药物。每年在中心服务上花费的数千万美元理论上可以反映在更低的采购成本中。
这种批评虽然在经济上是理性的，但忽略了这样一个现实：即使定价合理的药物也面临与成本无关的依从性挑战。疾病教育、护理协调和临床支持提供了独立于财务援助的价值。然而，行业必须认真对待关于成本转移的担忧，并对计划成本与定价决策之间的关系保持透明。
透明度和标准化不足
制造商通常不会公开披露计划使用情况、成本或详细的结果数据。这种不透明性使外部利益相关者难以评估计划的有效性和价值。如果没有关键指标的标准化报告，就不可能对计划进行有意义的比较。
成功指标缺乏一致的定义进一步使评估复杂化。依从性可能在不同计划中以不同方式衡量，而患者报告的结果则使用未经验证的、特定于计划的工具。
行业应共同努力实现更大的透明度和标准化。在同行评审的文献中发布结果数据、采用通用指标和参与全行业的基准测试将增强可信度，并有助于识别最佳实践。
监管与合规考虑
患者支持计划在复杂的监管环境中运作，存在重大的合规风险。反回扣法规禁止提供任何价值以诱导药物处方或购买。虽然患者支持计划通常在监管安全港内，但特定活动可能会引起关注。
制造商必须保持严格的合规计划，确保财务援助得到适当限制，与医疗保健提供者的互动符合指南，以及所有计划活动符合法律和道德标准。合规失败可能导致重大处罚和声誉损害。
行业专业人士的战略影响
对制药制造商的影响
患者支持计划应被视为战略要务，而非战术营销工具。关键战略考虑包括：
与产品开发的整合：应在临床开发期间评估患者支持需求，计划设计应在上市前就开始。了解患者获取障碍、保险覆盖模式和支持需求，可以在商业化时快速部署计划。
资源分配：制造商应投资了解哪些计划组件对特定患者群体和疾病状态产生最大价值。并非所有服务对所有产品都具有同等影响力。严格的评估和优化使资源分配集中在最高影响力干预上。
自建与外包决策：内部计划运营与第三方外包之间的选择应战略性地做出，而不仅仅基于成本。需要考虑的因素包括治疗领域专业知识、数据访问需求、品牌控制优先事项和长期能力建设。
跨职能协调：患者支持计划需要多个职能的协作，包括商业、医学事务、市场准入、法律/合规和患者倡导。打破职能孤岛并建立明确的治理，确保一致的战略执行。
衡量成功：制造商应建立全面的评估框架，不仅衡量入组和依从性，还衡量患者满意度、提供者满意度、成本效益和对品牌定位的贡献。计划应以与其他商业投资相同的严谨性进行管理，有明确的投资回报率期望和责任。
对特药药店的影响
运营制造商赞助计划的特药药店必须在商业成功和患者福祉之间取得平衡：
临床卓越：雇用高度训练的临床人员并保持临床协议，确保计划提供超出商业目标的真实患者益处。特药药店应投资于员工发展、临床培训和遵循基于证据的实践。
技术投资：简化注册、实现护理协调和促进沟通的数字平台增强计划效率和患者体验。特药药店应优先考虑技术发展，实现可扩展性而不牺牲个性化。
结果衡量：通过严格的结果衡量来展示价值，使特药药店在竞争市场中脱颖而出。发展强大的分析能力和发布结果数据，建立可信度并吸引制造商合作伙伴关系。
以患者为中心：在服务制造商客户的同时，特药药店必须专注于患者需求和结果。将真正的患者倡导融入组织文化和决策中，确保长期成功和声誉。
对医疗提供者和机构的影响
处方医生应战略性地利用患者支持计划，同时保持独立性：
计划意识：了解可用的计划及其服务，使提供者能够将患者与适当资源联系起来。诊所应保持关于常用特药的计划的最新信息。
批判性评估：并非所有计划都提供同等价值。提供者在将患者引导至资源时，应评估计划的质量、全面性和易用性。与高质量计划建立关系有利于患者和诊所效率。
工作流程整合：提供无缝注册、电子预先授权支持和主动沟通的计划最有效地减轻诊所负担。提供者应倡导增强而非复杂化临床工作流程的计划功能。
独立性维护：在接受行政任务支持的同时，提供者必须保持临床独立性和不受商业影响的处方决策。患者支持计划应促进最佳护理，而不损害专业判断。
对支付方和卫生系统的影响
支付方面临着关于如何与制造商赞助的患者支持互动的复杂决策：
政策制定：关于共同支付援助计划、它们对免赔额和自付最高限额计算的影响以及累加器计划的明确政策，确保与计划设计理念一致的方法。
价值评估：支付方应评估患者支持计划是否真正通过更好的结果和减少的医疗支出降低总治疗成本，或者主要是在允许更高标价的同时转移成本。基于证据的评估应为覆盖和访问政策提供信息。
合作机会：一些卫生系统已与制造商建立合作伙伴关系，共同支持患者依从性和结果。当结构适当时，这些合作可以协调激励措施并提高全系统效率。
替代模式：支付方应探索由健康计划或独立组织运营的类似支持结构是否可以在没有制造商赞助担忧的情况下提供类似益处。一些综合交付系统已开发内部药物治疗管理计划，实现可比较的结果。
未来方向与新兴模式
个性化和风险分层
随着计划的成熟，更复杂的患者细分和个性化支持可能会出现。并非所有患者都需要相同强度的支持。风险分层模型可以根据人口统计学、疾病特征、先前的医疗使用情况和健康的社会决定因素，识别出不依从风险最高的患者。高风险患者接受密集干预，而低风险患者接受轻触式支持，优化资源分配。
数字健康整合
将患者支持计划与数字健康平台、可穿戴设备和远程监测技术集成，为更主动、数据驱动的干预提供了机会。实时药物依从性监测、症状跟踪和预测分析可以在依从性失误或疾病恶化发生前实现预期干预。
基于价值的合同对齐
随着制造商和支付方之间基于价值的合同变得更加普遍，患者支持计划可能会演变为直接支持基于结果的协议。计划可以围绕基于价值的合同中指定的指标明确设计，制造商的报销与依从性和结果目标的实现挂钩。
多方利益相关者合作
未来模式可能涉及制造商、支付方、提供者和患者在计划设计和运营中更大的合作。共享治理结构和一致的激励措施可以解决当前对利益冲突的担忧，同时保持计划益处。
超越特药的扩展
虽然患者支持计划起源于特药，但类似模式可能会扩展到传统药房中的高成本或复杂治疗。用于心理健康、基因疗法和复杂治疗方案的长效注射剂可以从结构化支持中受益，无论是否为特药。
结论
患者支持计划代表了制药商业化的重大演变，反映了行业对药物获取远不止于分子本身的认知。这些计划解决了患者的真实需求，提供了可衡量的依从性和结果改善，并在设计和执行良好时降低了整体医疗成本。
虽然证据基础仍在发展，但研究表明，结合临床支持、护理协调、财务援助和实用导航支持的综合计划，在药物依从性、治疗持续性和生活质量方面实现了临床意义上的改善。采用训练有素的医疗专业人员、提供频繁主动联系并同时解决多个障碍的计划显示出最大的影响。
然而，患者支持计划也面临着关于利益冲突、成本转移和透明度的合理批评。随着这些计划从新奇变为普遍，行业必须通过更大的标准化、严格的结果衡量和透明度来成熟其方法，从而实现对所交付价值的外部评估。
对行业专业人士来说，患者支持计划对于特药上市不再是可选的——它们是在日益复杂和以价值为导向的医疗环境中取得商业成功所必需的基础设施。战略重点不是是否提供患者支持，而是如何设计、实施和优化为患者提供真正价值同时实现商业目标的计划。
展望未来，患者支持计划可能会变得更加复杂、个性化，并与更广泛的医疗交付和支付模型集成。成功将需要持续创新、严格评估、透明度以及对患者利益的坚定关注，作为衡量计划价值的最终标准。
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